类药物分子使基因编辑更精准致癌风险有望降低
设想有那么一天，科学家可以在实验室通过替换机体DNA来寻找一系列问题答案，或许医生还能设计改变病人基因的药物来治疗基因异常。有点像科幻小说？随着基因编辑技术（Cas9/CRISPR系统）的发展，这终将成为现实。 但在实现之前，科学家必须克服一系列困难，包括如何提高基因组编辑修改目标DNA序列的速度。而这正是美国哈佛大学化学生物学教授刘大卫和他的同事要破解的难题。 刘教授带领的科研团队开发出一种可以被小的类药物分子激发活性的Cas9形式，修改人类基因组中目标DNA序列的速度比标准Cas9形式快25倍。研究成果发表在最近的《自然·生物化学》杂志上。 “研究旨在通过对活跃期的Cas9仔细控制来提高基因编辑的特异性。我们设计了一个Cas9形式，只在给细胞提供无害类药物小分子时才能表现活跃。”刘教授说，“我们能证明用这个系统可以高效修改基因组。” 刘教授解释说，用小分子控制Cas9活性的想法虽然得以实现，但与其他药物治疗或实验......阅读全文
JCI：CRISPR/Cas9基因编辑技术有望治疗亨廷顿舞蹈症
亨丁顿舞蹈症（Huntington's disease, HD）是一种遗传性神经退行性疾病。破坏脑细胞中的一种有问题的基因能够逆转亨丁顿舞蹈症病理和运动症状。 亨丁顿舞蹈症是由编码一种被称作突变的亨廷顿蛋白（mutant huntingtin, mHTT）的毒性蛋白的基因导致的。mHTT
引发伦理争议和忧虑－基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方？
正在生物体内发挥功能的CRISPR/Cas9系统 ■新视野 CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基
用CRISPR/Cas9对CART细胞进行多重基因编辑（一）
作者：Xiaojuan Liu1, *, Yongping Zhang2, *, Chen Cheng1, 3, *, Albert W Cheng4, Xingying Zhang1, 5, Na Li1, Changqing Xia2, 6, Xiaofei Wei7, Xiang Li
CRISPR：基因编辑刚初出茅庐
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
改良CRISPR工具－产前编辑致病基因
科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病，为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院（CHOP）和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上，证明了产前基因编辑的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3（BE3）
详解CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。 CR
Nature关注中国CRISPR基因编辑研究
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
详解CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。 CR
GEN：CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
教你学会－CRISPR－Cas9－基因敲除技术
CRISPR/Cas 是进行基因编辑的强大工具，可以对基因进行定点的精确编辑。在向导 RNA（guide RNA， gRNA）和 Cas9 蛋白的参与下，待编辑的细胞基因组 DNA 将被看作病毒或外源 DNA，被精确剪切。一、寻找目的基因的靶标使用在线设计网站 CRISPR direct，如需直接复
利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。 如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞
中国科学家Nature子刊发布CRISPR/Cas9基因编辑新成果
来自中科院昆明动物研究所、华大基因研究院和芝加哥大学等机构的研究人员称，他们构建出了两种蝴蝶的高质量参考基因组，并利用CRISPR/Cas9技术对蝴蝶进行了基因编辑。相关研究成果发布在9月10日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 中科院昆明动物研究所的王文（W
无需新gRNA质粒的CRISPR/Cas9高效基因组编辑技术：CAGO
CRISPR/Cas9作为一项革命性的基因组编辑技术已广泛应用于多种生物的基因组编辑，该技术在具体应用中存在一些问题，例如在基因组中存在的“PAM-free”和“CRISPR-tolerant”等区域无法使用传统的CRISPR/Cas9技术进行编辑；基因组中每个位点的编辑都需要构建特定的gRNA
BEX电转化仪高效转染mRNA入卵助力CRISPR/Cas9基因编辑
BEX电转化仪高效转染mRNA入卵助力CRISPR/Cas9基因编辑摘要近期，CRISPR/Cas9系统被广泛地应用于突变体小鼠的构建，但是借助于微注射方法很大程度上限制了基因编辑于高通量上的应用。这篇文章中，我们阐述了一个简单，高效，大规模的基因编辑方法：即借助于电转染将RNAs转入卵，而不是通过
CRISPR/Cas9－技术介绍
优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nuc
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518074.shtm
英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法，用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血，这在世界上尚属首例。据《科学》报道，这种名为
CRISPR基因编辑猪拟于2025年上市
据英国《新科学家》网站2月24日报道，国际育种公司Genus借助CRISPR技术，对猪进行了基因编辑，使其能避免患上猪繁殖与呼吸障碍综合征（PRRS）。相关论文发表于最新一期《CRISPR》杂志。该公司表示，目前他们已生产出数百头CRISPR基因编辑猪，这些转基因猪有望于2025年获得美国监管机
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
·“经典CRISPER/Cas9的监管批准为下一代基因组编辑技术奠定了基础。” ·镰状细胞病是一种由遗传突变引起的疾病，异常的血红蛋白使患者的红细胞变得容易连接在一起，将红细胞从正常的柔性圆形转变成坚硬的月牙形，犹如镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞、损伤血管壁，造成威胁生命的血栓。
CRISPRCas9基因编辑技术简介
CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一，成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca
Nature－Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果
第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型，纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明，将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存，但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的
CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠？
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
三篇Nature文章揭示CRISPR/Cas9基因组编辑取得重大进展
大多数人类遗传病是由于点突变---DNA序列上的单个碱基错误---导致的。然而，当前的基因组编辑方法不能够高效地校正细胞中的这些突变，而且经常导致随机的核苷酸插入或删除（insertions or deletion, indel）。 如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学的研究人员对CRIS
李晓江博士：探讨用CRISPR/Cas9实现大型动物基因组编辑
6月2日，来自中国科学院遗传与发育生物学研究所的李晓江（Xiao-Jiang Li）研究员在《细胞研究》（Cell Research）杂志上发表了题为“Targeted genome editing in primate embryos”的文章。 在这篇文章中他概述了近期在灵长类动物胚胎中应用
比Cas9更有效、安全的酶－使CRISPR基因编辑工具更好地工作
Cas9是CRISPR的手术刀，但有时它会错误编辑基因组正常部分，扰乱健康的功能，而不是修复引起疾病的基因。长期以来，科学家担心这可能会无意中导致健康的细胞变成癌症，而这些担忧在今年6月开始加深，当时有两项研究表明，即使是成功编辑的细胞也容易发生致癌突变。此外，7月在《Nature Biotec
什么是CRISPR/Cas9技术
CRISPR/Cas9系统的原理是利用gRNA特异性识别靶序列，并引导Cas9核酸内切酶对靶序列的PAM上游进行切割，从而造成靶位点DNA双链断裂，随之利用细胞的非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HDR）的方式对切割位点进行修复，实现DNA水平的基因敲除、敲入或点突变。