北科生物：干细胞治疗产业化之路有多远？

　　一个14岁的小孩，其机体免疫细胞的癌细胞杀伤率为60%，一天老师交代他一个任务，要他第二天在全校400名师生面前做一个演讲，然而当天检测其免疫细胞的癌细胞杀伤率几乎为零；等到第二天老师告诉他演讲的任务取消后，其免疫细胞的癌细胞杀伤率又恢复到60%的正常状态……这是深圳北科生物科技有限公司董事长胡祥博士最近在市民健康大讲堂上讲的一个小故事，而如何让人体免疫细胞能具有更强的癌细胞杀伤力正是北科生物致力于研究和探索的重要领域之一。这项研究将为肿瘤等重大疾病、难治性疾病急性损伤修复和药物筛选等多个方面带来医学创新突破。

　　北科生物是一家专业从事干细胞储存、制备、研究、转化等细胞技术服务的生物高科技企业。目前，该公司已在深圳建立亚洲最大的细胞战略资源库，在严格的国际质量管理标准体系下，将多种组织来源（脐带、骨髓、脂肪、乳牙、子宫蜕膜等）成体干细胞、IPS细胞、CIK、NK等自体免疫细胞进行储存。今年北科生物提交的脐带间充质干细胞的临床注册申请已经进入国家食品药品监督管理局审评程序。9月，北科生物又从美国引进一项免疫治疗技术产品，用于国内临床肿瘤生物免疫治疗的开发与研究应用，这表明深圳在细胞治疗产业方面将进一步升级。

　　不过，在胡祥看来，目前国内还缺少关于干细胞再生医学的法规和行业标准，使得我国的干细胞相关产品不能大规模应用，产品不能产业化，这成为我国细胞治疗产业化发展的瓶颈所在。

　　干细胞可针对的疾病达10多种

　　北科生物是专业从事生物治疗临床转化的领军企业，致力于开发干细胞技术与免疫细胞技术临床科研与应用，推进我国细胞治疗产业化。依托细胞技术、基因工程等个体化医疗领域的持续研发创新，北科生物已发展成为健康产业内高端技术、新型服务、新兴业态的领军企业。

　　今年3月，北科生物在人脐带间充质干细胞治疗难治性系统性红斑狼疮的临床研究上取得了重大突破。在胡祥看来，干细胞可针对的疾病多达10多种，包括现代医疗技术还不能解决的肌萎缩侧索硬化症、老年痴呆、脑瘫、红斑狼疮、中末期肝硬化、小儿自闭症等。

　　9月，北科生物又与美国“Altor生物科技有限公司”签订全球开发战略合作协议，引进ALT-803免疫治疗技术产品。北科生物在中国的肿瘤免疫细胞产品组合比较全面，由九个免疫技术项目组成，包括DC、CIK、DC-CIK、ECIK、NK、CAS-T、BiAb-T、TCR-T、CAR-T。在引进ALT-803免疫治疗技术产品后，北科生物的肿瘤产品线实力将得到加强，全面涵盖了细胞免疫技术和免疫药品的开发和研究应用。用于国内临床肿瘤生物免疫治疗的开发与研究应用，深圳在细胞免疫治疗产业方面也将进一步升级。

　　截至目前，在细胞临床研究领域，北科生物已经向国内外70多家医疗机构提供临床级成体干细胞标准化制备技术支持，积累了世界上规模最大、数据最全面的细胞临床研究安全性、有效性数据库，已在印度、泰国筹建细胞资源库，并在马来西亚、巴拿马、匈牙利和中东等国家和地区开展临床转化研究合作，建立标准化的细胞制备中心和临床研究中心。据介绍，北科生物的肿瘤产品线实力将更强，并全面涵盖了细胞免疫技术和免疫药品的开发和研究应用。

　　深圳细胞治疗产业仍“稚嫩”

　　细胞生命研究产业已成为当今生命科学最热门、最前沿的领域之一。加强细胞治疗产业的科学管理，推动细胞治疗产业可持续发展、拓展生物产业发展的新途径、优化生物产业结构、强化经济新增长点已成为促进当前生物产业发展的重要任务之一。随着世界科学技术的飞跃发展，全球生物产业出现了新趋势和新格局。以干细胞与再生医学和肿瘤免疫细胞治疗为核心的细胞治疗技术获得突破，推动了生物产业的深刻变革，已成为生物产业新的经济增长点。

　　深圳是我国较早支持细胞治疗战略性新兴产业发展的区域。2009年，深圳市出台的《深圳生物产业振兴发展规划（2009-2015）》，就提出将干细胞产业作为重点发展方向。因此，为满足人民群众日益增长的健康需要，根据我国生物产业发展“十二五”规划，结合细胞治疗行业实际状况，由深圳市政府牵头，市创新委、市卫人委协同组织细胞治疗行业专家、尤其是从事细胞治疗行业的企业专家，制定“细胞治疗区域制备中心”试行管理办法。“制定审核认定标准，对符合标准的实验室进行认证，并协调支持获得认证的实验室与多家医疗机构，根据人民群众的现实需要，开展细胞治疗的临床转化试点。”胡祥说。

　　北科生物率先制定了“细胞治疗区域制备中心”试行制度，加强细胞治疗产业的管理，支持深圳市细胞治疗新兴产业的可持续发展，使细胞治疗技术真正造福人民身体健康，推动深圳细胞治疗产业的可持续发展。2014年6月，国家发改委批准了北科生物基于区域性中心实验室基础上的个体化细胞治疗技术开发及产业化项目，我国首个区域性细胞制备中心项目在深圳启动建设。

　　“区域细胞制备中心也就是区域的细胞生产制备中心，为所有的需要标准化细胞制品的机构服务。”胡祥说，北科生物的深圳细胞制备中心将着重进行双特异抗体免疫细胞、多抗原诱导免疫细胞、细胞储存等技术的自主开发及产业化，并接受其他机构、企业的委托，规模化、低成本地制备所需的个体化细胞制品，为区域内的医疗与研究机构构筑细胞治疗基础、临床科研及临床转化的公共技术服务平台，推动先进个体化细胞治疗技术的规范化产业形成。

　　深圳市作为最早改革开放的城市之一，细胞治疗产业的发展已形成显著的区域优势，远远走在国内前列。“深圳的新兴产业都是以企业为主导，全国整个创新一半ZL在深圳，财务上也最健康，整个产业发展的大环境非常好。”胡祥说，尤其待位于大鹏新区的国际生物谷建起来后，将成为深圳基因和细胞产业发展的加速器。

　　尽管深圳细胞治疗产业的发展已经走在国内的前列，但是在胡祥看来，无论是深圳还是全国，细胞治疗产业仍然很“稚嫩”，产业的发展需要国内企业间合作以及国内与国际的合作，“因为这个细胞治疗产业很大，机会很多，合作能促进产业更快发展”。

　　细胞治疗产业法律法规待完善

　　北科生物在细胞治疗临床研究及转化领域已处于国际领先水平，而且北科生物在注重研发的同时也积极推进技术产品成果转化应用，公司的各项研究成果受到了国内外风险投资机构的高度关注。但是技术产品成果转化应用，一直因相关执行实施层面的法律法规尚未出台而受限。

　　近年来，我国的细胞治疗研究快速发展，并出现了一些喜人的临床成果，其中尤以免疫细胞治疗、干细胞与再生医学技术发展最为迅速，在部分领域已经达到甚至领先于世界先进水准。而在产业链条方面，已初步形成了上游（细胞资源存储）趋于成熟，中游（个体化细胞制品的标准化制备及可溯源性）、下游（细胞治疗技术的转化）逐渐拓展的良好趋势。但是，细胞治疗产业仍存在许多亟待解决的问题与发展瓶颈，产业链条不成熟、重研发轻转化、政策尚不完善等问题，正日益制约着国内细胞治疗产业的良性发展。

　　“现在细胞治疗产业化面临的最大问题就是政策法规的问题。”胡祥说，“制约产业发展的不再是科学技术本身，而是政策法规”。由于目前在国内还缺少关于指导细胞治疗产业转化的政策法规和行业标准，因此从2007年开始，国家主管部门不受理细胞治疗相关产品，使得我国的细胞治疗相关产品不能大规模应用，技术产品不能产业化，是目前国内细胞治疗产业化发展的瓶颈所在。

　　不过，在国家政策层面上，我国政府也在不断完善中。比如1993年，国家首次颁布《人体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》，明确提出制备体细胞治疗及基因治疗的质量控制要点。2009年颁布《自体免疫细胞（T细胞、NK细胞）治疗技术管理规范》。2012年，在《干细胞研究国际重大科学研究计划“十二五”专项规划》中，明确提出重点支持未来细胞治疗技术临床研究和转化的核心技术。2013年，国家药监局放开干细胞注册申报，这表明国家针对干细胞等细胞治疗技术的管理将日趋标准化和规范化，有实力进行研发和注册申报的企业将通过干细胞等细胞治疗技术进行产品化而升级为重点药企，无实力、无技术、不规范的小企业将因无法再浑水摸鱼而惨遭淘汰，我国从事细胞治疗技术发展的企业即将出现“两极分化”。

　　这些政策文件的相继出台，将会为国内细胞治疗产业的发展提供坚实的政策保障与法规支持。不过，胡祥还是呼吁，希望国家能尽快出台支持整个产业发展的相关法律法规，建立行业标准和管理办法，“没有法律法规，导致监管很落后，阻碍细胞研究的成果广泛应用，而且在应用上也出现良莠不齐。如果不尽快调整法律法规，细胞治疗产业发展将会滞后于国外很多。”