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使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceuticals的反义寡核苷酸疗法（ASO）Spinraza（nusinersen）和Tegesedi（inotersen），以及Alnylam Pharmaceuticals的siRNA疗法Onpattro（patisiran）才相继获得FDA的批准。这些创新疗法的批准意味着RNA疗法的技术平台正在走向成熟。在今天这篇文章里，药明康德的微信团队将向读者们介绍RNA疗法的现状以及产业发展状况。 RNA疗法的两大类型：ASO和siRNA RNA疗法的机理是使用能够与mRNA通过碱基配对结合的寡核苷酸来影响mRNA的代谢过程，这可能包括从......阅读全文
Arrowhead是一家RNAi治疗公司，目前正与强生合作开发有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi药物。近日，该公司宣布，强生旗下杨森制药已开始在IIb期研究（REEF-1）对不同组合方案进行患者给药，包括RNAi药物JNJ-3989（前称ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
《麻省理工科技评论》于 2016 年正式落地中国，次年，“35 岁以下科技创新 35 人” （Innovators Under 35）中国榜单正式发布！四年成长、四届榜单，我们持续关注和发掘中国科技发展中不断崛起的新兴力量。从实验室里最新的技术研发成果，到各前沿领域的科技创业者们所取得的里程碑式
几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员
根据近期发表在NEJM期刊上的两项临床研究，对HIV-1受到抑制的患者而言，长效的卡博替韦 （cabotegravir，一种HIV整合酶抑制剂）和利匹韦林（rilpivirine）的组合使用（下称长效卡博替韦+利匹韦林）并不逊于口服度鲁特韦-阿巴卡韦-拉米夫定（dolutegravir-abac
根据最近发表在《Genome Biology》的一项研究报道，RNA测序，而不仅仅是DNA测序，能够帮助医生预测前列腺肿瘤如何响应治疗。因为肿瘤的RNA显示了一种治疗方法正在引起的实时变化，作者认为这可能是一种有用的工具，帮助诊断和预测哪种治疗方法将最有利于患者个人。 来自温哥华沿岸卫生研究所
Dicerna Pharmaceuticals是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物制药公司，致力于利用其专有的RNA干扰（RNAi）技术平台开发治疗肝脏疾病和癌症的新疗法。近日，该公司宣布与罗氏达成一项研究合作与许可协议，利用Dicerna公司专有的GalXC RNAi平台技术开发治疗慢性乙
据物理学家组织网近日报道，美国佐治亚大学的科研人员采用专门设计的纳米材料，开发出了无标记的新型DNA和RNA检测方法，有望降低常用基因检测技术的成本和复杂性。相关研究报告发表在近期出版的《美国化学学会期刊》上。 科学家称，他们的发现或可用于帮助医生诊断白血病和淋巴癌等特定的癌症，还能探测出
CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来，已经吸引了无数欢呼和掌声，在短短几年之内，它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”，那么基因编辑未来究竟何去何从呢？ 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI
生物通报道：在对抗癌症的斗争中，医生们抛出了手术、化疗和其他药物的组合拳，以击退癌症这个无情的敌人。现在，科学家们向临床医生的工具箱中又添加了一记重拳。 一种新靶向疗法——使用纳米颗粒，让乔治亚理工学院的研究人员能够在小鼠体内试验中清除卵巢肿瘤。本研究首席研究员John McDonald博士说
使用工程核酸酶的基因组编辑技术，比如锌指核酸酶（ZFN）、转录激活因子样效应物核酸酶（TALEN）和CRISPR系统中的Cas蛋白已被用于操纵许多有机体的基因组。最近，科学家们已将胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶与CRISPR-Cas9融合在一起，构建出可编程的DNA碱基编辑器，从而为校正致病性突变提供新
封面故事：格陵兰冰层在融化 世界上大约1/10的冰都在格陵兰，但这个地方的冰层也许在融化。来自GRACE项目(即“引力恢复实验和气候实验”项目，由两个空间探测器执行)的数据显示，在2002年和2006年间，这里的冰层每年损失150到250立方公里。但其他指标一直存在矛盾，而且关于这种融化过程对全球
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
密歇根大学医学院的研究人员近日发现，TDP-43蛋白的积累导致肌萎缩性侧索硬化症患者神经细胞中的RNA不稳定性。这破坏了能量和蛋白质的生产，最终导致细胞死亡。这项成果发表在《Nature Communications》杂志上。 因著名物理学家霍金的缘故，大家对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）或多或
该研究探索了Cas13d家族蛋白CasRx敲低目的基因的最佳sgRNA组合，通过尾静脉注射质粒的方式，将CasRx系统和靶向Pten基因的sgRNA导入到小鼠肝脏细胞中，成功在小鼠肝脏中实现了Pten的高效沉默，证实了CasRx系统在成体动物体内也具有靶向沉默RNA的活性，通过增强下游蛋白AKT
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
近日，来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染，这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平，从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒，同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制，相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。图片摘
8月2日在线发表在Nature上的一项新研究发现，平均来说转移癌的遗传突变比早期肿瘤要多。 这意味着：要使精准医疗成为癌症治疗中的一个现实，你需要一种实时、全面的方法，将转移性肿瘤和序列置于比大多数商业测试更详细的水平上。 美国密歇根大学综合癌症研究中心的研究人员对500例转移癌患者的DNA
8月2日在线发表在Nature上的一项新研究发现，平均来说转移癌的遗传突变比早期肿瘤要多。 这意味着：要使精准医疗成为癌症治疗中的一个现实，你需要一种实时、全面的方法，将转移性肿瘤和序列置于比大多数商业测试更详细的水平上。 美国密歇根大学综合癌症研究中心的研究人员对500例转移癌患者的DNA
近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自瑞典的科学家们表示，通过降低特殊RNA分子的活性就能使得小鼠肺部肿瘤缩小40%至50%，这或许是研究中的冰山一角，此外研究人员还从14类不同癌症中鉴别出了633个新型的生物标志物。图片来源于网络 文章中，研究
Moderna Therapeutics公司可谓野心勃勃，但是它也有相配套的巨额资金支持。这家羽翼未丰的新创公司是如何成为有史以来最有价值的私有药物公司之一的呢？ 在两年半前的一次早餐会上，制药巨头AstraZeneca公司新上任的首席执行官Pascal Soriot签署了一份药物研发协议
但是miRNA具有成百上千个靶标，所以要完全理解一个miRNA和靶标的特异性反应与肿瘤发生之间的联系，是一项非常具有挑战性的工作，尤其是在癌症研究中鉴别出miRNA的准确靶点仍然是一大难题。现已知道miRNA的调节功能是通过结合不同的蛋白质或RNA来实现的，因此研究miRNA与蛋白的结合情况对于揭示
生物体内存在大量不编码蛋白质的非编码RNA，它们广泛参与了关键性细胞功能的调控。近年来人们发现，非编码RNA出现异常与许多重要的疾病有关，了解这些RNA有助于更好的理解和治疗相关疾病。 小干扰RNA（siRNA）是一种广为人知的非编码RNA，能够调控细胞核中的基因表达。siRNA介导的染色质修
新的癌症免疫疗法涉及提取患者的T细胞并对它们进行基因改造，这样它们就能够识别并攻击肿瘤。这项技术是一项真正的医学突破。自从2017年CAR-T细胞疗法获得美国食品药物管理局（FDA）批准以来，越来越多的白血病患者和淋巴瘤患者经历了完全的病情缓解。这种疗法并非没有挑战。对患者的T细胞进行基因改造既
据《自然—医学》上的一项研究称，一种用于减少抗凝血蛋白水平浓度的治疗RNA对于患有血友病的小鼠和非灵长类动物也有效果。该RNA现在处于临床第一阶段测试中。 血友病患病原因是由于某些突变导致凝血蛋白因子VIII或IX的缺乏，从而使得身体无法止血。但是，那些能够让抗凝血蛋白失效的变异能够抵消与凝血
CRISPR-Cas9系统使用一段引导RNA（其与Cas9蛋白结合起来才能发挥作用）来靶定一段DNA，并裂解双链DNA。这一现象提出了一个问题：由一个Dicer结合RNA元件和一段反义RNA组成的一种人造小RNA（asRNA，是否也能用来诱导Dicer处理和降解一段特定的RNA呢？ 为此，5月
细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编
尽管人类主要依赖更加复杂的更加强大的抗病毒防御系统，但是早期的生命形式在十亿年前形成的让它们自己抵抗病毒感染的原始防御系统仍然能够在人细胞中发现到。如果科学家们能够设计出有益的病毒，让这些病毒利用这种古老的系统直接运送药物到患病组织中，那么这种系统尽管比较简单，但可能成为下一个精准医疗时代的基础