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最近本土科学家完成的一项其实技术上和概念上都没有太多亮点的研究，也就是中山大学黄军就和同事们利用一种名为CRISPR的基因编辑技术试图修复存在遗传缺陷的人类胚胎，把“基因编辑”，“CRISPR”，“基因技术改造人类”等等听起来要么高深莫测要么耸人听闻的名词一股脑推送到公众视野中。过去几周中，笔者在传统和在线媒体上看到不少连事件本身的技术背景都不甚了了、然而却已经站在伦理和道德的高层次上开展的讨论。因此不由手痒，于是有了这次这个不在构思之中的系列。 让我们从CRISPR技术改造人类胚胎的热门事件抽身回望和重温历史，好好掰扯掰扯关于基因疗法治疗疾病的那些事儿吧。就像我们讲过的瘦素和他汀药物的历史一样，这也是一段科学发现和商业开发之间一段满是爱恨情仇的故事。 基因疗法（gene therapy）是干什么的？ 在正式开始讲述基因疗法的科学原理和历史沿革之前，让我们先倒退一步，先搞搞清楚人们为什么要搞这个所谓基因疗法，它到底是怎......阅读全文
华大集团执行副总裁杨爽接受健康点独家采访时表示，“基因医生计划”可能通过华大自建的未来医院实现，也可能把树兰的未来医院变成国内第一家“基因医院”。而树兰医疗总裁郑杰则透露，“基因医生计划”可能利用海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的先试先行政策，有可能突破卫生监管体制。 健康点获悉，该计划在全国
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
12月7日-10日，一年一度的美国血液学会（ASH）如期而至，盛会上来自全世界的血液学工作者发表着最新进展。如拜耳公布了其AAV基因疗法在A型血友病的1/2期临床试验中取得积极数据，Sangamo公布针对β地贫的1/2期临床最新数据，这是继CRISPR Therapeutics和Vertex P
昨天，说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接：2019年需要重点关注的临床试验（上篇）】。今天，是这项清单的其他部分，其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。 9、疾病领域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
炽热的基因组编辑工具CRISPR又取得了一项成就——研究人员利用它治疗了小鼠的一种严重肌肉萎缩症。 基因编辑技术CRISPR有望用于治疗肌肉萎缩遗传病。图片来源：C. E. Nelson等 3个研究团队于2015年12月31日在美
2018年8月，在美国科罗拉多州丹佛市的一家餐厅，斯蒂芬· 埃斯特拉达（Stephen Estrada）先生和他相恋十年的恋人终于十指相扣，走进了他们梦寐以求的婚姻殿堂。在场的亲朋好友为他们欢呼祝福的同时，也为他们所经历的一切流下了激动的泪水。 年仅32岁的埃斯特拉达是一名晚期结肠癌患者，四年
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic
Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，在一项正在进行中的I/II期临床试验（NCT03277729）中，接受最低起始剂量的优化MB-106（CD20靶向自体CAR-T细胞疗法）制造工艺治疗的第一例患者
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现，但都不是现在这样。 2018年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣称，由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认，研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表，某种程度上真实性存疑，但
人体内已命名的基因共有25000多条，目前已知一部分基因（3000）的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗，最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法（genetic therapies）。目前最广泛的遗传疗法手段为：1. 以病毒载体感染方式引导的源基
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国FDA授予AB
3月15日，致力于危及生命罕见遗传病创新细胞和基因疗法开发的生物制药公司Abeona Therapeutics公布称，美国FDA授予公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相关病毒）用于CLN1疾病治疗的基因疗法。2018年2月，美国F
诺贝尔生理学奖获得者，利根进川博士在一项研究中说，除了外伤，一切疾病都与基因有关。基因检测能够辅助临床诊断。由于许多遗传性疾病表现出相似的症状，临床上很难进行鉴别诊断。通过基因检测，从基因层面对疾病进行分子诊断，找出真正的致病基因，可以辅助临床医生对疾病进行精准诊断。2008年，基因检测被美国《
在沙特阿拉伯首都一家医院的会议室里，一位沙特陆军上校在讲述着一个因遗传病而导致死亡的故事。2004年，他和妻子迎来了第一个孩子，最初这个孩子看上去很健康，但6个月大时，这个女婴不能坐立，也几乎不能哭。当时他们生活在法国，而当地医生找不到原因。这位父亲说，当时他们认为是分娩时因缺氧而导致的脑损伤
“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇，无论是`医药巨头，还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。 一个此类药物，足可以铸就一个超级跨国企业，比如说修美乐的东家艾伯维(Abbvie)，2013年修美乐的全球销售额高达106.59亿美元
大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见的遗传病，患者皮肤非常脆弱，轻轻一碰就会出现大疱。现在干细胞治疗EB取得了重要的进展，为下一步的临床试验奠定了基础。 EB是由基因缺陷引起的，这些基因编码的蛋白负责连接皮肤的顶层和底层，比如胶原蛋白。目前EB还是无药可医的，医生们能做的只是处理伤口和治疗感染。
2018年即将过去，年末为大家献上本年度生物领域获奖专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. “诺奖风向标”榜单揭晓 4名科学家荣获2018拉斯克奖 拉斯克奖是全球最为著名的医学类奖项之一，也有“诺贝尔风向标”之称。这是因为在诸多拉斯克奖得主中，已有87人获得了诺贝尔奖。2015年诺贝尔生理学或
一个月前，Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）获批上市。这也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。 今天，业内传来一条重磅新闻。诺华（Novartis）宣布，与Spark达成了合作协
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
英国《自然·医学》杂志7月16日在线发表的一项医学最新研究表明，基因疗法可以预防早发性致命神经退行性疾病——戈谢病。英国科学家团队将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统，这种病毒载体经过改造，重新广泛表达一种特殊编码基因，缓解了胎鼠的脑部退化。 戈谢病是一种遗传病，常见症状包括肝脾肿大、骨骼易
Fowzan Alkuraya在为一个患有癫痫和发育迟缓的6岁男孩作检查。图片来源：Thamer Al-Hassan 在沙特阿拉伯首都一家医院的会议室里，一位沙特陆军上校在讲述着一个因遗传而导致死亡的故事。2004年，他和妻子迎来了第一个孩子，最初这个孩子看上去很健康，但6个月大时，这个女
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲，但是基因治疗却
5位CRISPR科学家包揽“大奖” 8月15日，美国最著名的医学大奖—— Albany Medical Center Prize in Medicine and Biomedical Research 的2017年获奖名单揭晓。包括张锋、Jennifer Doudna、Emmanuelle C
美国研究人员26日在英国《自然》杂志上报告说，他们在实验鼠体内实现了通过“剪切”和“粘贴”基因来治疗血友病。这一技术有望用于治疗其他遗传病。 英国《自然》杂志网站刊登报告说，美国费城儿童医院等机构的研究人员用这种方法有效治疗了患有血友病的实验鼠。血友病是由基因变异引起的一种遗传病，患者血液
Technologies（现为Thermo Fisher收购）公司全国临床与科研事业部销售总监、ThermoFisher公司全国临床市场战略总监柴映爽写了一系列文章，对基因测序领域进行了深入剖析。让我们看看这个领域深入工作的人士，怎么看待2015年基因测序市场大热这一现实的。 ▌第一篇：基
一、生物应答调节剂的概念 早已发现，机体对抗原的特异免疫功能可以通过抗体或免疫细胞转移给其他个体，称为被动免疫疗法，或过继免疫疗法（adoptive immunotherapy)。近30年来，免疫学研究的一个重要进展，是确认为免疫系统本身，包括免疫器官、免疫细胞、免疫分子，甚至免
“基因组编辑未来产业运用发展是如今的热点，利用这个技术，不管做动植物转化改造还是医药领域应用，可以做的事情非常多，但是具体怎么落地？我跟大家一样，有的时候会觉得无从下手，所以今天我会更多从技术层面给大家做一个简单的介绍。” △魏文胜 北京大学生命科学学院教授 以下是正文： 各位下午好！谢谢
一、基因检测公司梳理 目前全国涉及基因检测概念的公司有200余家，按照业务范围划分，这些公司可以分为：①最上游的基因检测仪器开发企业（测序仪、芯片扫描仪、PCR设备），②提供样本处理试剂和耗材的中上游企业（建库试剂盒、检测试剂盒、工具酶、基因芯片），③提供第三方基因检测服务的中游企业