Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权

　　杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利，针对各种外显子跳跃。

　　这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9，将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。

　　目前，位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授，杜克生物分子和组织工程中心主任查尔斯Gersbach领导的实验室内进行。

　　根据协议，Sarepta和杜克实验室计划共同推进基因编辑平台的研究。 拥有更多将领导潜在疾病和患者资源的Sarepta公司将负责将这些技术推入临床开发，来治疗杜氏肌营养不良（DMD）。这个合作的财务条款未公开。

　　杜克Gersbach实验室的细胞培养，以及在小鼠进行的研究表明，使用CRISPR可技术以剔除外显子，从而纠正导致DMD的肌营养不良蛋白突变。

　　小鼠模型也表明，该技术可以改善肌肉力量。 Gersbach 教授在2015年12月的“科学”发表文章，公布了三个概念验证研究（POC）中的一个，显示出小鼠在经过CRISPR基因组编辑后，可能对DMD具有改善症状的作用，为外显子跳跃提供了潜在的替代方法。

　　Sarepta表示，临床研究用于治疗DMD的目标是各种外显子跳跃，包括外显子53和外显子45。

　　Sarepta去年获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，上市了首个DMD治疗新药，Exondys51。

　　这个通用名为eteplirsen它只治疗具有外显子51跳跃的DMD患者，大约占所有DMD患者的13%。

　　如今，Sarepta希望能开发一种基因疗法，治疗大多数的DMD患者。DMD是一种罕见遗传基因疾病，每3600名新生男婴中就有一例发生。

　　这是最新的一个基因治疗DMD的尝试。今年6月，Sarepta公司与法国的非盈利机构Genethon合作，开发微营养不良基因疗法（microdystrophiny gene therapy）。