科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格，治疗多发性骨髓瘤！

　　科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics，以下简称“科济生物”）是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法，用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作，开展了多项首个人体（First-in-Human）研究，例如抗GPC3 CAR-T疗法用于肝细胞癌和鳞状肺癌、抗EGFR/EGFRvIII CAR-T治疗多形性胶质母细胞瘤、抗Caludin18.2 CAR-T治疗胃癌和胰腺癌。

　　近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其抗BCMA CAR-T细胞疗法CT053治疗多发性骨髓瘤（BCMA）的孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD）。

　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格（ODD）认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

　　科济生物创始人、首席执行官和首席科学官李宗海博士表示：“FDA的孤儿药资格认定是持续开发和商业化抗BCMA CAR-T细胞疗法CT053进程中的一个重要监管里程碑。CT053在中国的一项探索性I期临床研究中已显示出卓越的效力。24例复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中有19例显示完全缓解，完全缓解率达79.2%。重要的是，没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）事件。我们将在9月14日波士顿举行的国际多发性骨髓瘤研讨会（IMW2019）会议上口头报告该研究的结果。”

BCMA为靶点的在研MM免疫疗法（来源文献—PMID:31277554）

　　多发性骨髓瘤（MM）是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常见血液学恶性肿瘤。近年来，尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂沙利度胺衍生物和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展，但几乎所有患者最终仍会复发。因此，对新治疗方案存在着迫切需求。MM市场2017年接近140亿美元，预计2027年将达到近290亿美元。

　　BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物，广泛存在于MM细胞表面，已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。目前，针对BCMA开发的免疫疗法超过20种，主要分为3类：嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T，新基/蓝鸟生物、诺华为代表）、双特异性抗体（BsAb，安进为代表）、抗体药物偶联物（ADC，葛兰素史克[GSK]为代表）。最近，GSK宣布，评估抗BCMA ADC疗法belantamab mafodotin（GSK2857916）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）关键临床研究DREAMM-2（NCT03525678）获得成功，该公司已计划在年底提交上市申请。

　　抗BCMA CAR-T细胞疗法CT053是由科济生物自主研发的创新药物，是采用全人抗体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为复发/难治多发性骨髓瘤。

　　目前，科济生物具有针对多种肿瘤靶点如GPC3、CD19、BCMA、CLAUDIN18.2、EGFR/EGFRVIII等11款CAR-T细胞治疗产品，目前已经进入临床试验的有以下5项。

　　今年6月19日，科济生物宣布，CT053治疗复发难治多发性骨髓瘤的新药临床试验（IND）申请收到了美国FDA获准该产品进入临床试验的通知。此次临床试验在美获批，是该产品继2019年2月27日获中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可后，获得的第二个国家或地区的临床许可。这次获批也是中国原研CAR-T项目首次在美独立申请IND，并顺利获得FDA批准。

　　8月29日，科济生物在上海金山成功举行CAR-T细胞治疗产品商业化生产基地落成典礼。该基地是中国首个CAR-T细胞治疗产品商业化生产基地，其落成标志着科济生物在CAR-T细胞治疗产品的产业化道路上迈出了坚实一步。