IRAK4抑制剂有望用于AML临床治疗

许多人被迫与一种异常具有攻击性的血癌——急性髓细胞白血病(AML)作斗争,但他们的存活时间往往不超过五年。唯一的治疗方法——骨髓移植通常也不适合这些病患。现在,一个国际科学家小组在《Nature Cell Biology》杂志上报道了一个长期被忽视的白血病细胞内部机制组成——剪接体(spliceosome),在其中,他们发现了一种叫做IRAK4的高活性蛋白质,这种蛋白质能将细胞送达引起癌症的狂乱之中。 在试验中,他们靶向IRAK4的高活性形式来阻断其在AML细胞和移植到免疫抑制小鼠中的患者AML细胞中的功能,经过治疗,白血病细胞显著减少。据多机构研究的高级研究员、辛辛那提儿童医院医学中心癌症和血液疾病研究所的Daniel Starczynowski博士说,这也延长了动物模型的存活率。 在这项研究以及课题组的其他项目中,Starczynowki及其同事们正在测试现有药物,以针对白血病细胞中的高活性IRAK4。他们也正在开发......阅读全文

安斯泰来二代FLT3抑制剂Xospata治疗FLT3显著延长总生存期!

  日本药企安斯泰来(Astellas)近日宣布,评估口服靶向抗癌药Xospata(gilteritinib)治疗急性髓性白血病(AML)III期ADMIRAL试验的详细结果已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。  该试验在371例复发或难治FLT3突变(FLT3mut+)AML成人患者中开展,

急性髓细胞白血病的发病原因

  1.化学物质 长期密切接触有机溶剂者,发生AML的危险升高,中国一组流行病学调查显示,生产苯工厂的职工发生白血病的危险是普通人群的5~6倍,自接触至发病,即潜伏期,平均为11.4年。连续吸入高浓度苯的实验小鼠,80天后11%的雌鼠及19%的雄鼠发生AML。  吸烟者患白血病的危险是普通人群的2~

急性白血病的FAB分型及各型的实验室诊断标准(二)

免疫学分型   白血病细胞的表面上有大量的蛋白抗原,可以用单克隆抗体来识别,这些抗原和抗体系根据分化簇(CD)的号码来区分的。近年来采用急性白血病的一线单抗来筛选AML及T、B淋巴系白血病,用二线单抗进一步确定亚型。①ALL免疫学分型   目前较常用将ALL分为T细胞系(占20%)和B细胞系(80%

首创IDH1抑制剂Tibsovo获美国FDA突破性药物资格

  Agios是美国知名的癌症生物制药公司,是研究细胞代谢治疗癌症和罕见遗传病领域的领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予靶向抗癌药Tibsovo(ivosidenib)突破性药物资格(BTD),联合阿扎胞苷(azacitidine )治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突

科学家在急性髓系白血病的诱导分化疗法研究中取得进展

  急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML)是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤。AML的传统治疗主要采用大剂量联合化疗,但此疗法副作用大、复发率高。急性早幼粒细胞白血病(APL)是AML的一种亚型,与大多数AML化疗预后不良相比,针对APL的全反式维甲酸(ATRA)诱

Cancer-Cell:5000种药物测试,旧药改造助力白血病治疗

  蒙特利尔大学免疫与癌症研究所发现了参与抗白血病药物作用的分子过程,在对肿瘤学的核心原则提出质疑的同时,也为近期有效治疗方法的发展带来了希望。https://doi.org/10.1016/j.ccell.2019.06.003  急性髓(细胞)性白血病(AML)是一种起源于血液干细胞的癌症,常见

陈赛娟院士新文章:白血病的治疗新策略

  上海交通大学医学院瑞金医院的陈赛娟(Saijuan Chen)院士及同事们,近日在《Frontiers of Medicine》杂志上发表了一篇重要的综述文章,指出突变的DNA甲基化调控因子赋予了造血干细胞白血病前期干细胞(preleukemic stem cell,pre-LSCs)特性,是白

陈赛娟院士新文章:白血病的治疗新策略

  上海交通大学医学院瑞金医院的陈赛娟(Saijuan Chen)院士及同事们,近日在《Frontiers of Medicine》杂志上发表了一篇重要的综述文章,指出突变的DNA甲基化调控因子赋予了造血干细胞白血病前期干细胞(preleukemic stem cell,pre-LSCs)特性,是白

提前10年预测白血病,可能性几何?

  “早发现、早诊断、早治疗”,被认为是人类对抗癌症最有效的方式。问题是:我们究竟能“早”到什么程度?日前,一支国际研究团队在《自然》杂志上发表了一篇引人注目的论文。光看题目就很震撼:《对健康个体急性髓系白血病风险的预测》。图片来源于网络  假设老王于2018年确诊急性髓系白血病,那么时光倒流到20

提前10年预测白血病,可能性几何?

  “早发现、早诊断、早治疗”,被认为是人类对抗癌症最有效的方式。问题是:我们究竟能“早”到什么程度?日前,一支国际研究团队在《自然》杂志上发表了一篇引人注目的论文。光看题目就很震撼:《对健康个体急性髓系白血病风险的预测》。   假设老王于2018年确诊急性髓系白血病,那么时光倒流到2008年,他

白血病新药!安斯泰来在美国推出FLT3靶向药物Xospata

  日本药企安斯泰来(Astellas)近日宣布,在美国市场推出白血病新药Xospata(gilteritinib),该药于上月底获得美国FDA批准,用于经FDA批准的一种检测方法证实存在FLT3突变的复发性或难治性(药物难治)急性髓性白血病(AML)成人患者的治疗。Xospata是一种口服疗法,此

一例肝脏、双肾多发血管平滑肌脂肪瘤病例分析

血管平滑肌脂肪瘤(AML)又称错构瘤,好发于肾脏,偶尔发生于肝脏,但同时发生在肝脏、双肾特别是肝脏及双肾均为多发病灶非常罕见。本文分析1例肝脏、双肾多发AML的CT与MRI表现并分析、复习相关文献,探讨其CT、MRI影像特点,以提高术前诊断准确率,为临床治疗提供可靠的依据。 1资料与方法 1.1临床

CD13和CD33

在免疫分型中,CD13和CD33是好兄弟。CD13CD13正常情况下主要表达在粒细胞、单核细胞。而在血液肿瘤中,主要表达在大部分的AML(AML伴/不伴分化、急性早幼粒细胞白血病、急性单核细胞白血病),偶可在B-ALL、T-ALL中见到CD13表达,见下图。急性红系白血病一般都是CD13阴性,但在急

一例肝肾多发血管平滑肌脂肪瘤及合并肾脏病变出血...

一例肝肾多发血管平滑肌脂肪瘤及合并肾脏病变出血病例分析 病例女,12岁。9 d前进食不当后发热,体温达39.5℃。2 d前左侧腹部疼痛。外院B超显示肝肾多发结节。实验室检查未见明显异常。CT平扫:肝实质内多发类圆形低密度影,界清。密度不匀,CT值约-71~14HU,直径约0.4~4.7 cm(图1)

低副作用乳腺癌药物有望用于急性髓系白血病的治疗

   近日,英国纽卡斯尔大学的研究人员在Cancer Cell发表了题为“The Oncogenic Transcription Factor RUNX1/ETO Corrupts Cell Cycle Regulation to Drive Leukemic Transformation”的文章,

低副作用乳腺癌药物有望用于急性髓系白血病的治疗

  近日,英国纽卡斯尔大学的研究人员在Cancer Cell发表了题为“The Oncogenic Transcription Factor RUNX1/ETO Corrupts Cell Cycle Regulation to Drive Leukemic Transformation”的文章,通

白血病新药获突破性疗法认定!

  第一三共公司(Daiichi Sankyo)今日宣布FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂,用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发,有望早

陈竺陈赛娟院士PNAS发表白血病新文章

  近日来自上海交通大学医学院、浙江大学医学院附属第一医院等研究机构的研究人员,在新研究中评估了特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)水平对于预测急性髓细胞性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)预后的价值。研究结果发表在《美国科学

DNMT3A突变与急性髓性白血病患者预后不良相关

临床发现大多数急性髓性白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者预后不良,但其遗传因素目前尚不清楚,近期华盛顿大学一项研究证实一个特异基因的突变可影响AML的治疗预后,为快速推动AML患者个体化治疗,并为治疗药物的开发提供了一个新的分子靶点。    研究者对一个正常核型AML

小儿急性髓性白血病的预后介绍

  AML预后较ALL差。2岁以下的婴幼儿预后差。2~14岁的儿童无病生存率为60%。继发性AML如由MDS转化而来,或因其他良、恶性疾病经化、放疗后的AML化疗反应差。

Nature-Medicine:一种用于癌症治疗的新生物标记物

  生物通报道:急性髓系白血病(AML)是一类具有大量遗传异常多样性的异质性疾病的统称,由于无法预测这种疾病患者的治疗效果,因此即使只有一些患者才会对化疗产生应答,但所有的患者都会常规进行该项治疗。  来自法兰克福大学的研究人员近期发表了最新成果,发现了一种新的生物标志物能够高精度检测出哪些患者会出

急性髓细胞白血病的发病机制

  1.染色体异常 AML的染色体异常,像急性淋巴细胞白血病一样,可分为2大类:①染色体结构异常,如染色体结构中某一部分缺失(del)、重复(dup)、倒位(inv),或两个染色体中的某一结构(基因)断裂,相互易位(t),形成融合基因;②染色体数量的改变,如某一染色体的长臂或短臂缺失(-p,-q),

急性髓系白血病新药进展-患者有望迎来首个IDH1抑制剂

  急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型,该疾病进展迅速,以内被称为中老年人的“噩梦”,面临着急迫的临床需求,尤其是IDH1易感突变的R/R AML患者,一直缺乏有效的治疗方案,这一“窘状”有望打破。  8月3日,基石药业同类首创靶向药艾伏尼布(ivosidenib)在中国的注册研究CS3010

总缓解率高达92%-CD47靶向疗法初步临床结果积极

  日前,Forty Seven公司在第61届美国血液学会(ASH)年会上宣布,其靶向CD47的单克隆抗体magrolimab,与azacitidine组成的联合疗法,在治疗骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓系白血病(AML)患者的1b期试验中,表现出优于azacitidine单药疗法的治疗效果。

治疗特定白血病-首款IDH1抑制剂Tibsovo获FDA批准

  近日,癌症生物制药公司Agios Pharmaceuticals宣布,其抗癌药物TIBSOVO(ivosidenib)获得美国FDA的批准,用于经一款检测方法(雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒)证实存在易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的复发性或难治性急性髓系白血病(R/R AM

JCI:科学家揭示靶向治疗急性髓系白血病为何遇阻

  对于很多类型的癌症来说,靶向治疗仍然无法带来显著的临床获益,急性髓系白血病(AML)就是一个很好的例子,部分原因在于癌细胞会产生药物抵抗以及存在分子异质性。在AML细胞内有几个基因经常发生突变、重排或失调,大约四分之一的AML病人中存在FLT3基因的内部串联重复突变(ITD)。这些携带突变的AM

Cell-Reports:CRISPR挖出大量抗癌靶标

  白血病是一种造血系统的恶性肿瘤,俗称“血癌”。急性髓性白血病AML是比较常见的一种白血病,现有治疗药物在临床上的效果并不理想。Wellcome Trust Sanger研究所改良了CRISPR基因编辑技术,并用该技术找到了大量治疗AML的新靶标。这项研究发表在十月十八日的Cell Reports

血液病染色体畸变检查在白血病中应用是什么?

  (1)在白血病诊断和分型中的应用:  在AML中最常见的染色体异常是+8、-7和-5。其中,t(8;21)(q22;q22)异常绝大多数见于AML-M2型,t(15;17)(q22;q12)目前仅见于AML-M3型,可作为M3诊断的标准。  Ph染色体t(9;22)(q34;q11)异常可见于2

血液病染色体畸变检查在白血病中应用

(1)在白血病诊断和分型中的应用:在AML中最常见的染色体异常是+8、-7和-5。其中,t(8;21)(q22;q22)异常绝大多数见于AML-M2型,t(15;17)(q22;q12)目前仅见于AML-M3型,可作为M3诊断的标准。Ph染色体t(9;22)(q34;q11)异常可见于20%~30%

血液病染色体畸变检查在白血病中应用是什么?

  (1)在白血病诊断和分型中的应用:  在AML中最常见的染色体异常是+8、-7和-5。其中,t(8;21)(q22;q22)异常绝大多数见于AML-M2型,t(15;17)(q22;q12)目前仅见于AML-M3型,可作为M3诊断的标准。  Ph染色体t(9;22)(q34;q11)异常可见于2