Intellia再破一局！“基因魔剪”进入临床研究添新希望

　　CRISPR技术已经是公认近年来生命科学领域最激动人心的重大突破之一。利用这一技术，科学家有望将其运用到包括肿瘤在内的多种基因突变相关领域中。最近，美国CRISPR技术先驱之一Intellia Therapeutics公司公布了其CRISPR技术产品在动物模型上的最新数据，这一数据有望促使公司产品成功进入临床研究阶段再添一分把握。

　　Intellia公司此次公布结果的CRISPR/Cas9产品主要用于调控血清甲状腺素运载蛋白（TTR）水平。研究人员首次证实这种产品不仅能够长期高效抑制该基因表达，同时他们还在另一种动物模型上证实了这种剂量依赖性的基因抑制效果。数据显示，小鼠接受一次注射治疗后六个月内小鼠TTR水平下降了97%之多，在小鼠肝部的TTR基因编辑效率达到了70%。而在大鼠模型上的研究也证实了该疗法对于TTR基因具有一个类似的剂量依赖效应，其对大鼠的基因编辑效率达到了66%，血清中TTR水平下降了91%之多。更关键的是，这些数据再次表明CRISPR药物能够迅速从体内清除，从而降低了CRISPR产品因脱靶效应而造成毒副作用的风险。这一数据是在上周末在华盛顿召开的American Society of Gene & Cell Therapy’s Annual Meeting (ASGCT)上公布的。

　　公司高级副总裁David Morrissey表示此次公布的大鼠数据进一步证明了公司专利LNP输送系统在CRISPR技术领域的潜力。按照FDA的管理要求，一种新疗法需要至少在两种动物模型上验证后才能申请临床研究，并且其中至少包括一种非啮齿类模型研究数据。而此次Intellia公司公布的新数据为2018年向FDA申请TTR疗法临床研究提供了新的支持。

　　目前包括Intellia、Editas和CRISPR Therapeutics公司在内的CRISPR/Cas9技术先驱都在争分夺秒的抢占研发制高点。不过该领域的“第一次”已经被中国科学家抢占。去年中国四川大学华西医学院的科学家宣布将率先开展CRISPR/Cas9技术治疗肺癌患者的临床研究。科学家将利用CRISPR/Cas9技术改造患者体内收集的免疫细胞，去除细胞表面的PD-1后回输至患者体内以治疗癌症。今年四月份，南京大学鼓楼医院的研究人员宣布将开展一项利用CRISPR/Cas9技术治疗头颈癌患者的临床研究。