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辉瑞被拒药5.5年临床终于出结果了!

辉瑞于2016年8月8日发布了Vyndaqel (tafamidis)的三项研究数据分析。Vyndaqel是一种新型的特异性转甲状腺素蛋白稳定剂,用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病(TTR-FAP)。Vyndaqel由辉瑞开发,于2011年11月16日获得欧洲EMA批准,于2013年9月20日获得日本PMDA批准。但于2012年6月18日遭到美国FDA的拒绝,要求其完成第二次药效研究,以建立大量的疗效证据。从此,辉瑞就默默的做起来。 研究包括带有不同时期Val30Met突变患者,进行了为期5.5年的治疗,结果表明,疾病的早期阶段用Vyndaqel治疗,表现出最慢的神经系统疾病进展并且能保存的体重,但正常情况下,这往往会随着病情的发展而发展。药物的耐受性良好,没有观察到新的安全问题。这一发现指出,尽早的用Vyndaqel治疗对这种疾病产生长远利益。辉瑞的CMO指出这是最关于TTR-FAP时间最长的前瞻性评价。给......阅读全文

血清甲状腺素结合球蛋白(TBG)测定

[正常参考值]15-34mg/L。[临床意义]甲状腺素结合球蛋白(TBG)是T3、T4在血循环中主要的血浆结合蛋白,测定血清总T3、T4的同时测定血清TBG,可进一步提高甲状腺疾病的诊断符合率。甲状腺机能亢进时血清TBG水平明显低于正常,并随着药物治疗后病情的缓解,可逐渐上升至正常水平。甲状腺功能低

甲状腺素结合球蛋白的临床意义

甲状腺素结合球蛋白的临床意义,医学|教育网整理相关知识如下: 1.TBG为肝细胞合成的一种α-球蛋白,由395个氨基酸残基和4条门冬酰胺联接的寡糖链构成,分子量约54kD.TBG为血液中甲状腺激素的主要结合蛋白,约70%T4和T3与其结合。TBG浓度改变对TT4的影响十分显著,对TT4、TT3检

甲状腺素结合球蛋白的临床意义

1.TBG为肝细胞合成的一种α-球蛋白,由395个氨基酸残基和4条门冬酰胺联接的寡糖链构成,分子量约54kD.TBG为血液中甲状腺激素的主要结合蛋白,约70%T4和T3与其结合。TBG浓度改变对TT4的影响十分显著,对TT4、TT3检测结果,尤其是与临床表现不相符合时的解释有重要意义。 2.为排除

食用添加剂--稳定剂

食品稳定剂是一类能使食品成型并保持形态、质地稳定的食品添加剂。主要包括胶质、糊精、糖酯等糖类衍生物。广义的稳定剂,还可包括凝固剂、螯合剂等,多与其他功能的添加剂组成复合添加剂,如用于冰淇淋的添加剂即为由乳化剂和稳定剂等组成的复合添加剂。能增加物态物理或化学稳定性的物质。(1)聚氯乙烯的结构中因有氯及

甲状腺素结合球蛋白参考范围和影响因素

甲状腺素结合球蛋白参考范围和影响因素,医学|教育网整理相关知识如下: 【参考范围】 放免法:220~510mmol/L(12~28mg/L)。 【影响因素】 1.防止标本溶血。 2.及时分离血清,如不当时侧定,可冷冻贮存。

甲状腺素结合球蛋白检查的临床意义

  异常结果  (1)甲亢患者血清TBG水平明显降低,病情缓解后,TBG可逐渐上升至正常水平。  (2)甲减时,TBG降解速率减慢,血中TBG浓度可明显升高,可随病情的缓解而逐渐下降。  (3)先天性高TBG血症和遗传性TBG缺乏症可出现TBG升高或降低。  (4)严重的肝脏疾病,由于TBG合成和释

甲状腺素结合球蛋白参考范围和影响因素

甲状腺素结合球蛋白参考范围和影响因素,医学|教育网整理相关知识如下: 【参考范围】 放免法:220~510mmol/L(12~28mg/L)。 【影响因素】 1.防止标本溶血。 2.及时分离血清,如不当时侧定,可冷冻贮存。

临床化学检查方法介绍--甲状腺素结合球蛋白

甲状腺素结合球蛋白介绍:  甲状腺素结合球蛋白(thyroxine-binding globulin,TBG)是有四个亚基构成的酸性糖蛋白,由肝脏合成,分子量为60kD。TBG是甲状腺激素在血液循环中的主要载体蛋白,对甲状腺激素的贮存、运输、代谢以及维持甲状腺激素的浓度和游离甲状腺激素的动态稳定,均

甲状腺素结合球蛋白的简介和注意事项

  甲状腺素结合球蛋白(thyroxine-binding globulin,TBG)是有四个亚基构成的酸性糖蛋白,由肝脏合成,分子量为60kD。TBG是甲状腺激素在血液循环中的主要载体蛋白,对甲状腺激素的贮存、运输、代谢以及维持甲状腺激素的浓度和游离甲状腺激素的动态稳定,均具有重要的作用。  注意

生化检测项目--血清甲状腺素结合前白蛋白介绍

血清甲状腺素结合前白蛋白介绍:  甲状腺素即四碘甲状腺原氨酸(T4),T4进入血液循环后约99.6%与结合蛋白结合;其中约60%与甲状腺素结合球蛋白(TBG)结合,30%与甲状腺素结合前白蛋白(TBPA)结合。血清甲状腺素结合前白蛋白正常值:  男:215mg/L;女:182mg/L。血清甲状腺素结