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近几年，基因疗法领域发展迅猛，从最初的CIRSPR-Cas9基因编辑技术的发现再到前几天通过基因编辑技术成功修复哺乳动物遗传缺陷，这一先进的科研技术一直受到各界研究人员的高度关注。而基因编辑技术等应用于人体的基因疗法则一直受到美国国立卫生研究院（NIH）和食品药品管理局（FDA）的监督管理。为了引导该领域的正确且高速的发展，《NEJM》描述了人类基因疗法监督的下一阶段应注意的问题及应该采取的策略。 追溯至基因疗法的初始 在大约50年以前，人们首此认识到直接改变人类基因的医学潜力，在当时那个是时代，DNA重组技术也初步取得突破性进展。在对该技术的伦理，法律和社会影响进行激烈讨论之后， 1974年在NIH的引领下建立了DNA重组咨询委员会（RAC）。 RAC的使命是为NIH的决策者提供使用涉及核酸操作的新兴技术的研究建议，这项任务最终扩展到对人类基因治疗方案的审查和讨论。 1......阅读全文
对于生物制药公司来说，2019年可谓是了不起的一年：金融市场蓬勃发展，尤其是风险资本流入该领域，交易额达到了历史最高水平；与此同时，随着细胞和基因疗法的发展，科学的突破引领了发展的方向，第一个成功的迹象出现在CRISPR等新技术上，人们期盼已久的基因组学有望成为医疗保健的前沿领域。 但是，一些
即将过去的5月份，有哪些重大的干细胞研究或发现呢？生物谷小编梳理了一下这个月生物谷报道的干细胞方面的新闻，供大家阅读。 1. 重磅！日本科学家首次利用皮肤细胞恢复病人视力 日本研究人员报道了他们首次成功地将来自一名女性患者皮肤细胞经重编后产生的诱导性多能干细胞（induced pluripo
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
分析测试百科网讯，默克集团（MerckGroup）近日发布2019年度财报，默克公司实现了所有财务目标，2019财年实现盈利增长，同时在执行其战略方面取得重大进展。2019财年，默克公司的净销售额为161.52亿欧元，比2018年148.36亿欧元增长8.9%，有机增长5.3%，这一增长主要得益于汇
中国CAR-T临床研究数量已高居全球第一，但目前尚未有任何疗法获批上市。 作为癌症治疗的新选择，细胞和基因疗法受到越来越多的关注和期待。美国FDA（Food and Drug Administration，食品药品监督管理局）年前表示，将开启审批快车道，让更多细胞及基因疗法获批上市。 天价药
近日，来自宾夕法尼亚大学医学院的研究人员在《Science Advance》杂志上在线发表的研究表明，一项新的CRISPR基因编辑技术可预防一中由数百种不同突变驱动的遗传性肝病的发生，并改善了小鼠的临床症状。研究结果表明，这种有前途的CRISPR工具可以潜在地治疗因鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏
基因组编辑由于改善人类健康的巨大潜力越来越受到科学家们所关注。RNA引导CRISPR-Cas9基因组编辑系统在基因组编领域取得了重大突破，相比于早期的蛋白质引导技术，CRISPR-Cas9具有高效，低成本，操作简易等特点。 科学的进步也引发了对于人类基因组编辑的担忧，例如如何平衡潜在利益与意外
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关
基因编辑更快更准更简单 1973年，斯坦利•N•科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特•W•博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法，成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末，博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造，使其带有一
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
未来某一天，编辑人类胚胎DNA以阻止婴儿疾病在伦理上或许可被接受，但这仅能在极罕见且有安全保障的情况下开展，2月13日公布的一份广为期待的报告称。 这份报告来自美国国家科学院（NAS）和国家医学院国际委员会，它总结称这样的临床试验“可能会得到许可”，但“仅仅是在严格监督下的出于令人信服的理由
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
Jonathan Kimmelman和Carole Federico指出，伦理审查委员会要在关注候选药物的安全性的同时，关注候选药物的临床效果，以提高药物进入人类首次试验的安全性风险控制标准。 2016年1月17日，法国一种药物的人类首次试验（first-in-human trials, FI
3月份即将结束了，3月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.Cell：长生不老药有望即将来临 doi:10.1016/j.cell.2017.02.031 在一项新的研究中，研究人员发现一种肽能够选择性地寻找和破坏阻止组织正常更新的衰老细胞，并且证
FDA局长Scott Gottlieb博士近日发表了关于再生医学产品和基因疗法的演讲（图片来源：FDA官网） Gottlieb博士表示，产生持久疗效的基因疗法属于更大的再生医学产品的一部分。传统的药物审评中，80%的审查都集中在临床部分，20%会专注产品自身的问题，这个普遍原则在细胞和基因疗法
2016年1月17日，法国一种药物的人类首次试验（first-in-human trials, FIH）发生了意外，一名健康成年男子在服用药物后，脑死亡。接受相同剂量药物的其他五名受试者中，有4人发生严重的、持续的神经性并发症。针对该试验的调查发现了许多令人不安的问题，例如药物剂量梯度的急剧上升
人类生殖细胞基因编辑带来的安全危机 为什么需要格外担心生殖细胞的基因编辑？这不是人文关怀，而是严谨的科学问题。人类胚胎的基因编辑带来的危害 1） 个体选择不能强加于人类社会。因为生殖细胞的基因编辑后，被编辑的个人会和其他人婚配，其后代也会带有编辑后的基因。因此，生殖细胞基因编辑的影响就不限于
《科学》期刊公布了2017年最令人类激动的10大科学突破，科学仪器界的朋友们，也许你正在使用其中的几种科技继续求索，其中，我们还看到了中国在量子通信方面的翘楚地位。接下来，就让我们一起分享2017的这些美好时刻，希望2018全球在科学界求索的人们，带给人类更多的惊喜。Top10冷冻电镜标志年科技让人
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
近日，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，引发千层
近日，科学家在美国华盛顿聚集，参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域，最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今，很多人相信，一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术，将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不过，CRISPR真的作好准
数千年来，人类依靠直觉去探索世界运行的原理。虽然这种方式也会让我们误入歧途，譬如曾相信地球是平的，但结果仍然是真理大过谬误。现在，我们认识世界的方式正发生剧变：人工智能刷新着超越人类的成绩、引力波将带来天文学革命、基因编辑让设计生命近在咫尺、量子计算机虎视眈眈地要推翻50年来的经典运作方式……这
胚胎基因编辑 与IVF/PGD的技术理念相悖 如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14]，基因编辑技术在原则上不适用于编辑（修正）人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点：编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在
分析测试百科网讯 近日，按照《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》、《“十三五”国家科技创新规划》、《“健康中国2030”规划纲要》等的总体部署，为进一步完善卫生与健康科技创新体系，提升我国卫生与健康科技创新能力，显著增强科技创新对提高公众健康水平和促进健康产业发展的支撑引领作
曾庆平 有很多非专业或跨专业人士对于人类为何数十年攻克不了艾滋病难题感到迷惑不解，那是因为他们不太了解艾滋病毒致病的“特洛伊木马”机制。 艾滋病毒之所以能“摧毁”人类的免疫系统，是因为它们专门感染并杀死免疫细胞。不过，只要它们在免疫细胞内复制并产生新的病毒，人体都能立即识别它们并设法
据国外媒体报道，目前，科学家试图在实验室里培育卵子和精子，未来能替代正常的人类生殖方式吗？我们暂时称他为“B.D”先生，因为他的妻子在她的不孕不育博客“射空枪”中是这样描述的。几年前，36岁的B.D先生知道自己患有精子缺乏症（azoospermatic），这意味着他的身体根本不会产生精子。 在
本文中，小编整理了近期干细胞领域的突破性研究进展，分享给各位，同各位一起深入学习！ 【1】Nature：重磅！利用血管内皮细胞制造出功能性的造血干细胞 doi：10.1038/nature22326 在一项新的研究中，来自美国威尔康奈尔医学院的研究人员开发出一种创新性方法：利用容易获得的血
北京时间9月19日消息，据国外媒体报道，目前，科学家试图在实验室里培育卵子和精子，未来能替代正常的人类生殖方式吗？ 我们暂时称他为“B.D”先生，因为他的妻子在她的不孕不育博客“射空枪”中是这样描述的。几年前，36岁的B.D先生知道自己患有精子缺乏症（azoospermatic），这意味着