简述小儿范科尼综合征的基因治疗

　　FA前体细胞和肝细胞的基因转导可以从遗传学上纠正所有系统的造血细胞异常，恢复正常的持续造血，在FAA和FAC患者的体外试验中均已获得成功，是目前FA基因治疗的依据所在，应用反转录病毒介导的基因转移，矫正FANCC敲除的小鼠对MMC的高敏性，已有成功的报道，在人类应用反转录病毒载体的临床试验还未成功，但最近用慢病毒载体在敲除了基因的小鼠取得了较好的结果，应用少量的病毒就能获得有效的转导，不需要预先应用细胞因子而且体外操作极少，因此用于人类的治疗可能比反转录病毒更成功。