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谁都希望自己的宝宝健健康康，但有些时候，偏偏会发生一些事与愿违的意外。遗传病就是这样的例子。看起来健康的夫妇二人，生下的宝宝却会出现奇怪的症状。直到做了基因检测才发现，宝宝是得了先天性遗传病。 在诸多遗传病里，杜氏肌营养不良大概是最为人所熟知的疾病之一。全世界范围内，大约有30万名儿童正饱受这种疾病的困扰，其中绝大多数是男孩。这是因为导致杜氏肌营养不良的基因dystrophin位于X染色体上，而男性基因组里又只有一条X染色体。因此一旦这个基因发生突变，就会导致疾病的产生。 今天的顶尖学术期刊《科学》上，刊发了一项重量级的文章。来自德克萨斯大学西南医学中心的Eric Olson教授团队证实，利用CRISPR基因编辑技术，我们有望治疗，甚至是根治杜氏肌营养不良。这一设想已在大型动物中得到了验证。CRISPR技术的领军人物之一Jennifer Doudna教授在听到这则报道后表示“自己难以控制兴奋之情”。 那么，这项如此引人......阅读全文
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
生物医学研究取得了许多进展，不仅证实了人类和其他动物之间存在“延续性”，而且进行相关研究的目的很明确——为了人类更美好的未来。目前研究者正致力于在动物体内培养肾脏、肝脏等器官。研究者试图找出哪一物种的遗传指纹足够接近智人的遗传指纹，进而被人类受体的免疫系统接纳，同时也能代替受体的受损器官发挥功能
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
基因治疗（gene therapy）是通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术。通常，科学家们以病毒作为载体，将正常基因或者有治疗作用的基因导入人体靶向细胞，从而“纠正”缺陷基因或者发挥治疗功效。 早在1990年，基因疗法就成功治疗了一名患有重症联合免疫缺陷症的四岁小女孩。1
据国外媒体报道，“CRISPR”是一组名词的首字母缩写，其全称为“成簇的规律性间隔的短回文重复序列”。这项技术可以对基因组进行编辑，是一种可以改变DNA的生物学系统。因此，世界许多遗传学家和生化学家普遍认为，这是一项可以改变所有人生命及地球上一切事物的技术，也是一项可以改变未来一切的伟大技术。不
在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressiv
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
CRISPR是一种强大的DNA编辑技术。因这种强大的基因编辑技术具有巨大的潜力，它受到科学界和大众传媒的大量关注。2015年，它被《科学》期刊评选为当年的年度突破[1]。 CRISPR并不是第一个被设计来编辑DNA的分子工具，但是因为它解决了这个领域的一些长期存在的问题，它才闻名于世。首先，它
本文中小编为大家盘点了2019年8月Nature子刊的亮点研究，分享给大家一起学习进步，希望读者朋友们喜欢。 【1】Nat Commun：重复精液暴露促进宿主对HIV感染产生抵抗力，只是谁敢尝试呢？ DOI：10.1038/s41467-019-11814-5 长期以来，人们认为精液仅能作
本期为大家带来的是肿瘤免疫疗法领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. JCI：为何癌症靶向免疫药物有时会失效？ DOI: 10.1172/JCI128644 近日，来自俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员做出了一项突破性研究成果，该发现有助于科学家理解为什么某些肿瘤微环境中缺乏
昨日，顶尖学术期刊《细胞》上发表了一篇重量级的论文。来自加州大学旧金山分校（UCSF）的科学家们发现，我们现有关于癌症免疫疗法的认知，很有可能是不完善的…… 其实不用这些科学家提醒，我们就知道现在的免疫疗法存在短板。“在黑色素瘤等最佳治疗案例中，免疫检查点抑制剂也只能对20%-30%的患者生效
2018年即将过去，年末为大家献上生物谷本年度糖尿病专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. Nature：利用细胞替换疗法治疗1型糖尿病取得重大进展！胞外基质组分决定着胰腺祖细胞的命运DOI: 10.1038/s41586-018-0762-2 I型糖尿病是一种自身免疫性疾病，它会破坏胰腺中产
5月份即将结束了，5月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.Cell：皮肤中的调节性T细胞促进毛发再生 doi:10.1016/j.cell.2017.05.002 在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员通过开展小鼠实验发现作为一类
本文中，小编整理了多篇重要研究成果，共同聚焦科学家们在癌症扩散研究领域的新进展，与大家一起学习！图片来源：University of Southern California 【1】Cancer Discov：揭示循环肿瘤细胞靶向扩散到远端器官的分子机制 doi：10.1158/2159-82
5. 确定肿瘤细胞的来源揭示肿瘤发生过程中的细胞来源将为开发与改善治疗策略提供非常重要的理论基础。应用GEM模型已经成功阐明了某些不同肿瘤类型的细胞起源。在小细胞肺癌（SCLC）研究中，通过气管内注射细胞特异性的Adeno-Cre病毒载体，使Trp53和Rb1两基因分别在Clara细胞, 神
基因疗法不同于市场上绝大多数药物，其目的是纠正引发疾病的致病基因。科学家们希望它可以改写疾病治疗的范式，特别是罕见病。2017年，FDA先后批准3个基因治疗药物，填补领域空白！与此同时，基因疗法在拯救罕见病领域创造了多个奇迹！ 1、治疗镰状细胞贫血 2017年3月，《NEJM》发表文章揭示，
麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位 80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。 12月10日，张锋博士在《自然综述神经科学
来自天津医科大学、牛津大学的研究人员在dystrophin缺陷杜氏肌营养不良症(DMD) mdx小鼠中证实，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的递送和外显子跳跃。这一研究成果发布在3月11日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 天津医科大学的尹海芳(HaiFan
光敏感神经元技术可能会推动医学领域的革命性进展。这项技术名叫“光遗传学”，是近几十年来神经科学领域最大的技术成就。它有望用于治疗失明、帕金森症以及缓解慢性疼痛。此外，它还将广泛用于实验室中研究动物大脑的工作，让科学家们更深入地理解睡眠、成瘾和感知等行为。 因此，斯坦福大学的 Karl Deis
转眼间5月份就快要过去了，这个月又有哪些研究论文值得我们深入学习一下呢？小编根据本月新闻的点击量、研究领域、热度筛选出了5月份的重磅级研究Top10，供大家学习交流。 【1】Mol Ther：重磅！科学家成功利用CRISPR/Cas9消除活体动物的HIV-1感染 doi：10.1016/j.
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。图片
今年，我国“大农业”科研领域又诞生了诸多令人惊奇的发现，每一条都与我们息息相关。它们涵盖了观赏农业、林业、作物、医学等各个领域，包括睡莲、玉米、硅藻等进展。为了展现这些成就，本报特此就我国农业科学家今年发表的大部分重要论文进行梳理，以飨读者。野生玉米大刍草、SK、现代玉米自交系ZHENG58的
分析测试百科网讯 2017年9月22日，ABO联盟第五十一期圆桌会在北京召开，本次会议主题是“肿瘤免疫研究中动物模型的应用”，会议由中国生物技术创新服务联盟（ABO）、北京生物技术和新医药产业促进中心、北京中关村生物工程和新医药企业协会主办，北京维通达生物技术有限公司承办。来自医院、高校院所以及
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字
2019年5月23日，埃默里大学发表声明称，“李晓江和李世华教授夫妇没有充分公开外国研究资金的来源以及他们为中国研究机构和大学所做的工作的范围，因此决定关闭其所在实验室。”与此同时，埃默里大学还解雇了李晓江和李世华教授夫妇，以及该实验室部分中国雇员，并要求他们30天内遣返回国。一时间国内外学术圈
本期为大家带来的是糖尿病领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Science子刊：我国科学家揭示靶向YY1有望治疗糖尿病肾病 doi:10.1126/scitranslmed.aaw2050. 糖尿病肾病（diabetic nephropathy）是肾衰竭的主要原因，但缺乏对
本期为大家带来的是帕金森疾病领域的最近研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Transl Med：科学家有望开发出治疗帕金森疾病的新型疗法 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6870 日前，一项刊登在国际杂志Science Translational M
几十年来，对衰老和限制寿命的过程的了解一直困扰着生物学家。三十年前，通过鉴定延长多细胞模式生物寿命的基因变异，衰老生物学获得了前所未有的科学可信度。 在本文，我们总结了标志着这一科学成就的里程碑事件，讨论了不同的衰老途径和过程，并提出衰老研究正在进入一个具有独特的医学、商业和社会意义的新时代。