Moderna在JPM上揭开5种在研药物的面纱

　　Moderna公司因研发信息保密经常被指控，至少没有公开地透露任何研发的信息，其在研药物靶向许多感染性疾病、I/O疾病和心血管病的研究信息就是如此，依然未对外公开。

　　摩根大通在本周旧金山召开的备受期待的会议中，这家被认为价值高达50亿美元的私营公司表示，公司有12个mRNA在研药物，其中包括疫苗和涵盖上述3个疾病治疗领域的药物。

　　目前，12个mRNA药物中的5个已在全球进行测试，包括Moderna公司的Zika mRNA疫苗，mRNA-1325（一个月前已开始1期测试）和另外两个流感疫苗（去年已开始推进）。

　　Moderna公司与默克公司合作开发了一种针对未公开靶向的病毒疫苗mRNA MRK-1777，并于11月在澳大利亚启动1期测试。

　　公司还有一项与默克公司签署的针对V1GL个性化的肿瘤品种vax，mRNA 4157的开发协议，但此品种仍然还没有进入人体测试。Moderna公司称，该药物品种会识别每个病人体内特定肿瘤中存在的新抗原，并将形成一种“个性化的疫苗来对约20个独特的新抗原进行编码。”

　　Moderna公司表示，其基于mRNA的vax“可能协同于检查点抑制剂疗法，其中包括其合作伙伴默克公司的抗PD-1疗法药物Keytruda（pembrolizumab）”，并且沿着类似于其他新兴公司的方法，如Neon Therapeutics公司及其肿瘤药物vax NEO-PV-01，也与沿着施贵宝公司的PD-1 Opdivo（nivolumab）而进行测试。

　　Moderna公司表示，它希望采用小批量生产技术和“数字化设备”来“生产和供应其个性化的肿瘤疫苗，在数周内为患者准确治疗”。

　　该公司与BARDA和DARPA联合开发了“1325 Zika疫苗”和“mRNA 1388”，其中mRNA 1388靶向基孔肯雅病毒，这是一种通过被感染的蚊子传播给人类的病毒性疾病，如果公司已经向美国FDA提交新药临床试验申请（IND），那么该药物将预计很快进入临床试验。

　　该公司最近的一项试验在本月刚刚开始，此实验是与阿斯利康合作开发mRNA AZD-8601，这是一种血管内皮生长因子-A（VEGF-A）药物，旨在使用mRNA来迅速开始较强的局部性和暂时性的VEGF-A表达高峰。

　　这项计划将会使更多的血管形成，以及使血液供应得以改善，并且被定为用于心力衰竭或心脏病发作后的测试，以及糖尿病伤口愈合和其他缺血性血管疾病的测试。其初始的临床1期安全性研究目前正在欧洲招募患者，该研究主要针对男性2型糖尿病患者。

　　Moderna公司所传递的技术也是一个谜，但也从中透露出了一些东西。在一份声明中该公司称，病毒疫苗和个性化的肿瘤疫苗都是通过肌内注射给药的。同时还指出，“这种局部疗法被用于推进基于mRNA的免疫肿瘤治疗，通过肿瘤内注射给药，以及用于基于mRNA的心血管疾病和其他缺血性血管疾病的治疗。”

　　Moderna公司通过探索发现而正在进行的其他方法包括IV全身疗法，以及IV肝疗法和吸入肺部疗法。它结合了两种技术，即被授权的给药技术和“下一代给药的ZL技术”。

　　在去年年底，Moderna公司获得了13亿美元的现金，从2015年底以来增长了约5亿美元，这使“Moderna公司通过几年的助跑得以实现其持续增长和研发加速。”

　　Moderna公司的首席执行官Stéphane Bancel表示：“2017年，我们将继续专注于推进目前开发的药物，使其进入临床阶段并完成临床试验；我们将探索和产生其他的mRNA药物作为新的品种开发；并持续大量地投资建设我们的mRNA平台，以及在马萨诸塞州的诺伍德市（Norwood）扩建我们的GMP临床生产设施。我们也期待着开始我们的临床项目数据的公布以及与平台相关的关键性见解。”

　　“我们将继续投资来建设我们的团队，努力工作以确保我们的员工每天能受到启发并充满力量，进而在工作中通过创新来对患者产生影响。”