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基因治疗研究人员发现一种常用于将治疗性基因载入小鼠的病毒载体有副作用，会引发肝肿瘤。某些专家争辩说，利用这种载体进行的临床实验很安全。 曾经有人担心基因治疗有引发癌症的副作用。几年前，法国一项基因治疗实验中，一种逆转录病毒在三个儿童中引发白血病（ScienceNOW, 14 January 2003:）。2001年，华盛顿大学分子生物学家Mark Sands，在出生时接受过病毒（据推测较安全）的小鼠，中年时发展出肝肿瘤的比率较高。后一项发现促使美国食品和药品监督管理局（FDA）停止了两项临床实验（Science, 23 November 2001, p. 1640:）。在一支专家小组确定问题病毒——腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)——没有引发癌症后，实验才得以恢复。相反，某些人认为，实验中所用到的敲除品系小鼠更倾向于罹患癌症。 现在，Sands小组的实验证据表明，基因治疗载体的确会激发癌症。......阅读全文
免疫&基因｜IGC 2020嘉宾阵容重磅发布！监管权威+顶级科研团队+行业领袖9月齐聚北京 作为免疫基因及细胞治疗领域核心药企参与度最高的年度品牌盛会之一，IGC China 2020将于9月24-25日在北京盛大召开。IGC特邀50余位业内资深专家，集结500余位专业听众齐聚现场
几十年来，DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质，但是近些年不断的研究表明，生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的，比如科学家们发现，可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰，这种改变不仅影响个体的发育，而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起，且与DNA和组蛋白修饰
近日，耶鲁大学的研究团队开发了一种新的癌症免疫疗法，可利用CRISPR技术激活多个癌症相关内源基因，帮助人体免疫系统识别、攻击并杀死癌细胞。初步研究结果表明，基于CRISPR激活（CRISPRa）平台的多重激活内源基因免疫疗法（MAEGI，Multiplex Activation of Endo
人肝恶性淋巴瘤裸小鼠原位和皮下移植模型的建立可以：（1）探讨肝恶性淋巴瘤发病机制；（2）为实验治疗提供工具；（3）为肝脏恶性淋巴瘤病因学和发病机制提供实验研究用的肿瘤动物模型。实验方法原理采用人肝恶性淋巴瘤术中新鲜组织块分别植入裸小鼠肝实质内和肩胛间皮下, 观察原位移植和皮下移植成瘤率, 移植瘤的侵
实验方法原理 采用人肝恶性淋巴瘤术中新鲜组织块分别植入裸小鼠肝实质内和肩胛间皮下, 观察原位移植和皮下移植成瘤率, 移植瘤的侵袭、转移；并进行形态学( 光镜、电镜、免疫组织化学) 、血清学[ 甲胎蛋白( AFP) 、乙型肝炎病毒表面抗原( H BsAg) 、乳酸脱氢酶( LDH) ] 检测，
1、原子水平的生命（Life at the atomic level） 冷冻电镜技术获得2017年诺贝尔化学奖，其影响自不必多说。 同时，生物探索特推出专题《冷冻电镜新晋诺奖，想进一步了解就来看这个专题》，详细介绍冷冻电镜是如何被开发出来的，其发展历程上的里程碑事件以及冷冻电镜在中国的发展，
虽然近年来肝癌诊断技术和治疗水平不断发展，但肝癌的早期诊断率依然较低。相当一部分患者在确诊时已经是中晚期，失去了手术时机。常规放化疗、肝动脉化疗栓塞或分子靶向治疗的效果均不理想。因此，肝癌的治疗研究需要探索新的途径。 2018年，12月18日，Cell Research在线发表了第二军医大学东
武汉两名小学生姐妹的“喝茶抗癌”项目获三等奖再引争议，其父亲武汉大学基础医学院院长李红良教授表示：“没有参与女儿实验”，武汉科协调查后表示：学生独立完成实验并得出报告结果。武汉市选拔赛专家组一致认可《茶多酚的抗肿瘤实验研究》成果并推荐。 据悉，李红良曾被首都医科大学校长饶毅多次实名举报学术造假
来自山东省医学科学院、北京化工大学、中国医学科学院等机构的研究人员，采用综合功能基因组学方法揭示出EPB41调节异常与肝细胞癌风险有关。这一研究发现发布在Cell出版社旗下的《AJHG》杂志上。 山东省医学科学院的杨明（Ming Yang）研究员是这篇论文的通讯作者。其研究方向包括肿瘤分子遗传
1、缓解率达97%！血友病基因疗法效果显著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因疗法SPK-8011治疗后，缓解率达到97％。Spark研发的SPK-8011是一种使用Spark200衣壳且含有密码子优化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相关病毒（A
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
CRISPR/Cas系统已被证实一种可应用于体内外的强大的基因编辑工具。1月30日，来自中科院生物物理研究所、Salk生物科学研究所等处的研究人员，在《细胞研究》（Cell Research）杂志上发表了题为“Regenerative medicine: targeted genome edit
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。 基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大
许多疾病如遗传性疾病、肿瘤等与人体的基因异常有密切的因果关系。早在DNA重组技术之前就有人提出将正常基因顺序导入病人体内进行基因水平治疗的设想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作为基因转移的载体。但直到1990年才成功地实
2018年，全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水，这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月，基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额，与2017年10亿美元相比基本持平。 这一年里，NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒，燃石医学喜提中国“肿瘤NG
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
肿瘤耐药基因治疗：化疗是目前临床上治疗恶性肿瘤的最重要手段之一，然而由于肿瘤细胞常常会对化疗药物产生耐药而导致患者对治疗不再敏感，最终导致化疗失败甚至疾病复发。根据肿瘤细胞的耐药特点，耐药可分为原药耐药(PDR)和多药耐药(MDR)两大类。原药耐药(PDR)是指对一种抗肿瘤药物产生抗药性后，对非同类
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素
下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相追捧。 目前，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。中国科学院院士魏于全早前几天透露，包括中国医药（600056.SH）、上海医药（601607.SH）、众生药业（002317.SZ）等三十几家药企已与他的实验室达
我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。 据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
（五)肿瘤基因治疗 在疾病的基因治疗中，肿瘤的基因治疗是后起，然而进展极为迅速的领域。与其他体细胞基因治疗相比，肿瘤细胞作为基因治疗的靶细胞，具有两个优越性：其一，恶性肿瘤细胞有易识别的、较特异的表面标志（肿瘤相关抗原)，因此易于体内目的基因的导向转染；第二，肿瘤细胞是基因治疗要消灭
基因治疗（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因导入人体的细胞，使其发挥生物学效应，从而达到治疗疾病目的的技术方法。基因治疗是随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方
医学科学发展的实践已经并且必将继续表明，科学与技术的发明和重大发现对医学科学的发展产生着重要的影响。诊断与治疗是医学科学的两个重要方面和组成部分，诊断与治疗学科的发展与进步也无不打上不同时代科学技术进步的烙印。 纵观医学诊断和治疗学科的发展历程，正是由于包括物理学、化学、免疫学、
分子诊断与治疗是当代医学发展的必然 纵观医学诊断和治疗学科的发展历程，正是由于包括物理学、化学、免疫学、分子生物学等学科在内的一个个犹如星斗般灿烂的重大发现和发明，才使得医学诊断与治疗学科与时俱进，不断丰富、发展与完善。 分子诊断学发展历程 以DNA双螺旋结构的模型提出为标志，分子
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
2 癌症诊断的发展 癌症的诊断在抗癌战役中的发展比不上癌症的基因分子生物学研究，在5 年之内，科学家将研制出多种癌症的早期诊断方法，期望在癌症的萌芽阶段将癌瘤控制。今后诊断的发展只需简单验血就能发现多种癌症。或用基因芯片可以在只有几个癌细胞出现时就能诊断出来。《Science》杂志刊登了有关美
詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。 他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关