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四川大学开展世界首例CRISPR疗法人体试验

四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀带领团队近日开展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术人类临床试验:他们从一位转移性非小细胞肺癌患者血液中提取免疫细胞,对其进行基因修改后再注入患者体内。 用其他基因编辑技术开展的早期临床试验已经表现出很好的疗效,而引入CRISPR技术,会让治疗变得更加简单高效。据《自然》杂志网站16日报道,卢铀这次的试验已经于今年7月获得医院伦理团评审通过。本计划8月就向病人注射经过CRISPR基因编辑的细胞,但因培养和扩增细胞比预期所用时间延长,试验不得不推迟到10月28日。 他们利用CRISPR技术让免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失去活性,然后在实验室对编辑过的细胞培养扩增,达到一定数量后再重新注入患者体内。PD-1蛋白能阻止免疫细胞产生应答反应,癌症细胞充分利用了PD-1的这一功能特性,不断在体内繁殖扩散。卢铀希望,经过修改后不再含有PD0-1蛋白的细胞能治好患者的肺癌。 卢铀......阅读全文

基因编辑,改写人类的未来

  上帝造人是神话。  在科技日益发达的今天,基因编辑赋予了神话成为现实的可能。  想想看,如果用基因手术改造人体细胞,阻断病毒进入人体后的异化,并控制人体内部免疫系统的应激反应,这样一来,白血病、HIV(艾滋病)、白化病、亨廷顿舞蹈症、镰刀形红细胞贫血症等一系列难以攻克的先天、后天疾病,都可以得到

基因编辑专家亓磊:人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

基因编辑人体临床试验将在美国启动

  美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。   据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。   该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。   胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。   胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。   

基因编辑获得优质人类血管细胞

   中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组,日前通过靶向编辑单个长寿基因,产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比,不但能更高效地促进血管修复与再生,而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化,为开展安全有效的临床细胞治疗提供

基因编辑“催生”优质人类血管细胞

  中科院生物物理研究所刘光慧团队通过靶向编辑单个长寿基因FOXO3,得到了能抵抗细胞衰老和癌变的人类血管细胞,有望被用于血管退行性疾病的治疗。该研究成果1月18日在线发表于《细胞—干细胞》。  胚胎干细胞起源于胚胎时期。它不仅可以长期自我复制,还具有分化形成人体内各种组织细胞的潜力。  通过控制人

人类体内基因编辑治疗有点悬

  日前,《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具,改变一个成年人的基因,进而治疗疾病。  此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase,IDS)的基因无法正确编码IDS酶,没有IDS酶分

基因编辑专家亓磊:未来人类可以通过编辑基因根治癌症

  11月6日,2016年腾讯WE大会在北京北展剧场举行,腾讯公司首席探索官David Wallerstein、奇点大学联合创始人Peter Diamandis等人参加大会,并就航空、引力波、科技艺术、AR等前沿话题发表演讲。  基因编辑领域专家、斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊

瑞士科学家编辑人类胚胎基因

  尽管对人类胚胎基因组进行编辑在过去一年中引发了激烈争议,但美国国家公共电台报道称,瑞士科学家Fredrik Lanner已经在全球首次对健康人的胚胎进行了编辑。Lanner希望通过利用CRISPR-Cas9技术找到新的不孕不育和流产疗法。   他将使胚胎中的基因失去活性,以了解它们在早期发育

人类胚胎基因编辑研究纳入管理规范

  5月12日,国际干细胞研究学会(ISSCR)对干细胞领域的研究指南进行了更新并引起科学界广泛关注。值得注意的是,最新研究指南涵盖所有关于人类胚胎的研究,包括对人类胚胎基因进行修改。   近几年,人类胚胎干细胞和人类胚胎基因编辑等研究取得了长足进展,为科学家理解人类生物学和人类疾病提供了前所未有的

Nature、Science:人类基因编辑取得共识

  美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持的人类基因编辑国际峰会,探讨了用新方法(比如CRISPR)改变人类DNA的前景和风险,尤其是引起巨大争议的卵子、精子和胚胎基因组编辑。  胚胎或生殖细胞的基因工程改造,会给个体及其后代带来永久性的基因改变,被许多人视为洪水猛兽。但这样的技术能阻止遗传学

人类胚胎基因编辑在争议中前行

   近日,美国科学家编辑人类胚胎基因成为世界各大媒体的头条科技新闻。此前,中国科学家已开展了类似研究,英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明,尽管存在巨大的伦理争议,但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。  基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA(脱氧核糖核酸)片段。近年来,在有着“基因

人类基因组编辑指南

    人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。    一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。 

英科学家申请用基因编辑技术编辑人类胚胎

   基因编辑领域最热门的技术——CRISPR很快将被用于研究人类胚胎。近日,一个英国监管委员会评估了一项敲除几天大胚胎中发育基因的申请。在一场新闻发布会上,伦敦弗朗西斯·科瑞克研究所科研人员Kathy Niakan讨论了其提议项目背后的基本原理,并且希望这些研究或许有一天能改善对不孕症的治疗。

国家基因库参与人类胚胎基因编辑研究

   8月3日,由俄勒冈健康与科学大学、韩国基础科学研究院、美国Salk生物学研究所和深圳国家基因库合成与编辑平台合作完成的人类胚胎基因编辑最新重量级研究成果发表于《自然》杂志。在中国、美国、韩国的国际合作组的通力协作下,科学家第一次成功的利用CRISPR-Cas9系统在人类早期胚胎中对导致肥厚型心

CRISPR基因编辑技术会不会威胁人类自身?

  今年一些顶级科学家警告世人,CRISPR基因编辑技术具有对人类和其他物种基因组进行改造的能力。这可能对后代产生不可预测的影响,甚至影响人类与自然的关系。考虑到对人工智能的担心,物理学家斯蒂芬·霍金去年宣称,人工智能可能毁灭人类。2013年,前皇家学会主席Martin Rees联合剑桥大学风险研究

基因编辑技术成功精确修饰人类T细胞

  美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。由于T细胞在人体免疫系统中作用十分重要,这一研究成果将为治疗糖尿病、艾滋病及癌症等提供全新的手段。  CRISPR/Cas9是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。新的方法能

Science:人类基因组编辑指南

  人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。  一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。  来自麦

美科学家首次编辑人类胚胎基因

  近日,有媒体报道称,美国俄勒冈州波特兰市的一个研究团队修改了人类胚胎的基因。这是美国科学家首次编辑人类胚胎基因。  该研究由俄勒冈卫生科学大学的Shoukhrat Mitalipov领衔,研究人员利用CRISPR基因编辑技术,修改了大量单细胞胚胎的DNA。《麻省理工学院技术评论》透露,相关人员表

Cell发表人类基因编辑评论文章

  去年4月,来自中山大学的研究人员,用称为CRISPR-Cas9的基因编辑系统,除去了人类胚胎中的一个突变基因。这项研究工作一经发布便引发了国内外科学界对于以可能遗传给后代的方式来编辑人类基因组——相关伦理道德的广泛争论。12月份,来自世界各地的数百名科学家和伦理学家,聚集在美国华盛顿讨论人类基因

通过基因编辑 人类有望移植动物器官保命

墨西哥的一间养猪场 美国《世界日报》编译称,美国哈佛大学研究人员已创造出基因经过编辑,进一步研究已消除病毒的小猪,为人类获取动物器官移植跨出一个大胆的科学步骤。《科学》期刊8月10日报道的研究进展,使人类日后可能利用猪的肝脏、心脏和其他器官进行移植。 美国器官分享联合网说,美国去年进行

简化人类细胞基因编辑的新方法

  用RNA指导的CRISPR-Cas9系统的动物和植物基因组工程,正在改变着生物学。与其他基因工程工具相比,这种技术更容易使用,并且更有效,因此,在其发现后的短短几年内,就已经被广泛应用于世界各地的实验室,也成为编辑人类多能干细胞、人类胚胎干细胞基因组最常用的技术。1月6日,Cell子刊《Cell

综述:给人类基因编辑划出伦理“红线”

  人类基因编辑技术掀起的热潮正在席卷全球,但随之而来的是巨大的不安与批评。基因编辑应该向何处发展?是否应该暂缓甚至禁止?是否会导致“定制婴儿”?人类基因编辑国际峰会3日在华盛顿发表声明,明确划出了一道不得逾越的“红线”:禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。人类基因编辑技术热潮

Nature:鼓励讨论编辑人类胚胎基因组

  上月,科学家成功编辑人类胚胎基因组的消息不出所料让人们大吃一惊。这项研究之所以如此引人瞩目,是因为它改变了人类生殖细胞;这也意味着,该技术如果在可存活的胚胎中实现,编辑后的基因变化会遗传给所有的后代。社会该对此作何反应?该如何看待其他当前正在进行的,或是未来可预见的类似实验?又该如何应对呢?  

人类基因编辑研究报告全球发布

  美国华盛顿时间2月14日11点(北京时间2月15日0点),人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。报告将人类基因编辑分为基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三大部分,分别就这三方面的科学问题、伦理问题以及监管问题进行了讨论并提出相关原则。  201

基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑是在劫难逃吗?

  任何近期观看过哥伦比亚广播公司(CBS)网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论:这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后,一大堆染色体片段会发生缺失和重排。  C

2017年,基因编辑技术将首次用于人体临床试验?

  在最近举行的一个生物技术会议上,美国爱迪塔斯医药公司首席执行官卡特琳·博斯宣布,2017年该公司将用开创性的基因编辑技术(CRISPR),开展治疗导致失明的罕见眼疾的人体临床试验。  如果爱迪塔斯公司的计划能够完成,它将成为第一个在人体上应用该技术的研究。  CRISPR技术只是3年前的一项发明

日本认可人类受精卵基因编辑研究

  日本生命伦理专门调查委员会22日宣布,允许日本相关机构在基础研究中“编辑”人类受精卵的基因,但出于安全和伦理方面的考虑,不允许将该技术应用到临床和辅助生殖中。  所谓基因编辑是指对目标基因进行敲除或引入基因组等操作,该技术已在不少研究领域得到应用。  日本生命伦理专门调查委员会是日本政府下设的专

俄编辑人类基因用于治疗遗传病

  俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示,俄罗斯将在技术安全性得到证实后,开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因,第一批成果将在三到四年之内获得。   斯米尔尼辛娜表示:“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑,但该技术将首先在安全性得到