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应用慢病毒载体检测CRISPRCAS9和TALEN脱靶

近日,国际生物学期刊nature biotechnology在线刊登了美国科学家的一项最新研究成果,他们应用整合酶缺陷的慢病毒载体(IDLV)检测CRISPR-CAS9和TALEN对基因组造成的脱靶效应,最低可检测1%的脱靶频率。这项研究或对推广CRISPR-CAS9和TALEN技术,保证基因操作的准确性具有重要意义。 目前,CRISPR-CAS9和TALEN技术已经广泛应用在基因操作平台,但脱靶效应一直是科研人员应用这两项技术面临的最大担心和问题,脱靶会造成基因组的不稳定并会扰乱正常基因的功能。在之前的一些工作已经发现一些方法可以预测筛选脱靶位点,但这些研究方法都不能在体内很好匹配体外的预测结果,因此如何提高预测的准确性,优化预测方法成为推广应用CRISPR-CAS9和TALEN技术必须要解决的问题。 之前几个研究小组已经报道,双链IDLV能够通过非同源末端连接的方法特异性插入到基因组双链断裂DNA上,这种策略使体内标......阅读全文

先进科学:基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰

  基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法,以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效,应用也最广泛。  但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素,如何正确评估、检测脱靶效应,并提出相应的策略降低脱靶效应,是当前基因编辑研究领域的重要研究

基因科学和医学领域的新学科——脱靶基因组编辑

  随着基因组编辑技术的不断发展,基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。基因编辑和检测方法,基因改变的解析方法或对照参考的不同,使基因组编辑发生脱靶效应,从而导致不同程度的短期和长期副作用,毒性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效

给基因编辑做“体检”:让脱靶无处隐藏

 研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图  “渐冻人”(运动神经元症)、“玻璃娃娃”(成骨不全症 )、“月亮孩子”(白化病)、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案,给患者和家庭带来无限的痛苦。  据统计,全球有7000多种罕见病,其中80%的罕见

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

新技术可灵敏检测基因编辑是否脱靶

  基因编辑的“子弹”如果没有命中目标,就会产生脱靶效应,可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日,中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术,能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应,使基因编辑技术向

科学家建立“GOTI”新型脱靶检测技术

  3月1日,《科学》(Science)杂志发表了一篇名为《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》的研究论文,该研究由中国科学院神经科学研究所(中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心)、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与中国科学

世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应

  基因编辑技术越来越火,然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应,一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉,其团队与多家机构合作完成的研究,建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术,这一技术首次证实:近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶

CRISPR好不好用,还要看基因?

  来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效,基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整,以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。  “人类的基因序列各有不同,而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差

杨辉组/高彩霞组发现单碱基编辑系统存在严重脱靶效应

  2016年,David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1(能催化C脱氨基变成U,而U在DNA复制过程中会被识别成T)和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI(能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复)的单碱基编辑工具(BE3)首次实现可以在不引入DNA双链断裂

中国科学家找到治疗艾滋病和白血病新方法!

  近日,一项刊登在国际杂志The New England Journal of Medicine上的研究报告中,来自北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组的研究人员通过联合研究发表了题为“CRISPR-Edited

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

“修改人类胚胎基因”论文,发还是不发?

  如果不是国外媒体的爆炒,中国科学家团队关于“修改人类胚胎基因”的论文或许真的就“静悄悄”地发表在国内刊物上,不动声色地被翻过去了。   缘起——对人类胚胎基因动手术   基因编辑技术CRISPR/Cas9,这已不是一项陌生的技术了。在最近两三年里,科学家们普遍都用它作为编辑基因的“手术刀”。该技

CRISPR导致突变 从而大范围“脱靶”?

CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个以上的位点发生发生了大片段

CRISPR大范围“脱靶”?可能还需要进一步验证

来源:Pixbay编者按:CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变?5月30日,《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示,来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后,经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变,并有百个

再次飞跃 | 短短2天,中国学者连续发表11篇CNS

3.杨辉/李亦学/Lars M. Steinmetz等团队建立新型脱靶检测技术,基因编辑工具安全性评估或迎来新突破  CRISPR/Cas9是广泛关注的新一代基因编辑工具,自从2012年被发明以来,它一直以其高效性和特异性备受世人的期待,然而值得注意的是,CRISPR/Cas9从问世以来,其脱靶风险

本周Science期刊发布 检测CRISPR脱靶效应新方法---DISCOVER-Seq

  本周又有一期新的Science期刊(2019年4月19日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。图片来自Science期刊。  1.Science:开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq  doi:10.1126/science.aav9023; doi:1

西北农大张涌团队利用CRISPR技术培育出抵抗结核病的奶牛

  在一项新的研究中,来自中国西北农林科技大学动物医学院的研究人员首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功地培育出具有增加抵抗牛结核病能力的奶牛。相关研究结果于2017年2月1日发表在Genome Biology期刊上,论文标题为“Single Cas9 nickase induced gen

我国科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具

  单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术,其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况下精确地引入由C/G到T/A的点突变,另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术,对于基因突变导致的遗传疾病的治疗

人类胚胎的基因编辑是否有临床价值? | 观点

  胚胎基因编辑  与IVF/PGD的技术理念相悖  如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14],基因编辑技术在原则上不适用于编辑(修正)人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点:编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在

基因编辑让婴儿免疫艾滋病:意义不大,代价却很大

  CRISPR-Cas9基因编辑技术发展至今只有短短几年的时间。从一开始的引导RNA序列的设计、脱靶风险的评估分析等基因组水平上的研究,到近两年逐渐有科学家将此技术引入模式动物或者胚胎,对于一项医疗技术来说,仍然处于非常不成熟的阶段。今年在Nature method上发表的一篇文章“Unexpec

一次基因编辑“大跃进”

  人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现,但都不是现在这样。  2018年11月26日,南方科技大学副教授贺建奎宣称,由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。  这则消息尚未经过业界专家确认,研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表,某种程度上真实性存疑,但

CRISPR-Cas9蛋白提高基因编辑技术精准度

  由香港城市大学(香港城大)和瑞典卡罗琳医学院合组的一支研究团队,最近成功研发出一种新的蛋白质,有助提高基因组编辑过程中定位的精准度,相信对未来要求高精准度的人类基因治疗可发挥重要作用。  CRISPR-Cas9(成簇、规律、间隔、短回文的重複序列及其相关蛋白9)是一种具有广泛应用前景的基因编辑技

2019年中国学者发表CNS统计,谁是CNS发表之王?

  截至2019年12月31日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了186篇文章,其中生命科学领域有109篇,材料学有30篇,物理学有20篇,化学有12篇,地球科学有15篇。iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发

2019年中国学者86篇Cell,Nature及Science文章汇总

  2019年上半年很快就结束了,iNature盘点了中国学者在Cell,Nature及Science发表的成果,我们发现总共有86篇(截至2019年6月24日),具体介绍如下:  4-6月发表的文章  【1】2019年6月21日,西北工业大学王文,中科院昆明动物研究所/BGI 张国捷及丹麦哥本哈根

大跃进 | 中国学者CNS发表超过100篇生命科学领域研究成果

  截至2019年12月13日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了105篇文章(2019年的Cell已经全部更新完毕,而对于Nature及Science只剩下了一期,将分别会12月19日及20日进行更新),小编对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了30

2019中国生命科学领域CNS盘点:曹雪涛 颜宁 施一公上榜

  截至2019年12月23日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已经全部更新),iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发表了44篇,Scie

张锋:个体基因差异影响基因编辑“有效性”

  上个月,基因编辑领域迎来了历史性的一刻!一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗:体内基因编辑。此次治疗旨在通过锌指核酸酶(ZFN)基因组编辑技术,将正确的基因插入到肝细胞基因组中的特定位点。这是世界上首次通过体内基因编辑治疗遗传疾病。  那么,推广体内基因编辑用于治疗人类疾病真的容

CRISPR-Cas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显脱靶效应

  CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究,研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而,CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明,CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外,对细胞系的研究发现,Cas9编辑细胞的

贺建奎之后,世界准备好了迎接基因编辑婴儿了吗?

  25岁的杰夫·卡罗尔(Jeff Carroll)在刚结婚6个月后,和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变,这种遗传性疾病,会摧毁大脑和神经系统,最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病,他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。  亨廷顿症(Huntington's di

解读“露娜姐妹”面临的风险 两个中国女孩,全人类的难题

  “露露”“娜娜”,两个有着可爱乳名的女孩,然而她们的出生,不仅在全球掀起一场巨大的舆论风暴,更向全人类提出了一系列近乎无解的难题。  11月27日,记者采访到中科院动物所基因工程技术研究组组长王皓毅研究员。他从技术角度,全面解释了基因编辑婴儿为何是一场不该上演的疯狂。图片来源于网络  “披露的信