俗称“基因剪刀”的基因编辑技术显示了医疗应用的潜力。美国研究人员在动物实验中应用“基因剪刀”成功阻止视网膜血管新生,达到防治视网膜病变的目的。
视网膜血管新生,是指视网膜表面长出新的、异常的血管。随着病程变化,这些新生血管会渗漏、破裂甚至导致视网膜脱落,诱发视力受损乃至失明。增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年性黄斑变性等,都可能引发视网膜血管新生。
目前主要靠血管内皮生长因子抑制剂类药物来抑制新血管生长、减轻血管渗漏,但需持续用药,还有相当数量的患者对血管内皮生长因子抑制剂不响应。
美国马萨诸塞眼耳科医院研究人员在新一期英国《自然·通讯》杂志网络版上报告说,此前研究已知,血管内皮生长因子受体-2在血管新生过程中扮演了重要角色,因此他们此次尝试以腺相关病毒为载体,对编码这种受体的基因进行编辑,阻断眼内病理性的血管新生。
结果显示,在实验鼠身上,只需一次腺相关病毒的注射就能完成基因编辑,阻断了视网膜血管新生。
研究小组说,下一步有望利用这种基因编辑技术开发出新疗法,临床治疗以病理性眼内血管新生为特征的眼部疾病。他们接下来将重点研究这种疗法的安全性和有效性。
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