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Nature子刊:利用CRISPR/Cas9清除人T细胞基因组中的HIV1

人免疫缺陷病毒(HIV)导致获得性免疫缺陷综合征(AIDS),即艾滋病。在一项新的研究中,来自美国天普大学路易斯-卡茨医学院(Lewis Katz School of Medicine at Temple University)的研究人员开发出一种特定的基因编辑系统CRISPR/Cas9,从而为最终治愈HIV感染铺平道路。他们证实利用这种基因编辑系统能够有效地和安全地将这种病毒从在体外培养的人T细胞的DNA中清理掉。相关研究结果于2016年3月4日在线发表在自然出版集团旗下的Scientific Reports期刊上,论文标题为“Elimination of HIV-1 Genomes from Human T-lymphoid Cells by CRISPR/Cas9 Gene Editing”。 论文共同通信作者、天普大学路易斯-卡茨医学院综合NeuroAIDS中心主任、神经病毒学中心主任、神经科学系主任和教授Kame......阅读全文

免疫缺陷动物的品种介绍

在上一期学习了疾病动物模型的基本简介,包括模型的意义,应用及分类等。免疫缺陷动物是一种先天免疫功能缺陷的动物,它的出现开创了肿瘤学、免疫学新的里程碑。同样它归属于疾病动物模型,在生命医学领域必不可少。本期内容:免疫缺陷动物。一、免疫缺陷动物简介概念:免疫缺陷动物(Immunodeficiency a

CRISPR/Cas9技术,热度背后的冷思考

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用

  俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。   俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、Hum Mo

免疫治疗相关的人源化动物模型

昨日,美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市,用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤,这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报,特别是以嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法,发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具

基因突变致蛋白质合成异常分析(四)

  ②轻型β地中海贫血:患者是β+地贫、β0地贫或δβ0地贫的杂合子,基因型分别为β+/βA、β0/β+和δβ0/βA。这类患者由于还能合成相当量的β链,所以症状较轻,贫血不明显或轻度贫血。本病特点是HbA2升高(可达4%-8%)或(和)HbF升高。  ③中间型β地中海贫血:患者通常是某些

上海交大医学院最新研究解析罕见疾病基因

  来自上海交通大学医学院附属儿童医学中心,长春中医药大学附属医院等处的研究人员发表了题为“Clinical Characteristics and Genetic Profiles of 44 Patients with Severe Combined Immunodeficienc

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用(二)

中国实验动物信息网: 针对目前常用免疫缺陷小鼠模型存在的问题,有哪些改进方法与策略?俞博士:虽然相对于早期的免疫缺陷小鼠(如SCID, NOD-SCID等),免疫缺陷IL2rg小鼠已经具有支持人细胞,组织和免疫系统成功移植的能力。然而,为了进一步改善该模型在实际应用中存在的某些不足,在此类模

基因编辑培育出首例白化西藏小型猪

  从南方医科大学获悉,该校实验动物中心科研团队运用CRISPR/Cas9基因编辑技术,成功培育出世界首例白化西藏小型猪,同时敲除了与免疫相关的基因,这标志着自主构筑的基于小型猪受精卵制备基因修饰猪的平台取得了突破性进展。而在此之前,全世界尚未有纯白藏猪的先例。  藏猪作为我国独有的高原特殊品种,全

肿瘤免疫和Car-T临床前研究中如何选择正确的小鼠模型

肿瘤免疫治疗大概是目前最火热的创业和投资领域了,尤其是肿瘤免疫抗体药物和Car-T治疗领域。对于一个创新药物,需要经过一系列的临床前和临床试验,以证明其“有效”和“安全”,才能被批准上市并进入医生的处方里,当然肿瘤免疫抗体药物和Car-T也不例外。新药临床试验不管是成功还是失败,都是一项花费巨大的工

混合淋巴细胞培养试验的检查过程

检查过程(1)供体淋巴细胞的制备  新鲜外周静脉血按1∶1比例加在装有比重为1.077的淋巴细胞分离液的离心管中,轻稳加在液面上 2000 r/min离心20 min,吸取中间雾状淋巴细胞层,生理盐水洗涤2次,台盼蓝染色,计数板计数。调整细胞密度为2×10^9/L,分成3管,各自离心,留取沉淀。 每

欧盟CHMP支持批准Baxalta Hyqvia用于免疫缺陷症儿科患者

  美国生物制药公司Baxalta近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)支持批准扩大HyQvia(人正常免疫球蛋白(10%),重组人透明质酸酶)适应症,用于免疫缺陷症儿科患者。此前,HyQvia已于2013年获欧盟批准作为一种替代疗法用于原发性和某些继发性免疫缺陷症成人患者

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用(一)

俞晓峰 博士,高级科学家俞晓峰博士现任赛业模式生物副总裁、高级科学家,负责基因修饰模式动物的研发与技术服务等工作。俞博士在遗传基因模式动物领域有超过20年研发与管理等方面的丰富经验,在干细胞相关领域及哺乳动物细胞系基因改造研究也取得了巨大成就,其研究成果多次发表在Nature Immunology、

原发性补体缺陷

原发性补体缺陷病是临床医学检验技士/技师/主管技师考试复习需要了解的检验基础知识,医学|教育网搜集整理了相关内容与考生分享,希望给予大家帮助! 在五类原发性免疫缺陷病中,补体缺陷的发病率最低。补体系统的各种成分均可发生缺陷,其中以C1q缺陷、C2缺陷(常染色体隐性遗传)和C1抑制剂缺陷(常染色

细胞因子的临床意义(一)

  一、细胞因子与疾病  正常情况下,细胞因子表达和分泌受机体严格的调控,在病理状态下、细胞因子会出现异常性表达,表现为细胞因子及其受体的缺陷,细胞因子表达过高,以及可溶性细胞因受体的水平增加等。  (一)细胞因子及其受体的缺陷  包括先天性缺陷和继发性缺陷两种病理情况,例如先天性的性联重

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用(三)

中国实验动物信息网:人源化小鼠在肿瘤生长和癌症免疫学等研究领域有哪些方面应用?俞博士:在过去的50多年时间,研究者们通过将来自病人肿瘤移植到无胸腺裸鼠及SCID免疫缺陷小鼠的研究方法,已经成为验证与评估人癌症疾病治疗效果方面非常有价值的工作。不幸的是,无胸腺裸鼠仍然保留了小鼠的先天免疫系统和B细胞,

“免疫缺陷小鼠模型的建立方法”获十九届中国专利优秀奖

  近日,从国家知识产权局获悉,中国科学院广州生物医药与健康研究院李鹏研究组发明专利“一种免疫缺陷小鼠模型的建立方法”获第十九届中国专利优秀奖,该专利同时也获得了第四届广东省专利优秀奖。   该专利技术提供免疫缺陷小鼠模型的建立方法,实现原理为利用TALEN技术构建敲除了免疫相关基因的受精卵,后将获

常用实验动物介绍6

    一、小鼠突变品系   1.AKR/J-nustr:(1)遗传背景:①起源:从1925年到1936年,Furth 从宾夕法尼亚州的Norristown一位商人处获得“淋巴瘤病”原种,继而选择培育成为白血病高发品系,然后又引到了洛克菲勒研究所(Rockerdller Institute

常见小鼠肿瘤模型特点概述

   【干货】小鼠肿瘤模型那些事儿    嗨,小伙伴们晚上好啊!首先呢,小编想问大家一个问题,咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢?每种模型的特点是什么?最优秀的模型又属哪一个?.....其实吧,要说模型佼佼者,当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好,毕竟,“坚持以人为本”才是我们的

常见小鼠肿瘤模型特点概述

嗨,小伙伴们晚上好啊!首先呢,小编想问大家一个问题,咱们天天挂在嘴边的小鼠肿瘤模型到底是怎么构建的呢?每种模型的特点是什么?最优秀的模型又属哪一个?.....其实吧,要说模型佼佼者,当然是越能体现人类疾病的发生和发展就越好,毕竟,“坚持以人为本”才是我们的最终目的!但话说回来,每种模型都有其优劣,没

Cell封面:为什么进食成瘾?光遗传学告诉你!

  上世纪60年代,世界免疫学界形成了两个水火不容的阵营,只有对抗,没有团结可言了。当时免疫学亟待解决的核心问题是,脊椎动物究竟通过何种方式为每一种病原体量身定制特异性的防御机制,而且这种特异性防御的多样性几乎没有上限。  1963年,年轻的科学家麦克斯•戴尔•库珀加入了明尼苏达大学的罗伯特•古德的

破解谜团:B淋巴细胞发现50年

  上世纪60年代中期,麦克斯·库珀在明尼苏达大学罗伯特·古德的实验室。图片来自:US Natl Lib. Medicine  1963年,麦克斯·戴尔·库珀(Max Dale Cooper)加入了明尼苏达大学的罗伯特·古德(Robert Good)的实验室。在当时,免疫学界有两大阵营,他们互相看不

实验动物科研中常见的小鼠种类

实验动物界谁对人类的贡献最大?我会投小鼠一票,众多科研领域中均离不开小鼠的贡献。向那些为 我们人类健康献身的小鼠致以最崇高的敬意!实验动物主要作为疾病动物模型使用,一般要求遗传背景明确或者来源清晰,主要分为近交系、封闭群等。今天我们一起聊聊那些常见的实验小鼠。免疫缺陷小鼠,最近很火的裸鼠不知谁把我们

淋巴细胞亚群检测,可以指向哪些疾病?

免疫功能与每个人的健康状态息息相关,而淋巴细胞亚群分析正是检测免疫功能的重要指标——它能反映机体当前的免疫功能、状态和平衡水平,并可以辅助诊断某些疾病(如自身免疫病、免疫缺陷病、恶性肿瘤、血液病、变态反应性疾病等),对分析发病机制,观察疗效及检测预后都有重要意义。那么淋巴细胞亚群究竟是什么?它的检测

Science:肥胖,可能是免疫系统缺陷惹的祸

  全球有超过19亿人肥胖,并有罹患2型糖尿病、心血管疾病或肝病等代谢紊乱疾病的风险。目前,许多研究都聚焦于免疫系统在代谢疾病中的作用,特别是肥胖中的炎症反应。此外,我们知道,肠道微生物群是调节哺乳动物新陈代谢的关键因素。反过来,宿主免疫系统可以部分地通过免疫球蛋白A(IgA)抗体塑造微生物组。DO

类艾滋病有别于艾滋病非由病毒引起不会传染

  科学家布朗作出澄清:“类艾滋病与艾滋病有着显著的区别,既非由病毒引起,也不会传染。”   初看上去,阮金(Kim Nguyen)再普通不过。   这位生活在美国田纳西州的女人,喜欢穿一件浅黄色衬衫,并搭配暗紫色半框眼镜和亮闪闪的耳钉。只不过,这位越南裔裁缝极为瘦弱,一枚金戒指戴在她那像枯树枝

肿瘤动物模型的构建——乳腺癌篇

乳腺癌是发生在乳腺上皮组织的恶性肿瘤。最新数据统计,近10年中国乳腺癌新发病率,一直逐年递增,严重威胁着女性身心健康。乳腺癌动物模型能够模拟出人体乳腺癌的病程发生发展,在研究乳腺癌发病机制和临床治疗中十分重要。本期我们根据多年的实战经验,为大家倾囊相授乳腺癌研究中那些最实用的动物模型。在中国近10年

国内外实验动物模型概览

  生命是“能够自我营养并独立生长和衰败的力量”,这是亚里士多德(Aristotle,公元前384—322)通过动物、植物的研究对生命的哲学概括。动物也成为古代先哲们探索生命奥秘的主要对象之一,盖伦(Galen,公元130—200)开创了动物解剖学和实验生理学,他将来源于动物的知识推广到对人体的认识

免疫功能(淋巴细胞亚群)检测具有重大的临床意义

外周血淋巴细胞根据生物学功能和细胞表面抗原表达分为3个群:T淋巴细胞(CD3+)、B淋巴细胞(CD19+)和NK淋巴细胞【自然杀伤细胞(natural killer),CD3-CD16+和/或CD56+】。T细胞又分为辅助T细胞(CD3+CD4+)和抑制T细胞(CD3+CD8+)。淋巴细胞亚群分析是

PNAS:科学家发现对机体免疫反应非常关键的新型基因

  近日,一项刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中,来自澳洲国立大学的研究人员通过研究鉴别出了一种新型基因,该基因对于机体免疫系统应对感染和免疫产生应答非常重要;相关研究或能帮助研究人员理解免疫缺乏症以及为何有些人