Science等两篇论文实现CRISPR多基因编辑与多重基因编辑
12月，首先是Braod研究院的研究人员在CRISPR–Cpf1的基础上打造了一个多重化基因编辑系统，其后，来自中科院动物所的研究人员也在CART细胞中实现多基因编辑。这两项成果分别公布在Science和Cell Research杂志上。 CRISPRs和CRISPR相关蛋白（Cas）蛋白的新应用，已经彻底改变了基因工程。在单引导性RNA（sgRNA）的指导下，CRISPR-Cas9系统可在任何基因组位点上产生双链断裂（DSBs）。这些DSBs可以由HR或通过非同源末端连接（NHEJ）修复。 第一代CRISPR技术：CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。第二代CRISPR-Cpf1也能在crRNA的引导下在人类细胞中剪切目标DNA。 Braod研究院的研究人员在此基础上打造了一个多重化基因编辑系统。过去用Cas9靶标多个基因组位点需要构建多个或者很大的表达载体，使这种基因组编辑技术......阅读全文
科学家改进基因编辑技术CRISPR 有望加速细胞基因组编辑
CRISPR作为一种强大的基因编辑工具，其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪，但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时，研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析，而这个过程需要花费数周时间。图片来源：www.phys.org 近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上
基因编辑技术有望治疗镰状细胞病
一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因，向治疗该病迈出关键一步，同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。 镰状细胞病是一种
Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑
来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员，在人类造血干细胞（HSC）成功实现了靶向基因组编辑，这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》（Nature）杂志上。 基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能
体内基因组编辑介绍
这应该是最受期待的基因治疗方法，即使用基因编辑技术直接修改体内突变的靶DNA，消除致病基因，恢复身体功能。这种方法的优点是可以治愈这种疾病。例如，在亨特综合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在体内没有正常表达。如果将IDS或八因子基因插入基因组，它可以终身正常表达；缺点是
Cell子刊：生殖干细胞高效基因组编辑
精原干细胞（SSC）是成年雄性动物曲细精管中唯一能进行终生自我更新的二倍体永生细胞群。这些细胞既具有自我更新潜能，又能定向分化产生精子。对体外培养的精原干细胞进行基因修饰，能将外源基因稳定遗传到后代基因组，不过这一过程还存在一定的技术困难。 日本横滨城市大学的生殖生物学家Takehiko Og
中国：“基因编辑”会不会重蹈干细胞治疗覆辙？
“抱歉。”黄军就拒绝采访，挂断电话。这位中山大学35岁的副教授，在国际生物学界掀起一场伦理规范的“史诗”般的讨论后，打算抽身。 2015年4月18日，国内期刊《蛋白质与细胞》在线发表了黄军就团队的研究——用基因编辑技术对人类胚胎进行基因改造。此前，黄军就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)
基因编辑细胞疗法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。
Science解析热点基因组编辑工具
近来，Cas9酶作为一种有力的新基因组编辑工具，引起了人们极大的研究热情。现在加州大学伯克利分校的研究人员，首次成像了这种酶的精细三维结构，这一成果无疑会进一步提高Cas9的应用价值。文章于二月六日发表在Science杂志上。 加州大学的生化学家Jennifer Doudna和生物物
人类基因组编辑指南
人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展，同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。 一方面，技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因，防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时，基因编辑改变人类遗传的可能性，也警示着许多科学家，促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。
Cell子刊综述：多能干细胞的基因组编辑
具有敲除或突变等位基因的人类多能干细胞（hPSCs），可以通过定制设计的核酸酶产生。转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）和成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)-Cas9核酸酶，是编辑hPSC基因组最常用的技术。 1月6日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在线发表了来自哈佛