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基因治疗途径的新恐慌

基因治疗研究人员发现一种常用于将治疗性基因载入小鼠的病毒载体有副作用,会引发肝肿瘤。某些专家争辩说,利用这种载体进行的临床实验很安全。 曾经有人担心基因治疗有引发癌症的副作用。几年前,法国一项基因治疗实验中,一种逆转录病毒在三个儿童中引发白血病(ScienceNOW, 14 January 2003:)。2001年,华盛顿大学分子生物学家Mark Sands,在出生时接受过病毒(据推测较安全)的小鼠,中年时发展出肝肿瘤的比率较高。后一项发现促使美国食品和药品监督管理局(FDA)停止了两项临床实验(Science, 23 November 2001, p. 1640:)。在一支专家小组确定问题病毒——腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)——没有引发癌症后,实验才得以恢复。相反,某些人认为,实验中所用到的敲除品系小鼠更倾向于罹患癌症。 现在,Sands小组的实验证据表明,基因治疗载体的确会激发癌症。......阅读全文

通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送

  在一些血友病基因疗法中,腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是,大多数人已经对AAV产生了自然免疫,这可能使治疗无效。近日,由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法:通过欺骗免疫系统