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腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关病毒AAV基础 AAV属于细小病毒科的依赖病毒属，它的生命周期依赖于辅助病毒(如AdV)的存在。AAV存在于多种脊椎动物中，包括人类和非人类灵长类动物.目前的共识是，AAV不会引起任何人类疾病，它由直径为26nm的二十面体蛋白衣壳和一个单链DNA基因组组成，单链DNA基因组约为4.7kb，既可以是正链，也可以是负(反义)链。 衣壳由VP1、VP2和VP3三种亚单位组成，共60拷贝，比例为1：1：10(VP1：vp2：vp3)。基因组两侧有两个T形倒置末端重复序列(ITRs)，主要作为病毒复制的起源和包装信号。REP基因编码四种病毒......阅读全文
本周又有一期新的Science期刊（2019年11月29日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。 1.Science：利用机器引导设计方法优化AAV病毒衣壳 doi:10.1126/science.aaw2900 天然的AAV并不特异性地靶向患病的细胞和组织，它们可以被免疫系统识别，
本周又有一期新的Science期刊（2019年11月1日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.我国科学家在Science期刊上解析出非洲猪瘟病毒的高分辨率三维结构并揭示它的组装机制 doi:10.1126/science.aaz1439 非洲猪瘟（A
腺相关病毒（AAV）属于依赖病毒属，细小病毒亚科，是一类自然缺陷的单链DNA病毒。野生型AAV基因组约4.7kb，含有rep和cap基因以及两端的ITR序列。尽管人类对AAV易感，但临床还并未发现与AAV相关的疾病。根据AAV衣壳蛋白基因的变异，可将AAV分为不同的血清型。不同血清型的AAV具有不同
腺相关病毒（AAV）属于依赖病毒属，细小病毒亚科，是一类自然缺陷的单链DNA病毒。野生型AAV基因组约4.7kb，含有rep和cap基因以及两端的ITR序列。尽管人类对AAV易感，但临床还并未发现与AAV相关的疾病。根据AAV衣壳蛋白基因的变异，可将AAV分为不同的血清型。不同血清型的AAV具有不同
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（
【1】Cell：我国科学家揭示人FcRn是B族肠道病毒的细胞脱衣壳受体 doi：10.1016/j.cell.2019.04.035 B族肠道病毒（Enterovirus B， EV-B）包括埃可病毒（Echovirus）、柯萨奇病毒B、柯萨奇病毒A9，以及多个新发现的B族肠道病毒血清型。它
本文中，小编整理了6-7月份中国科学家们在CNS三大杂志上发表的研究成果，与大家一起学习！ 【1】Nature：我国科学家揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移 doi：10.1038/s41586-019-1340-y 尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-glucose， UDP-葡萄糖）是糖醛酸途径（