2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰RNA（siRNA）将开发出一种全新的治疗方法。从以下事件，可以说2018年是这个预言成真的临界点。或者说，将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。 6月，Translate Bio（去年从RaNa Therapeutics更名）完成了自己的小型IPO，募资约1.134亿美元； 8月Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义； 12月初，生物技术公司Moderna Therapeutics首次公开募股（IPO）募集6......阅读全文
RNA编辑疗法加速发展
RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变，使正常蛋白得以合成。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生。与CRISPR基因组编辑不同，RNA编辑不会改变基因，也不会产生永久性的变化。图片来源：视觉中国据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为
RNA编辑疗法加速发展
据英国《自然》杂志网站近日报道，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验。支持者认为，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活。既脆弱又强大RNA是一种脆弱且不稳定的分子，其会快速分解，因此“寿命”短暂。但它拥有广泛的用途，对人类的生存至关重要。RNA编辑技术通过改变RNA序
Science聚焦：球形RNA让RNA疗法重获新生
几十年来，RNA疗法在治疗遗传疾病的道路上走得并不顺遂。不过，随着新型RNA（球形核酸SNA）在人体试验中取得成功，这一领域似乎焕发出新的活力。Science网站特别撰文介绍了这项重要突破。 RNA疗法一般是用反义RNA破坏疾病相关蛋白的生产。在美国化学学会(ACS)上周的一次会议上，研究人员
RNA疗法的现状与未来
使用反义寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作为疗法的概念早在1978年就被提出，对RNA干扰（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年获得了诺贝尔奖的认可。但是，RNA疗法的研发却并不是一帆风顺。直到最近两年，Ionis Pharmaceu
RNA编辑疗法进入临床，需人体数据“说话”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517045.shtm·“大家现在很关注DNA编辑，它的药效很好，但具有脱靶风险，而且监管要求严格。如果RNA编辑能达到和DNA编辑一样的效果，大家可能就会更倾向于RNA编辑疗法的开发。”当地时间2024年
FDA咨询委员会为RNA疗法亮绿灯
Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，美国FDA代谢与内分泌产品咨询委员会以12比8的投票结果，支持批准Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者。FDA会在审评Waylivra的新药申请时
Nat－Commun：基于RNA分子的新型疗法有望治疗肺癌
近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自瑞典的科学家们表示，通过降低特殊RNA分子的活性就能使得小鼠肺部肿瘤缩小40%至50%，这或许是研究中的冰山一角，此外研究人员还从14类不同癌症中鉴别出了633个新型的生物标志物。 图片来源于网络
15亿美元囊获靶向RNA疗法－辉瑞达成合作
今日，Ionis Pharmaceuticals旗下的子公司Akcea Therapeutics宣布与辉瑞（Pfizer）就其用于治疗特定心血管和代谢疾病的在研反义寡核苷酸药物AKCEA-ANGPTL3-LRx，达成了一项全球独家ZL许可协议。 此前的研究结果显示，血管生成素样蛋白3（ANGP
罗氏与Ionis达成新合作－拓展反义RNA疗法
日前，Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏（Roche）达成一项合作，共同开发IONIS-FB-LRx，用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位，开发针对因子B（factor B， FB）的IONIS-FB-LRx疗法，治疗多种适应症。首个适
一种修饰RNA疗法更有助治疗心力衰竭
与传统的提供较长时间蛋白表达的传统DNA投递方法相比，一种采用修饰RNA的治疗方法通过限制治疗蛋白表达数日的方式在患有心力衰竭小鼠身上具有更优秀的表现。本周发表在《自然—生物技术》上的这项研究表明，修饰RNA或许能为通过激活内在干细胞以修复受损组织的治疗方案提供一种有用的工具。 Kenne
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急性白血
全球首个新式RNA疗法人体试验取得成功
在过去数十年来，人们开发RNA药物用于治疗遗传病的努力一直未曾间断。然而，目前只有两种反义RNA疗法被美国食品药品监督管理局（FDA）批准。其中一个主要难点就在于RNA本身性质的不稳定。即便RNA已被准确递送到目标细胞，在结合到靶点之前，这些RNA药物常会被细胞中“无处不在”的RNA酶所分解。
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
4月26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急
新型鼻腔内RNA疗法有望靶向治疗西尼罗病毒感染
近日，来自耶鲁大学的研究人员通过研究开发了一种新型的RNA疗法来靶向治疗西尼罗病毒感染，这种创新性的方法或能降低患者脑部的病毒水平，从而促进机体免疫系统有效摧毁病毒，同时也能给患者带来抵御西尼罗病毒感染的长效保护机制，相关研究刊登于国际杂志Cell Host & Microbe上。 图片
RNA－海兔之间记忆成功转移有助开发恢复人类记忆新疗法
美国加州大学洛杉矶分校研究人员14日在美国神经科学学会在线期刊《eNeuro》上发表研究报告称，他们利用RNA（核糖核酸），成功将一只海兔的记忆转移到另一只海兔身上。研究人员称，这一新研究将有助于开发恢复人类记忆的新疗法。 海兔，又称海蛞蝓，是螺类的一种。海兔的中枢神经系统有大约2万个神经
靶向RNA疗法显著改善肌萎缩－即将向FDA递交新药申请
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，该公司治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的靶向RNA疗法casimersen（SRP-4045），在名为ESSENCE的临床研究中获得积极中期结果，显着增强患者肌肉中抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。基于这一结果，该公司计划在
新RNA疗法通过鼻腔给药，有望治疗西尼罗河病毒感染
耶鲁大学和韩国汉阳大学的研究小组开发了一种针对西尼罗河病毒(WNV) 的新型RNA疗法。近日，一篇发表在《Cell Host＆Microbe》的文章提出了一种在WNV侵入大脑和中枢神经系统后的突破性治疗策略。通过siRNA治疗WNV病毒感染（图片来源：《Cell Host＆Microbe》）
PNAS：新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发骨髓瘤扩散
多发性骨髓瘤是一种无法治愈的骨髓癌症，其每年会引发超过10万人发生死亡，这种疾病以其快速和致命的扩散而闻名，其是目前科学家们所面临的最具挑战性的疾病之一；当癌细胞在机体不同的部位发生移动时，其就会发生变异，从而超越可能的治疗方法，被诊断为对化疗耐受的严重多发性骨髓瘤患者通常仅能存活3-6个月，目前科
2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰（RNA interference，RNAi）以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献，获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。 获奖时，他们就曾预测，应用RNA干扰（RNAi）或小干扰
罗氏反义RNA疗法RG6042在日本被授予孤儿药资格
瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RN
罗氏反义RNA疗法tominersen－I期试验暂停，III期不受影响！
罗氏（Roche）近日暂停了tominersen（RG6042，前称IONIS-HTTRx）的一项I期临床试验，该药是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物，用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。暂停患者入组的原因是发生了2例与药物无关的鞘内导管相关感
RNA疗法新策略：lncRNA功能元件制剂有苯丙酮尿症治疗潜力
对人类遗传病的研究往往主要围绕着识别编码基因的突变和功能障碍来进行，然而，约98%的人类基因组突变发生在非编码区域内，而人们对非编码RNA在人类遗传疾病中的功能作用仍缺乏了解。例如，苯丙酮尿症 (Phenylketonuria, PKU) 在长期以来一直被认为是一种由 L-苯丙氨酸 (Phe)
一种新方法或有望帮助开发治疗人类罕见疾病的RNA疗法
患有罕见的遗传疾病实际上是非常常见的，罕见疾病大约会影响十分之一的人群健康，在美国就有超过3000万人被诊断患有罕见疾病，那么让其罕见的是，这十分之一的患者患有大约7000种不同的疾病，其中仅有5%的患者能够得到有效的治疗。近日，一篇发表在国际杂志Nature 上题为“A framework f
癫痫:－基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（2）
早期的 RNAi 技术可用在研究与胚胎发育相关基因的功能上，但是由于细胞分裂造成 dsRNA 的稀释，使得这种方法在研究成体的基因功能时有一定的局限性。为弥补早期 RNAi 技术的不足，Tavernarakis 等将 RNAi 技术做了一些改进及更动，将目的基因之标的序列以反向重复的方式，由
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（1）
基因沉默（gene silencing）是生物体内特定基因由于种种原因不表达的遗传现象。一方面，基因沉默是生物遗传操作创造新的遗传修饰生物（genetically modified organisms）的障碍，另一方面，它又是植物抵抗外来核酸入侵（如病毒）的一种反应，为植物抗病毒的遗传育
RNA干扰技术(RNA－interference，RNAi)
1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果
RNA提取时RNA降解原因
1 ) 新鲜细胞： 裂解液的量不足，使得裂解不充分。 2 ) 新鲜组织： 某些含有内源性核酸酶的样品，很难避免RNA酶的降解，建议采用的方法为在液氮条件下将组织研碎，并且，匀浆时采用更多的裂解液。 3 ) 冷冻样品： 样品取材后应该迅速置于液氮中冷冻存放，然后转移到-70℃冰箱存
葛兰素史克两款创新反义RNA疗法－阻断乙肝病毒蛋白产生
Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转
RNA提取心得（组织RNA提取和培养细胞的RNA提取）
一.组织RNA提取 1.最好新鲜组织，这样RNA提取的效果比较好，这是肯定的。 2. 如果不是新鲜的（最好在半年之内，-80℃或者液氮中冻存的）组织，注意不要反复冻融，从冰冻状态拿到0-4℃，注意不要拿到常温，待组织解冻后，用 DEPC泡过的剪刀剪一小块组织，称重后，放到预冷的匀浆器中，然后