发布时间:2022-11-01 12:10 原文链接: AAV载体8倍的有效载荷,Replay推出首个HSV载体基因治疗

10 月 31 日,Replay宣布推出针对遗传性视网膜疾病的HSV基因治疗公司Eudora。这是Replay产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒(HSV)递送载体synHSV™的产品公司。


Eudora是Replay的第一家基因治疗产品公司。该公司的下一代HSV-1技术获得了匹兹堡大学的许可,该技术由领先的HSV专家和企业家Joe Glorioso教授开发。Eudora的三位联合创始人Joe Glorioso、Mark Blumenkranz和David Schaffer此前分别创立了上市生物技术公司Oncorus、Adverum和4D Molecular Therapeutics。

Eudora是Replay的四家synHSV™基因治疗产品公司中的第一家,其他三家将 大DNA基因疗法(big DNA gene therapy)应用于大脑、皮肤和肌肉的单基因疾病。

Eudora的产品线包括色素性视网膜炎,Stargardt病和1B型Usher综合征。Replay的synHSV技术是一种高有效载荷能力的基因缺失HSV-1载体,能够提供高达AAV™载体8倍的有效载荷。这有助于递送了太大而无法适应AAV的基因,并使多基因治疗成为可能。此外,Replay正在开发一种HSV载体,可以提供高达AAV有效载荷30倍的HSV载体。

Replay于2022年7月筹集了5500万美元的种子融资,并得到了包括 KKR、OMX Ventures、ARTIS Ventures 和 Lansdowne Partners 在内的投资者的支持。

Eudora联合创始人Joe Glorioso教授说:“Eudora提供了一个独特的机会,可以利用Replay的下一代HSV-1递送平台,该平台由我在匹兹堡大学的团队开发了几十年,并授权给Replay。相信我们的下一代HSV递送平台有明显的优势,并且有可能对现有的病毒递送平台带来颠覆。它将能够传递大基因(large genes),以及AAV载体不容易携带的基因。很高兴能与这个团队一起推进这项技术,他们在开发眼部基因疗法并将其推向临床方面有着令人信服的能力。”

参考资料:https://replay.bio/news/replay-launches-eudora


相关文章

基因治疗打开老年性黄斑变性治疗新“赛道”

“老年性黄斑变性(AMD)是全球范围内引起严重及不可逆视力损害的主要原因之一,其中新生血管性AMD(nAMD)是90%视力严重丧失AMD患者的主要病因。”近日,在第二十四届中国眼底病论坛暨国际视网膜研......

纽福斯完成近7亿元C+轮融资,助力中国基因治疗产业发展!

2023年8月9日,中国专注于眼科疾病的基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司(下称“纽福斯”)宣布完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投三家国资企业,携手广......

沃特世隆重推出XBridgePremierGTx色谱柱,助力基因治疗药物分析

美国马萨诸塞州米尔福德,即时发布–沃特世公司(纽约证券交易所代码:WAT)推出全新体积排阻色谱柱(SEC)产品,旨在推进基因治疗药物的开发,尤其是改善腺相关病毒(AAV)载体的分析,且与其他方法相比,......

基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力

据物理学家组织网24日报道,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈......

基因治疗滴眼液,失明者重见光明

近日,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔,出生时就患有营养不......

基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力

据物理学家组织网24日报道,美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈......

新型基因治疗递送方式,恢复成年耳聋小鼠听力

听力损失(HearingLoss)是最常见的感觉缺陷障碍之一,影响着全世界超过5%的人口(约4.66亿人),其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风险增加有关。预计到2......

人工智能设计出致密蛋白质外壳,或可用于基因治疗

4月20日,一项发表于《科学》的研究显示,人工智能可以设计出密度极高的蛋白质外壳,有朝一日能制造更有效的疫苗。病毒的遗传物质位于蛋白质外壳中。在实验室里制造的类似外壳也被用于疫苗中,只不过它包裹的是在......

脑内基因治疗,首批受试患者预后良好

在大约3个月大的时候,Rylae-AnnPoulin开始出现类似于癫痫发作的症状——例如眼睛向后翻、肌肉紧张、以及进食后液体可能进入肺部等等。经过详细检查后,Poulin被确诊患有AADC缺乏症。这种......

中国基因治疗发展简史

基因治疗 的概念是在20世纪70年代初提出来的,最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因,虽然现在有更多的替代方法,如基因编辑和碱基编辑,但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。201......