胚胎干细胞的应用前景

　　生产克隆动物

　　ES细胞从理论上讲可以无限传代和增殖而不失去其正常的二倍体基因型和表现型，以其作为核供体进行核移植后，在短期内可获得大量基因型和表现型完全相同的个体，ES细胞与胚胎进行嵌合克隆动物，可解决哺乳动物远缘杂交的困难问题，生产珍贵的动物新种。亦可使用该项技术进行异种动物克隆，对于保护珍稀野生动物有着重要意义。

　　生产转基因动物

　　用ES细胞生产转基因动物，可打破物种的界限，突破亲缘关系的限制，加快动物群体遗传变异程度，可以进行定向变异和育种。利用同源重组技术对ES细胞进行遗传操作，通过细胞核移植生产遗传修饰性动物，有可能创造新的物种；利用ES细胞技术，可在细胞水平上对胚胎进行早期选择，这样可以提高选样的准确性，缩短育种时间。

　　用于器官组织移植

　　作为一种被称之为“种子细胞”的ES细胞，为临床的组织器官移植提供大量材料。人ES细胞经过免疫排斥基因剔除后，再定向诱导终末器官以避免不同个体间的移植排斥。这样就可能解决一直困扰着免疫学界及医学界的同种异型个体间的移植排斥难题。

　　用于细胞治疗

　　细胞治疗是指用遗传工程改造过的人体细胞直接移植或输入病人体内，达到治愈和控制疾病的目的。ES细胞经遗传操作后仍能稳定地在体外增殖传代。以ES细胞为载体，经体外定向改造，使基因的整合数目、位点、表达程度和插入基因的稳定性及筛选工作等都在细胞水平上进行，容易获得稳定、满意的转基因ES细胞系，为克服目前基因治疗中导入基因的整合和表达难以控制，以及用作基因操作的细胞在体外不易稳定地被转染和增殖传代开辟了新的途径。

　　细胞替代治疗和基因治疗的载体

　　胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病(帕金森病、亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等)，用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的心肌等。

　　胚胎干细胞还是基因治疗最理想的靶细胞。这里的基因治疗是指用遗传改造过的人体细胞直接移植或输入病人体内，达到控制和治愈疾病的目的。这种遗传改造包括纠正病人体内存在的基因突变，或使所需基因信息传递到某些特定类型细胞。

　　成体干细胞还是不如胚胎干细胞

　　美国有关科学家13日指出，一些从成年动物体中提取的干细胞，并不如预想的那样能转化成各种器官组织。这表明，在干细胞医疗研究方面，成体干细胞还不能取代胚胎干细胞。有关研究报告将发表在近期出版的《自然》杂志上。

　　美国科学家这番言论的根据是美国佛罗里达州与英国苏格兰两个独立研究小组的实验结论。佛州小组进行了有关老鼠干细胞研究的比较实验，一组试验利用从成年老鼠骨髓中提取的干细胞；另一组利用从老鼠胚胎中提取的干细胞。科研人员本来希望，从骨髓中提取的干细胞能够分化成原始细胞，如骨髓组织细胞，直至生长成所需要的其他组织或器官。结果是，骨髓干细胞起初分化顺利，但最终并没有分化成原始细胞，却产生了奇怪的类似人体肿瘤内的细胞。同样，苏格兰爱汀堡大学的科研小组，利用从脑细胞中提取的干细胞与胚胎干细胞进行分组比较实验，也发现了类似的问题。

　　科研人员认为，如果有关人体干细胞试验出现这样的情况，从成年人体的骨髓、大脑等提取的干细胞，分化形成的新细胞或转化的组织将不适用于治疗疾病，而胚胎干细胞的研究则显示出较好的医疗前景。

　　近年来，生物界认为，从成年动物体的骨髓、血液、体细胞等中所提取的干细胞，加以适当处理的话，就可以转变成为动物体其他部分的组织或器官。诸如，从血液中提出的干细胞，可以分化并转变成心脏、肾、肝脏等组织或器官。

　　有关专家评论说，即将在《自然》杂志上发表的报告，不仅将影响从事干细胞研究专家的研究思路，而且在美国也会再次引起有关干细胞研究的争论。美国从事干细胞研究的专家一直以来希望更多的从事人类胚胎干细胞的研究，但美国政府却希望科研人员更多的从事除胚胎以外其他来源的干细胞研究。

　　干细胞移植让患者重新站立成为可能

　　据统计，颅脑损伤占全身外伤的20%，仅次于四肢伤残居第二位，但其致死致残率远高于其他损伤居第一位；而脊髓损伤我国每年也有1．4万～3．8万人发病。更重要的是，这些疾病往往因为伴有严重的后遗症而成为家庭和社会的负担，我国每年仅仅由于脑和脊髓的功能障碍所需要的医疗护理费用就高达数十亿元。

　　修复神经干细胞步步为营

　　干细胞是人体内一类具有自我更新功能，并能分化成特殊种类细胞的细胞，在合适的环境下或给予适当的信号诱导，干细胞可以分化成构建人体的不同细胞。干细胞分两类：胚胎干细胞和组织干细胞，胚胎干细胞是指受精卵分裂到32个细胞前，每一个胚胎干细胞在一定的条件下都可以发育成一个完整的个体；组织干细胞在一定条件下则可以分化成相应的组织细胞。

　　据步星耀博士介绍，人体的许多组织都存在干细胞，但多数组织中的干细胞数量较少，而骨髓中的干细胞数目较多，提取方便。制备自体干细胞只需进行骨髓穿刺即可。将干细胞从骨髓血液中分离出来，经过培养扩增即可得到大量的自体干细胞。

　　自体干细胞移植技术对治疗中枢神经损伤和脑损伤疾病有较好效果，其机理主要包括四个环节。第一步，移植到体内的部分干细胞，可定向分化为巨噬细胞，起到清道夫的作用，“吃掉”局部坏死的组织细胞；第二步是在受创组织所处的环境改善后，局部血流量增加，并且局部血管系统可得以修复，可促使患者改善症状；第三步就是把移植的干细胞定向分化为神经胶质细胞（神经细胞的“幼稚”状态）；第四步才是神经细胞的再生，包括受损神经的存活和再生以及移植的干细胞定向分化为神经细胞，新的神经环路就此重生。

　　据步星耀说，目前干细胞移植技术主要有两种方式：一是将部分干细胞直接移植到体内，由体内的信号来引导这部分干细胞分化为成熟的合适的细胞；二是他们在进行上面的移植手术的同时，也可以在病人的病灶部位安装一个干细胞移植泵，将部分干细胞在体外进行培养扩增，使之在体外向所需的方向分化，而后分批用移植泵移植到病人体内。这两种技术结合起来使用对病人的疗效最佳。