RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸疗法（ASO）Spinraza（nusinersen）和Tegesedi（inotersen），以及Alnylam Pharmaceuticals的siRNA疗法Onpattro（patisiran）才相继获得FDA的批准。这些创新疗法的批准意味着RNA疗法的技术平台正在走向成熟。在今天这篇文章里，药明康德的微信团队将向读者们介绍RNA疗法的现状以及产业发展状况。 RNA疗法的两大类型：ASO和siRNA RNA疗法的机理是使用能够与mRNA通过碱基配对结合的寡核苷酸来影响mRNA的代谢过程，这可能包括从......阅读全文
RNA干扰用于肿瘤病的治疗
肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注射多种dsR
RNA编辑技术治疗严重罕见病
肌肉萎缩症目前还没有治愈的方法，患有这种疾病的儿童在早年失去了重要的肌肉力量。根据来自美国西北大学医学院和芝加哥大学的一项最新研究，一种被称为“外显子跳跃（exon skipping）”的RNA编辑技术，在治疗一种罕见而严重形式的肌肉萎缩症的过程中，已经取得初步成效。相关研究结果发表在十月十二日
RNA干扰治疗肿瘤病的方法介绍
肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注射多种dsR
PNAS：用RNA干扰来治疗恶性肿瘤
套细胞淋巴瘤（MCL）被认为是最具侵袭性的血癌，中位生存时间仅为七年，目前可用的治疗方法很少。每年有三千美国人被诊断为MCL，尽管用于身体其他部位转移瘤的个性化疗法已经取得了一定进展，但是，系统性的将治疗药物传递到癌细胞，对世界癌症研究来说仍然是个挑战。 最近，以色列特拉维夫大学（TAU）的一
球形RNA治疗牛皮癣初战告捷
几十年来，核糖核酸（RNA）疗法一直在为对抗遗传疾病而奋斗。如今，被称为球形核酸（SNA）的一种新版本因第一次人体试验大获成功而进入了人们的视野。 一般的RNA疗法被称为反义RNA，旨在破坏与疾病——例如癌症和艾滋病病毒（HIV）——相关的蛋白质的生产。在日前于宾夕法尼亚州费城召开的美国化学会
简述RNA干扰技术对肿瘤病的治疗
肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注射多种d
RNA药物治疗神经疾病－武田达成新合作
近日，总部位于美国麻省剑桥市的Wave Life Sciences与日本武田制药（Takeda）达成合作协议，将共同开发基于RNA的药物，针对多种神经疾病。 基于这项协议，Wave将从武田获得1.1亿美元的现金。武田还将以每股54.70美元的价格购买6000万美元的Wave股票，并在未来四年内
RNA干扰对遗传性疾病的治疗
美国西北大学的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人发现RNAi同脆性X染色体综合征（与FMR-1基因异常有关的导致智力低下的染色体病）之间的关系密切，揭示了与RNAi相关机制的缺陷可能导致人类疾病的病理机制。遗传性疾病的RNAi治疗成为当今研究RNAi的又一大热点。
RNA干扰用于遗传性疾病的治疗
美国西北大学的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人发现RNAi同脆性X染色体综合征（与FMR-1基因异常有关的导致智力低下的染色体病）之间的关系密切，揭示了与RNAi相关机制的缺陷可能导致人类疾病的病理机制。遗传性疾病的RNAi治疗成为当今研究RNAi的又一大热点。
RNA干扰用于病毒性疾病的治疗
加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞，而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，从而
精子RNA或能预测生育治疗的成功率
精子中含有丰富的RNA群，它们是指导蛋白产生及调控基因表达的分子。研究人员确认了一组精子RNA成分，它们或对男性生育至关重要。 一项新的研究发现，精子RNA或能作为一种用于诊断男性不育症的极为有效的生物标记。研究人员说，那些精子缺乏关键性RNA成分的男子通过自然方式孕育后代的机会往往较低。这些
RNA干扰对病毒性疾病的治疗
加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞，而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，
Nat－Commun：基于RNA分子的新型疗法有望治疗肺癌
近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自瑞典的科学家们表示，通过降低特殊RNA分子的活性就能使得小鼠肺部肿瘤缩小40%至50%，这或许是研究中的冰山一角，此外研究人员还从14类不同癌症中鉴别出了633个新型的生物标志物。 图片来源于网络
梁晗：RNA编辑为精确癌症治疗带来新希望
如果说所有癌症都有一个共同点的话，那就是无共同性。 因此这造成了癌症难以治疗的一个根本原因。近期来自德州大学MD安德森癌症中心的研究人员发现了为什么作为许多癌症的“孵化器”的蛋白质，会出现癌症类别的差异，甚至患者之间的差异。这一发现为科学家们提供了新思路，对于开发更有效的癌症精确治疗方法十分重
RNA干扰治疗遗传性疾病的方法介绍
美国西北大学的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人发现RNAi同脆性X染色体综合征（与FMR-1基因异常有关的导致智力低下的染色体病）之间的关系密切，揭示了与RNAi相关机制的缺陷可能导致人类疾病的病理机制。遗传性疾病的RNAi治疗成为当今研究RNAi的又一大热点。
洋气！超声波驱动RNA，治疗胃肠道疾病
近期，来自于麻省理工学院和布莱根妇女医院的科学家们在《Gastroenterology》期刊发表文章，展示了他们一种治疗炎性肠病（IBD）的新方法。研究团队利用超声波技术，将沉默RNA送至结肠细胞内，成功阻止了一种致病蛋白的表达。 文章作者、麻省理工学院Koch研究所博士后Carl Schoe
RNA干扰治疗病毒性疾病的方法
加州大学洛杉矶分校和加州理工学院的研究人员开发出使用RNAi技术来阻止艾滋病病毒进入人体细胞。这个研究小组设计合成的lenti病毒载体引入siRNA，激发RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5进入人体外周T淋巴细胞，而不影响另一种HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，从而
RNA编辑：肿瘤和遗传疾病治疗的新选择
2018年，美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro（Patisiran），用于治疗遗传
一种修饰RNA疗法更有助治疗心力衰竭
与传统的提供较长时间蛋白表达的传统DNA投递方法相比，一种采用修饰RNA的治疗方法通过限制治疗蛋白表达数日的方式在患有心力衰竭小鼠身上具有更优秀的表现。本周发表在《自然—生物技术》上的这项研究表明，修饰RNA或许能为通过激活内在干细胞以修复受损组织的治疗方案提供一种有用的工具。 Kenne
小环状干扰－RNA－(sciRNA)－作为基因沉默的有效治疗平台
为了实现由RNA干扰(RNAi)途径介导的有效的治疗性基因沉默，小干扰RNA (sirna)必须经过化学修饰。一些具有在代谢上稳定sirna潜力的超rna结构已被评估其诱导基因沉默的能力，但所有这些结构都有局限性或尚未在治疗相关的背景下进行探索。共价闭合环状RNA转录本普遍存在于真核生物中，有潜
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（2）
早期的 RNAi 技术可用在研究与胚胎发育相关基因的功能上，但是由于细胞分裂造成 dsRNA 的稀释，使得这种方法在研究成体的基因功能时有一定的局限性。为弥补早期 RNAi 技术的不足，Tavernarakis 等将 RNAi 技术做了一些改进及更动，将目的基因之标的序列以反向重复的方式，由
RNA干扰技术(RNA－interference，RNAi)
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（1）
基因沉默（gene silencing）是生物体内特定基因由于种种原因不表达的遗传现象。一方面，基因沉默是生物遗传操作创造新的遗传修饰生物（genetically modified organisms）的障碍，另一方面，它又是植物抵抗外来核酸入侵（如病毒）的一种反应，为植物抗病毒的遗传育
RNA提取时RNA降解原因
1 ) 新鲜细胞： 裂解液的量不足，使得裂解不充分。 2 ) 新鲜组织： 某些含有内源性核酸酶的样品，很难避免RNA酶的降解，建议采用的方法为在液氮条件下将组织研碎，并且，匀浆时采用更多的裂解液。 3 ) 冷冻样品： 样品取材后应该迅速置于液氮中冷冻存放，然后转移到-70℃冰箱存
RNA提取心得（组织RNA提取和培养细胞的RNA提取）
一.组织RNA提取 1.最好新鲜组织，这样RNA提取的效果比较好，这是肯定的。 2. 如果不是新鲜的（最好在半年之内，-80℃或者液氮中冻存的）组织，注意不要反复冻融，从冰冻状态拿到0-4℃，注意不要拿到常温，待组织解冻后，用 DEPC泡过的剪刀剪一小块组织，称重后，放到预冷的匀浆器中，然后
新型鼻腔内RNA疗法有望靶向治疗西尼罗病毒感染
近日，来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染，这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平，从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒，同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制，相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。 图片
嵌合RNA外泌体疫苗治疗突变非依赖肿瘤获揭示
在国家自然科学基金的资助下，暨南大学教授张灏团队联合荷兰格罗宁根大学和汕头大学等单位以嵌合RNA作为肿瘤新生抗原，研制出嵌合RNA外泌体疫苗，并开展了食管癌免疫治疗的实验研究。相关研究日前发表于Journal Extracellular Vesicles（JEV）。熊枭和柯秀荣博士为该论文第一作者。
国家纳米中心在肿瘤RNA免疫治疗研究中取得进展
近日，国家纳米科学中心研究员王海和聂广军团队合作，在RNA疫苗对于肿瘤的免疫治疗方面取得进展。相关研究成果以In Situ Transforming RNA Nanovaccines from Polyethylenimine Functionalized Graphene Oxide Hydr
GUT揭示癌症治疗靶点调控RNA可变剪接的分子机制
来自浙江大学基础医学院，中国药科大学等处的研究人员发表了题为“SRSF6-Regulated Alternative Splicing that Promotes Tumor Progression Offers a Therapy Target for Colorectal Cancer”的文
RNA干扰相关知识RNARITS）
RNA-induced initiation of transcriptional gene silencing（RITS）：是一种组织染色质变型的复合物。RITS复合物也包含Dicer加工形成的siRNA和AGO蛋白质，通过结合到异染色质的基因池上来促使异染色质上基因的沉默。