基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化,如今,该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点,例如,它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑,它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架(如在关键性的发育期中)。在这里,David Cox、Feng Zhang和同事对新亚科的Cas蛋白(这是一种核酸剪切酶)做了详尽的表征。科学家们公布了一种活性版本的Cas13,他们将其称作Cas13b。他们设计了一款Cas13b来进行可编程的RNA编辑,并将这一过程称为REPAIR。Cox等人用REPAIR完成了对特定RNA碱基的靶向编辑,其效能通常处于20-40%的范围内,但在某些时候可高达89%。更重要的是,他们发现,一种设计的变异体REPAIRv2显示的特异性增幅超过900倍,但它仍然维持了强健且准确的RNA编辑能力。为了进一步测试他们设定的系统,研究人员用REPAIRv2来修改全长序列的含有已知突变的RNA,创建了有功能的缩短版RNA序列,后者适用于包装成为被称作载体的分子穿梭器,这些载体能向细胞内输送所载物质。作者说,Cas13b可校正多种变异体,校正一种变异体可能不会改变患病风险,但多种变异体一同得到纠正可能会产生叠加效应并有可能改变患病风险。他们进一步强调,对他们设计所做的延伸(如将看好的变异进行结合)或能进一步地增加该系统的效能和特异性,而无偏差的筛检方法或能识别更多的用于改善REPAIR活性的标靶。这一进展可能会给研究及临床治疗开辟崭新的途径。
10年前,我们看到了现代生物学的突破。一位美国科学家发现,对Cas9蛋白的操纵产生了一种几乎可在科幻电影里展现的基因技术:CRISPR。把它想象成一把“分子剪刀”,它能够切割和编辑人类、动物、植物、细......
美国西奈山伊坎医学院研究人员对大脑中的数千个位点进行了编目,在这些位点中,RNA在整个人类生命周期中被修饰,这个过程被称为腺苷到肌苷(A-to-I)编辑,其为理解大脑发育的细胞和分子机制以及它们如何影......
异种移植技术要大规模进入临床应用,还需要更长时间、更谨慎的观察探索。作为一项新兴的科学技术,异种移植是人类探索生命科学奥秘的有效手段和模型,尤其如果能彻底地突破该技术,将打开人类免疫新纪元,从长远发展......
“牢记作为共产党员的第一身份,牢记作为国家人的特殊使命,为祖国科技发展贡献自己毕生的力量!”党的二十大代表、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员陈玲玲说出这番誓言时,语气铿锵有力。宇宙间存在着许多......
成簇的、有规律间隔的短回文重复序列(Clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats,CRISPR)近年来被广泛关注。较之荧光检测方法,电化学生......
以色列特拉维夫大学研究人员首次破译了一种使皮肤癌转移到大脑的机制,并利用现有的治疗方法成功地抑制了60%到80%的扩散。研究结果发表在最新一期科学期刊《JCI洞察》上。研究人员发现,在脑转移的黑色素瘤......
华南农业大学动物科学学院张永亮教授/习欠云教授课题组陈星平博士在探究动物miRNA的功能及其作用机制方面取得了新进展。相关研究分别发表于JournalofAgriculturalandFoodChem......
中国科学技术大学生命科学与医学部教授许超、张凯铭与西班牙分子生物学中心教授EncarnaMartínez-Salas合作,利用单颗粒冷冻电镜技术解析了人源Gemin5基因产物羧基端结构域的三维结构——......
论文第一作者、共同通讯作者、华东师范大学生命科学学院副研究员,上海邦耀生物科技有限公司的合伙人、研发副总裁张楫钦经基因编辑的T淋巴细胞,在临床上被证明可以有效清除肿瘤细胞。北京时间8月31日23时,国......
CRISPR-Cas13是一类由RNA介导的靶向RNA的基因编辑技术。Cas13蛋白属于2类VI型多结构域单一蛋白RNA内切酶。体外研究表明Cas13蛋白激活后具有切割靶RNA的功能,并能对其周围的任......