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CRISPR技术脱靶效应有了解决之道

CRISPR基因编辑技术广受争议的最大副作用——脱靶效应有了解决办法。据物理学家组织网12日报道,CRISPR-Cas9技术发明人之一詹妮弗·杜德纳参与的研究团队证实,抗CRISPR蛋白能将CRISPR导致的脱靶效应降低四分之一,其中一种名叫“AcrllA4”的蛋白甚至能将脱靶效应发生率减少4倍,而整个过程中目标位点的基因编辑没有受到丝毫影响。 杜德纳在美国加州大学伯克利分校的实验室与创新基因组学研究所雅各伯·科恩实验室合作,对去年发现的抗CRISPR蛋白进行了研究,并在最新一期《科学进展》杂志上发表论文。他们发现,在修饰与镰状细胞疾病有关的基因变异中,当CRISPR执行基因编辑工作数小时后,加入AcrllA4蛋白可以有效降低脱靶效应。研究人员解释道:“抗CRISPR蛋白能模拟DNA,阻断Cas9剪切基因的能力。脱靶效应能带来意想不到的突变,但我们的研究证明,脱靶效应完全可控,并没有人们想象的那么严重。” 2016年......阅读全文

盘点2014年度十大改变世界的革命性技术

  基因编辑更快更准更简单  1973年,斯坦利•N•科恩(Stanley N. Cohen)和赫伯特•W•博耶(Herbert W. Boyer)找到了改变生物体基因组的方法,成功将蛙的DNA插入到细菌中。20世纪70年代末,博耶的基因泰克(Genetech)公司对大肠杆菌进行基因改造,使其带有一

完美基因编辑: 新方法可消除CRISPR-Cas的脱靶效应

  前段时间,麻省理工的研究人员发现基因编辑工具CRISPR-Cas系统具有脱靶效应。近日,这个研究小组的负责人张峰教授表示,他们已经找到了影响CRISPR-Cas系统精确度的关键因素,这一发现将使该系统在人类细胞中的应用更安全。目前,这一研究发表在Nature Biotechnology上。

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

众多学者介绍基因编辑的最新进展

  CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力,正在彻底改变基因组改造,这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上,一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。  解决导入问题  据Bio-iT World报道,这次大会的一

众多学者介绍基因编辑的最新进展

  CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力,正在彻底改变基因组改造,这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上,一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。  解决导入问题  据Bio-iT World报道,这次大会的一

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

生物谷7月份结构生物学研究进展一览

  1. Cell:中科院生物物理所王艳丽/章新政课题组从结构上揭示Cas13a切割RNA机制  doi:10.1016/j.cell.2017.06.050  CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统,被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CR

Nature子刊:利用CRISPR/Cas9清除人T细胞基因组中的HIV-1

  人免疫缺陷病毒(HIV)导致获得性免疫缺陷综合征(AIDS),即艾滋病。在一项新的研究中,来自美国天普大学路易斯-卡茨医学院(Lewis Katz School of Medicine at Temple University)的研究人员开发出一种特定的基因编辑系统CRISPR/Cas9,从而为

许中伟:异体CAR-T是中国领先世界的一个机会

  诺华CAR-T疗法CTL-019获得FDA肿瘤专家的全票推荐批准,意味着这种革命性的肿瘤治疗手段基本得到了国际最严格的药监机构的认可,距离正式获批上市仅一步之遥。目前,CAR-T正以前所未有的热度席卷全球,引起制药公司、投资人、临床医生和患者的广泛关注。  毫无疑问,CTL-019的成功会让诺华

异体CAR-T介绍

诺华CAR-T疗法CTL-019获得FDA肿瘤专家的全票推荐批准,意味着这种革命性的肿瘤治疗手段基本得到了国际最严格的药监机构的认可,距离正式获批上市仅一步之遥。目前,CAR-T正以前所未有的热度席卷全球,引起制药公司、投资人、临床医生和患者的广泛关注。毫无疑问,CTL-019的成功会让诺华、宾夕法

一波新的CRISPR工具浮出水面

  当你读到这篇文章时,又一波CRISPR工具将会浮出水面。它们将需要接受测试和优化。不过,如果你询问开发者你在开展概念验证研究时是否应当试用它们时,你将仅获得鼓励。毕竟,迄今为止它们还不能从Addgene公司获得,但是将会很快上市了。  最新发布的一系列CRISPR工具包括新的谱系追踪方法,该方法

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

点评Nature背靠背 |浙大教授解释基因敲除为何没有表型

  Robustness指一个复杂系统适应和应对内部和外界扰断而行使正常功能的能力。遗传系统健壮性(genetic robustness)指一个生命体能缓冲基因组中有害突变的能力。突变是生命进化的原动力,而有害突变是致死。一个稳定的遗传系统既能缓冲突变同时进行世代更迭,这样本体能维持正常功能,突变在

CRISPR好不好用,还要看基因?

  来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效,基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整,以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。  “人类的基因序列各有不同,而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差

2019年,中国“大农业”里那些高科技

   今年,我国“大农业”科研领域又诞生了诸多令人惊奇的发现,每一条都与我们息息相关。它们涵盖了观赏农业、林业、作物、医学等各个领域,包括睡莲、玉米、硅藻等进展。为了展现这些成就,本报特此就我国农业科学家今年发表的大部分重要论文进行梳理,以飨读者。野生玉米大刍草、SK、现代玉米自交系ZHENG58的

科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗

   基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批,2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市,两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让,12月8日至12月29日,已有多达5家企业的申报获得受理,另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法,有望在2018年申报临床。  基因治疗重返中

贺建奎之后,世界准备好了迎接基因编辑婴儿了吗?

  25岁的杰夫·卡罗尔(Jeff Carroll)在刚结婚6个月后,和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变,这种遗传性疾病,会摧毁大脑和神经系统,最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病,他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。  亨廷顿症(Huntington's di

基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑是在劫难逃吗?

  任何近期观看过哥伦比亚广播公司(CBS)网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论:这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后,一大堆染色体片段会发生缺失和重排。  C

基因编辑新进展: 关键酶消除CRISPR-Cas技术脱靶效应

  近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似,CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段,不过该技术也有可能发生非特异性切割,引起基因组非靶向位点的突变,这一问题越来越受到科研人员的关注。   CRISPR

CRISPR精品操作指南:如何精确有效完成实验!

  生物学家们总是沉迷于对基因组修修补补,而其中一种近期红得发紫的技术就是 CRISPR。自2012年CRISPR/Cas 首次作为一种基因组编辑工具登台以来,关于这种技术的论文数量就大幅增加,最好的证明之一就是2015年两位科学家由于在CRISPR基因组编辑技术方面的重要贡献而获得“科学突破奖”,

CRISPR:让寨卡病毒无所遁形

近日,一种快速检测寨卡病毒的试纸诞生,它的出现或许能够降低小头症婴儿的出生率。这种神奇的方法来自CRISPR技术。这个自2013年以来风靡世界的基因编辑技术正在生物医学研究领域引起一场巨变。 寨卡病毒肆虐全球,为了对抗它,科学家一边积极寻找预防的方法,一边也在开发快速检测的方法。

用基因编辑治疗艾滋病再获突破

  最近,美国天普大学Lewis Katz医学院的科学家们,设计了一种专门的基因编辑系统,为最终治愈HIV(可导致艾滋病)感染者,铺平了道路。在本月发表于Nature子刊《Scientific Reports》杂志上的一项研究中,研究人员表明,他们可以有效和安全地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-

基因修饰和动物模型

  科学通报,中国科学C辑:生命科学,这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的,我国学术期刊中的知名品牌,被国内外各主要检索系统收录,如国内的《中国科学论文与引文数据库》(CSTPCD)、《中国科学引文数据库》(CSCD)等;美国的SCI、CA、EI,英国的SA,日本的《科技文献

破译中国人基因密码:“中国十万人基因组计划”将4年完成

  我是谁?我从哪里来?我将到哪儿去?这一终极哲学命题,有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案,无疑是非常重要的一种。近一段时间,有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题,一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于:基因是如何影响人类的长相、身高、

先进科学:基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰

  基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法,以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效,应用也最广泛。  但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素,如何正确评估、检测脱靶效应,并提出相应的策略降低脱靶效应,是当前基因编辑研究领域的重要研究

Editas创始人再破“脱靶效应”,向精准CRISPR时代迈进!

  在CRISPR系列的基因编辑系统中,Cas9酶是一个非常关键的组成部分,更是“元老级”的成员,但是CRISPR/Cas9的脱靶效应是一直急需攻克的难题。在CRISPR技术向医学临床不断转化的过程中,科学家们正想法设法的解决这一重大技术难题,希望形成更精准的基因编辑系统。  1月6日,发表在《自然

频频被“泼冷水” CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应

  2016年,David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1(能催化C脱氨基变成U,而U在DNA复制过程中会被识别成T)和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI(能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复)的单碱基编辑工具(BE3)首次实现可以在不引入DNA双链断裂

人源化小鼠模型在人类疾病研究中的应用(三)

中国实验动物信息网:人源化小鼠在肿瘤生长和癌症免疫学等研究领域有哪些方面应用?俞博士:在过去的50多年时间,研究者们通过将来自病人肿瘤移植到无胸腺裸鼠及SCID免疫缺陷小鼠的研究方法,已经成为验证与评估人癌症疾病治疗效果方面非常有价值的工作。不幸的是,无胸腺裸鼠仍然保留了小鼠的先天免疫系统和B细胞,

Nat Methods: 2014年值得关注的技术

  单细胞测序被评为2013年年度技术   2014 年首刊,《Nature Methods》杂志将2013年度技术(Method of the Year 2013)授予了单细胞测序(single-cell sequencing)。同时,杂志还介绍了2014年值得关注的技术,包括