uniQure公布第二代产品AMT061强劲临床新数据

uniQure是一家行业领先的基因治疗公司,近日该公司在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了第二代B型血友病基因疗法AMT-061(AAV5-Padua hFIX变体)治疗3例患者的IIb期研究36周数据。 该研究是一项开放标签、单剂量、单臂、多中心研究,正在美国开展。研究入组了3例重度B型血友病患者(内源性因子IX[FIX]活性≤1%),接受了2x10的13次方vc/kg的单次静脉输注。在AMT-061给药前,所有3例患者均显示对AAV5存在低水平的预先存在的中和抗体,但并未排除在研究之外。该研究将随访52周,以评估FIX活性、出血率和FIX替代疗法的使用,并将接受5年的监测,以评估AMT-061的安全性。 36周随访数据显示,在接受AMT-061单次输注治疗36周后,3例患者FIX水平持续增加,其中2例患者维持FIX活性在正常范围内。3例患者在给药后第36周的平均F......阅读全文

卡介苗的临床应用

  取本品2瓶(120mg),溶于40~50ml生理盐水并充分摇匀,按外科导尿手术,将导尿管插入膀胱腔,将稀释好的药液,经导尿管注入。注入后,患者不断变换体位,如左侧、右侧、仰卧和俯卧,各约30分钟,经2小时后自行排除药液。对高龄患者或体弱者卡介苗用量可减半(60mg/次)。  卡介苗灌注一般在手术

柿蒂的临床应用

  1.柿钱散(《洁古家珍》)治呃逆:柿钱、丁香、人参等分。上为细末,水煎,食后服。方中柿蒂降逆止呕,为君药。  2.柿蒂散(《奇效良方》)治血淋:干柿蒂(烧炭存性)。为末,每服6g,空心米饮调服。方中柿蒂清热止血,为君药。  3.柿蒂汤(《济生方》)治胸满咳逆不止:柿蒂、丁香各30g。上细切,每服

卡介苗的临床应用

取本品2瓶(120mg),溶于40~50ml生理盐水并充分摇匀,按外科导尿手术,将导尿管插入膀胱腔,将稀释好的药液,经导尿管注入。注入后,患者不断变换体位,如左侧、右侧、仰卧和俯卧,各约30分钟,经2小时后自行排除药液。对高龄患者或体弱者卡介苗用量可减半(60mg/次)。卡介苗灌注一般在手术后1~2

血气的临床应用

  通过测定血液的pH、PO2、PCO2和碳酸氢盐(HCO3-)等指标来评价心肺功能状况和酸碱平衡状态,常用于下列疾病或状况:  (1)急慢性呼吸衰竭病情及疗效评估;  (2)脑神经的障碍对呼吸及代谢的影响;  (3)肾脏疾患;  (4)心脏疾患;  (5)内分泌及代谢疾患;  (6)消化道疾患; 

蝉蜕的临床应用

  ①治疗破伤风  取蝉蜕去头、足,焙干研细。成人日服3次,每次3~5钱,用黄酒2两冲服。小儿酌减。同时配合针灸,给镇静剂、抗菌素等,必要时行气管切开。在服药后24~48小时,往往全身出汗,颇面潮红,继则全身出现散在性小皮疹,体温升高,若白细胞总数不高,可不必特殊处理,但须注意补给水分。在阵发性抽搐

卡介苗的临床应用

取本品2瓶(120mg),溶于40~50ml生理盐水并充分摇匀,按外科导尿手术,将导尿管插入膀胱腔,将稀释好的药液,经导尿管注入。注入后,患者不断变换体位,如左侧、右侧、仰卧和俯卧,各约30分钟,经2小时后自行排除药液。对高龄患者或体弱者卡介苗用量可减半(60mg/次)。卡介苗灌注一般在手术后1~2

桔梗的临床应用

  1.银翘散(《温病条辨》)  主治温病初起。连翘9g,银花9g,苦桔梗6g,薄荷6g,竹叶4g,生甘草5g,荆芥穗5g,淡豆豉5g,牛蒡子9g,芦根9g。方中桔梗清利咽喉,是属佐使之用。[8]  2.桑菊饮(《伤寒论》)  主治风温初起。桑叶7.5g,菊花3g,杏仁6g,连翘5g,薄荷2.5g,

法氏囊的临床症状

  表现为伏地闭眼昏睡,羽毛蓬松,颈肩部羽毛逆立(竖起)。排白色水样稀粪。个别鸡粪便带血,这是法氏囊出血经一短管流入泄殖腔所致。由于不饮而频频排出白色水样稀粪,导致脱水,表现为脚爪与皮肤干枯。常有不明显的震颤现象,即伏地昏睡中轻微发抖。在明显发病之前,即进入昏睡状态之前,偶尔有个别鸡掉头啄自己的肛门

阿糖胞苷的临床应用

阿糖胞苷为只要作用于细胞S增殖期的嘧啶类抗代谢药物,主要用于急性骨髓性白血病、急性淋巴性白血病和淋巴瘤,而在治疗这些疾病中它是诱导化疗的核心药物。阿糖胞苷具有抗病毒作用,并被用来治疗各种疱疹病毒的感染。但是由于阿糖胞苷的抗病毒选择性较差且能够引起骨髓抑制及其他严重的不良反应,它主要仍被用于恶性血液病

蒲公英的临床应用

  ⑴单味新鲜者,捣碎,取汁直接敷于痛处,治肺癌引起的疼痛。  ⑵单味新鲜者,捣碎,加鸡蛋清(少加白糖)调糊,外敷,治流行性腮腺炎。  ⑶单味捣烂取汁,高温消毒后点眼,治砂眼痒痛。

茜草的临床作用

  ⑴治疗出血  临床治疗支气管扩张、肺癌之咯血,肾癌、泌尿系结石之血尿以及齿鼻衄血,月经过多等。  ⑵治疗白细胞减少症  茜草双酯片可治疗肿瘤化疗、放疗后白细胞减少症。  ⑶治疗冠心病。  副作用  茜草水提醇沉液给小鼠腹腔注射的LD50为(49±3.3)g/kg。从茜草中分离得到的环己肽类化合物

榧子的临床应用

  主治  ①治疗钩虫病  每日吃炒榧子3~5两,直至确证大便中虫卵消失为止。曾治5例(其中3例兼有鞭虫),皆经1月左右痊愈。治程中未见副作用。本品如配合使君子肉、蒜瓣煎服,则疗效更佳。  ②治疗丝虫病  取榧子肉5两,头发灰(血余灰)1两,研末混合调蜜搓成150丸。日服3次,每次2丸,以4天为一疗

白鲜皮的临床应用

  运用动物实验模型观察白鲜皮提取物的抗过敏作用,初步探讨其抗过敏作用机制,以及白鲜皮在湿疹中的运用情况。 方法:  1。用大鼠被动皮肤过敏法建立Ⅰ型变态反应动物模型,观察大鼠背部蓝色反应斑直径;  2。用组胺致豚鼠局部瘙痒法,观察出现豚鼠回头舔擦伤时所给予的磷酸组胺总量;3。用二硝基氯苯致小鼠Ⅳ型

芦根的临床应用

  1.热病烦渴。本品性味甘寒,既能清透肺胃气分实热,又能生津止渴、除烦,故可用治热病伤津,烦热口渴者,用煎浓汁频饮(《肘后方》)。 常配麦门冬、天花粉等药用;或以其鲜汁配麦冬汁、梨汁、荸荠汁、藕汁服,如五汁饮(《温病条辨》)。  2.胃热呕哕。本品能清胃热而止呕逆,可用鲜品配青竹如、生姜等煎服,如

雄黄的临床运用

  治疗慢性支气管炎及支气管哮喘  取明雄黄500g,白糊为丸1000粒。成人每服1丸,10-15岁每服 1/2丸,5-9岁每服 1/3丸,2-4岁每服 1/4丸,每日3次,温开水送服。治疗慢性支气管炎39例(其中喘息性交气管炎19例)、支气管哮喘11例,效果:治愈(症状消失未再发)16例,显著好转

大青的临床应用

  1、犀角大青汤(《活人书》)治热病发斑,喉肿痛。犀角, 大青叶, 山栀, 淡豆豉。水煎服。方中大青叶与诸药配伍治温病热毒发斑,咽痛。  2、单味鲜品捣烂外敷,治丹毒。  3、单味鲜品捣汁或煎服,治流行性乙型脑炎,病毒性肺炎,流行性感冒, 腮腺炎等症。

尿崩的临床特征

  (1)大量低比重尿,尿量超过3L/d。  (2)因鞍区肿瘤过大或向外扩展者,常有蝶鞍周围神经组织受压表现,如视力减退、视野缺失。  (3)有渴觉障碍者,可出现脱水、高钠血症、高渗状态、发热、抽搐等,甚至脑血管意外。

葶苈子的临床应用

  治疗慢性肺原性心脏病并发心力衰竭。以北葶苈子末3-6g,每日分3次食后服,并配合一般对症处理和抗菌素以控制感染。曾治10例,效果良好。服药后多在第4日开始见尿量增加,浮肿渐退;心力衰竭到2-3周时见显着减轻或消失。服药过程中未发现任何副作用。

检验与临床5

六、胆囊炎 1.白细胞:在急性胆囊炎与慢性胆囊炎急性发作时增 2.粪检蛔虫卵:胆道蛔虫症可为阳性。 3.十二指肠引流(DJT):若无胆汁引出,提示总胆管为结石梗阻;若发现胆汁黏稠度增加,提示为胆囊、胆管炎症、胆石症;若发现大量上皮细胞,提示胆道炎症、十二指肠炎;若A管了现大量白细胞,提示十二指肠炎、

泽兰的临床应用

  用于月经不调、经闭、痛经、产后瘀血腹疼、身面浮肿、跌打损伤、疮疡肿痛、煎汤内服,用量4.5~9克。

鹿茸的临床应用

  1、治疗血液病。  2、 鹿茸散(《太平圣惠方》)治房黄,眼赤身黄,体虚无力,夜多梦泄,神思不安,腰脚酸痛。  3、 十补丸(《严氏济生方》)治肾阳虚损,精血不足证。面色黧黑,足冷足肿,耳鸣耳聋,肢体形瘦,足膝软弱,小便不利,腰脊疼痛。

溶血症临床症状

患新生儿溶血症的宝宝会出现各种症状,主要表现为黄疸、肝脾肿大、贫血等。症状轻的进展缓慢,全身状况影响小;严重的病情进展快,出现嗜睡、厌食,甚至发生胆红素脑病或死亡。黄疸 红细胞破坏分解出来的胆红素呈黄色,它可以分布于人体全身,使机体组织的颜色变黄,由于皮肤和巩膜(俗称白眼珠)位于机体表面,发黄最为明

直肠息肉临床路径

  一、直肠息肉临床路径标准住院流程    (一)适用对象。    第一诊断为直肠息肉(ICD-10:K62.1;D12.8, M8210/0)    行息肉切除术(ICD-9CM-3:48.36)    (二)诊断依据。    根据《临床诊疗指南-外科学分册》(中华医学会编着,人民卫生出版社)  

临床输血工作探讨

  输血是临床医疗和急救中不可缺少的重要手段,本文从采血、供血及输血管理等方面阐述了预防及控制输血相关疾病的措施。  1  严格筛选献血者  对献血者既往史调查、体格检查和严格的血液检验,可以排除高危人群献血。血液检验主要涉及输血相关疾病的一些项目。根据国际及国内的先进经验,输用无偿献血者捐献的血液

肝癌的临床分期

  肝癌的分期对于预后的评估、合理治疗方案的选择至关重要。影响肝癌病人预后的因素很多,包括肿瘤因素、病人一般情况及肝功能情况,据此国外有多种的分期方案,如:BCLC、TNM、JSH、APASL等分期。依据中国的具体国情及实践积累,推荐下述肝癌的分期方案,包括:1a期、b期、la期、Ib期、lla期、

丘疹的临床症状

  好发于头皮、项背部、四肢及外阴部等多毛部位(多见于成年男性),初起为粟粒大小炎性小丘疹,中心有毛发贯穿,呈鲜红色或深红色,周围有红晕,数日后形成脓疱,疱壁薄,破后有少许脓性分泌物。微痛或瘙痒。脓疱破后结黄褐色痂,大约7天左右可愈,也可经久不愈及反复发作。  可能是毛囊炎  发生于身体任何部位的多

鹿衔草的临床应用

  颈性眩晕症  鹿衔草注射液(每支2ml,含生药0.5g)肌内注射,每日2次,每次4mL,7日为I疗程,同时配合推拿及牵引以矫正颈椎骨严重移位。治疗322例,痊愈47例,显效127例,好转125例,无效23例,总有效率为92.9%。  冠心病心绞痛  鹿衔草I号(鹿衔草、短柄五加、柿叶等)、鹿衔草

胃癌临床表现

    胃镜及胃粘膜活体细胞学检查 无论纤维胃镜或电子胃镜都是胃癌诊断的重要依据,活体病理检查更是胃癌诊断的唯一最直接的指标。      [临床表现]  1、上腹痛 早期多为隐痛或不适感,晚期可有剧痛。疼痛无规律性,餐后反而加重,但也有些患者疼痛类似溃汤病,用抗酸剂可缓解。  2、上腹部饱胀不适。 

矮地茶的临床应用

  用量9~12克,煎服;或捣汁。外用:捣敷。用治慢性气管炎、肺结核咳嗽咯血、吐血、脱力劳伤、筋骨酸痛、肝炎、痢疾、急慢性肾炎、高血压、疝气、肿毒。

番泻叶的临床介绍

  1、治疗急性胰腺炎、胆囊炎、胆石症及消化道出血:一般每次服番泻叶胶囊4粒(每粒含生药2.5g)每天3次,24小时内未大便者加服1次。  2.用于便秘:一般每日用干番泻叶3~6g,重症可加至10g,开水浸泡后服用。  3.用于促进术后肠功能早期恢复:以番泻叶4g开水泡服。  4.于肛肠病术前应用以