基因疗法又下一城治疗遗传性失明两年内开始人体试验
近两年来，基因疗法可谓是风头无二。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验，包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。近期，宾夕法尼亚大学传来消息，基因疗法“又下一城”，对于治疗遗传性失明（卵黄状黄斑变性）有较好效果，科学家预计相关人体试验将在2年内进行。卵黄状黄斑变性犬的眼睛，左侧是未治疗的，右侧是基因治疗5年后的。来源：宾夕法尼亚大学 以狗为研究对象 全世界单基因黄斑变性的最常见形式之一是由与BEST1基因中的突变相关的显性或隐性bestrophinopathies引起的。这种基因编码了与视网膜色素上皮(RPE)相关的跨膜蛋白，其突变导致了视网膜脱离和感光细胞（PR）变性。 由宾夕法尼亚大学兽医学院和宾夕法尼亚州佩雷尔曼医学院科学家所做的一项研究显示，狗与人类一样，视网膜中央有一个小凹处，狗可以发展出一种和人类卵黄状黄斑变性相似的疾病。BEST1突变会损害视网膜，从而导......阅读全文
英国实施全球首例老年黄斑变性基因疗法手术
英国牛津大学日前发布公报说，该校学者实施了全球首例针对老年黄斑变性的基因疗法手术。如果未来疗效得到确认，将可能为许多因这种疾病而失明的人带来福音。 老年黄斑变性在英国是导致失明的主要原因，影响超过60万人。黄斑区是视网膜的一个重要区域，一旦黄斑发生病变，视力会受严重影响，随着病情恶化还有可能导
足不出户测基因 取唾液样本失明风险早预防
老年黄斑变性是造成老年人失明的主要原因，但这种病早期症状并不明显。英国一家企业推出一项基因测试服务，只要寄去一份唾液样本，足不出户就可知道自己是否具有患老年黄斑变性的潜在危险，以便尽早采取预防措施。 不过，有关专家对测试准确性表示担忧。 基因测试 老年黄斑变性由视网膜中的
找到原因！免疫细胞衰老，增加黄斑变性风险
这一最新研究于4月5日发表在《JCI Insight》期刊，由来自于华盛顿大学医学院的科学家们完成。他们最新发现，巨噬细胞（macrophages）的衰老会增加眼睛炎症和异常血管生长，从而增加老年性黄斑变性的风险。免疫细胞衰老会加剧黄斑变性的发展。（图片来源：Danyel Cavazos/ Mi
长服阿司匹林与黄斑变性风险增加相关
据12月19日的《美国医学会杂志》（JAMA)上报道，美国一项研究显示，在近5000名试验参与者中，至少在10年的时间里经常性地服用阿司匹林与新生血管性、与年龄相关的黄斑变性（AMD）风险的小幅，但却具有显著统计学意义的增加有关。 麦迪逊的威斯康星大学医学与公共卫生学院的Klein及其同事开展
PNAS：揭秘老年黄斑变性的新机制
近日，发表在《美国科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences）杂志上的一篇论文中，伦敦大学学院领导的研究发现羟基磷灰石（hydroxylapatite）的沉积与形成老年性黄斑变性（AMD）密切相关。 羟基磷灰石，又称碱式磷酸钙，
美研究有望改进老年黄斑变性干细胞疗法
美国国家眼科研究所一项新研究说，可以更好地用诱导多能干细胞（iPS细胞）培育视网膜色素上皮细胞，从而改进对老年黄斑变性的干细胞疗法，未来有望给一些失明者带来光明。 老年黄斑变性是一种常见的与年龄有关的眼部疾病，早期症状为视力下降，晚期则表现为视野中心出现暗点、视物模糊，严重者会失明，是造成老年
Science突破发现：HIV老药可治疗黄斑变性
Science突破发现：HIV老药可治疗黄斑变性 11月21日，国际科学家小组在《科学》杂志上发表了一项具有里程碑意义的研究。研究发现，过去三十年一直用于治疗艾滋病的药物可用来治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）以及其它炎症性疾病。 AMD为黄斑区结构的衰老性改变，患者有90%无
新药有望让湿性 黄斑变性患者提高视力
中国中山大学研究人员7日在美国报告说，他们完成的临床试验显示，其自主研发的新药康柏西普可明显提高湿性老年黄斑变性患者的视力。 老年黄斑变性是指位于视网膜中心的黄斑发生衰老性改变，在临床上分为干性和湿性两种，其中引起失明的主要是湿性黄斑变性。研究显示，中国人中湿性黄斑变性的发病率相当于西方人的
罗氏宣布终止黄斑变性等多项药物研究计划
生物制药巨头罗氏目前所面临的问题是它的三大摇钱树安维汀、赫赛汀和美罗华正受到生物仿制药的威胁。去年夏天以来，罗氏就一直在砍掉部分产品线。 2017年9月，罗氏公司的第三阶段眼药lampalizumab未能达到治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图状萎缩（GA）的试验终点。近日，该公司
首次人体试验！美国将开展干细胞治疗黄斑变性
美国国立卫生研究院国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了这一种干细胞治疗方法，以防止干性年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的失明，并且他们此前已经获得了积极的动物数据，这为即将开展的首次人体试验奠定了基础。 黄斑变性的疾病特点在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，这是一种细胞层，可培养光感受