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近日，开发严重遗传性疾病治疗的变革性基因疗法以及 T 细胞癌症免疫疗法的生物公司 Bluebird Bio 表示，正在进行中的评估基因疗法 Lenti-D™用于初始队列中 17 名 18 岁以下男性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者治疗的临床 2 / 3 期研究 Starbeam Study (ALD-102) 获得了中期顶线数据。 到 6 月 13 日，17 名患有 CALD 的患者已经结束了 Lenti-D 疗法的治疗后两年的随访，其中 15/17 (88%) 的患者维持了主要功能障碍（MFDs）的缓解，这也是该项临床研究的主要研究终点。这一研究数据也超出了我们之前设定的 76% 的主要功能障碍缓解率这一中期疗效基准值，设定这个数值是参考了文献同时基于之前的涉及 CALD 自然发展进程和异基因干细胞移植的观察性研究数据。 Bluebird Bio 首席医学官 David Davidson 博士表示：“患有这种灾难......阅读全文
相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。当前，生物医药行业对基因治疗的热情正在持续高涨，该领域许多公司已将一次治愈性基因疗法作为其开发战略的核心。 EvaluatePharma此前发布报告，预计在未来6
Cidara Therapeutics是一家专注于开发包括免疫疗法在内的新型抗感染药物的生物技术公司。近日，该公司公布了先导抗真菌药rezafungin II期临床研究STRIVE的积极顶线结果。该研究的B部分（Part B）中，每周一次（qw）静脉给药rezafungin与每日一次（qd）静脉
在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD
J.P.Morgan医疗健康大会于1983年由Hambrecht&Quist开始，一直是世界上规模及信息量最大的年度医疗健康产业投资盛会。今年有超过450家顶级公司参展，9000名以上世界各地业内人士参加。行业领袖包括美国食品和药物管理局局长Scott Gottlieb，J.P. Mor
Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症免疫治疗的精准医疗公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了靶向抗癌药Ayvakit（avapritinib）一份新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期，该NDA寻求加速批
4月10-14日，2019欧洲肝脏研究协会（EASL）年会/国际肝脏大会在奥地利的维也纳举行，这是全球肝脏病学领域最大型也最具影响力的国际会议，每年有超过10000名来自全球各地的业界专家与会。今年的肝脏大会上，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是大家关注的重要研究
今日，FDA宣布，批准默沙东（MSD）公司开发的重磅抗PD-1疗法 Keytruda（pembrolizumab）作为单药疗法，一线治疗PD-L1阳性局部晚期/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者的肿瘤不携带EGFR或ALK基因变异，并且经FDA批准的检测表明PD-L1表达肿瘤比例评分
2018年对生物医药行业来说，是不平凡的一年，无论是FDA批准新药的数量，还是生物技术公司募资和IPO水平，都创下了历史纪录。还有不到4天，2019年就要到来了，生物医药行业在这一年会维持怎样的势头？哪些创新疗法值得关注？在今天的这篇文章里，我们将结合《Vantage 2019 Preview》
5月31日，梯瓦（TEVA）制药公布称：用于研究Fremanezumab预防慢性偏头痛的临床3期试验HALO取得了积极的试验结果，无论是按月还是按季度的给药方案，均达到了主要研究终点和次要研究终点。 在这项慢性偏头痛临床研究中，相比安慰剂治疗，接受Fremanezumab治疗的患者，在初次给药
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日公布了靶向抗癌药pralsetinib（BLU-667）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）I/II期ARROW临床试验的独立中央审查顶线结果。结果显示，在先前接受含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，pralsetinib治
大公司 01依生生物胰腺癌新药获FDA孤儿药资格 药明康德：北京/2018年02月26日/ 依生生物制药有限公司今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准其肿瘤免疫治疗药物YS-ON-001取得治疗胰腺癌的孤儿药资质，这是该产品在获得美国FDA授予的治疗肝癌的孤儿药资质后的又一
MorphoSys是一家临床阶段的德国生物制药公司，致力于为重症患者开发创新和差异化的疗法。值得一提的是，就在昨日，采用MorphoSys专有的抗体技术产品Tremfya®（中文商品名：特诺雅，通用名：guselkumab，古塞奇尤单抗）获得中国药品监督管理局（NMPA）批准在内地上市，该药为强
我们总是对患者说癌症会以达尔文的自然选择方式在体内进化，但是我们并没有足够的证据证实这一点。 大约在2010年，Alberto Bardelli跌入了科研低谷。Bardelli是意大利都灵大学癌症生物学家，他一直在研究癌症靶向疗法——针对导致肿瘤生长的突变的药物。这种方法的效果似乎很好，一些患
1 FDA批准Opdivo+Yervoy联合免疫疗法用于既往未接受治疗的中高危晚期肾细胞癌 美国当地时间4月16日，百时美施贵宝宣布，FDA批准了Opdivo+Yervoy联合免疫疗法用于既往未接受治疗的中高危晚期肾细胞癌。此次批准是基于CheckMate 214的结果。CheckMate-
一期一会。2019年1月，JP摩根医疗大会如期在旧金山召开。在这个被称为“生物医药的超级碗”的大会上，数额巨大的生物医药技术交易在觥筹交错和数次握手交谈间就能达成。 BMS和Lily先后公布的两起重大交易使得会议氛围高涨。在会议举行的第一天，除了刚刚宣布被并购的新基药业，诺华、辉瑞、吉利德、默
George Church：分子技术专家，DNA研究领域的领军人物，哈佛大学遗传学教授，哈佛医学院基因组研究中心主任。他于1985年参与到人类基因组计划，也是这个计划的负责人。他发明的新方法开创了个人基因组研究的时代。基于他发明的直接基因组测序的方法，自动测序软件被成功开发，并在1994年第一次
事件及投资建议： 第一，4月17日-4月21日，AACR 2016（美国癌症研究协会年会）上肿瘤免疫在治疗多种实体瘤方面取得了一系列令人瞩目的进展：重组CD4 T 细胞攻击 MAGE-A3 蛋白对于黑色素瘤、宫颈癌等多种转移性实体瘤都具有显著疗效；此外，LOXO-101 在治疗 NTRK 基因
2018年即将过去，年末为大家献上本年度生物领域获奖专题盘点，希望读者朋友们能够喜欢。1. “诺奖风向标”榜单揭晓 4名科学家荣获2018拉斯克奖 拉斯克奖是全球最为著名的医学类奖项之一，也有“诺贝尔风向标”之称。这是因为在诸多拉斯克奖得主中，已有87人获得了诺贝尔奖。2015年诺贝尔生理学或
截止2019年10月10日，浙江大学在Cell，Nature及Science上发表了7篇重要研究成果，iNature系统总结了这些成果： 【1】高熵合金是一类材料，其中包含五个或更多近似等原子比例的元素。它们非常规的成分和化学结构有望实现前所未有的机械性能组合。这类合金的合理设计取决于对几乎无
Heat Biologics是一家致力于开发免疫疗法的生物制药公司，旨在利用CD8+“杀手”T细胞激活患者免疫系统对抗癌症。 近日，该公司在美国癌症研究协会（AACR）肿瘤免疫学和免疫治疗特别会议上公布了T细胞激活细胞疗法HS-110联合百时美施贵宝肿瘤免疫疗法Opdivo（欧狄沃，通用名：n
1. 基因泰克 9月13日，罗氏集团旗下的基因泰克（RHHBY）宣布了Ocrevus三个III期临床试验的最新分析数据，适应症是治疗复发性多发性硬化症（RMS）和原发性进展型多发性硬化（PPMS）。 西班牙瓦尔德希伯伦大学医院神经病学和神经免疫学教授Xavier Montalban表示，“原
如今，纳米技术已经成为21世纪的关键技术之一，其推动了各个研究领域的迅猛发展，当然纳米科技对医学研究的影响也是显而易见的。比如在生物医学研究中纳米机器人可充当“微型医生”，解决了医生用传统技术难以解决的问题。同时纳米科技在癌症治疗、疫苗开发、HIV治疗以及多种疾病的诊疗中也发挥着关键作用。 纳
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reat
Summit Therapeutics近日公布了从PhaseOut DMD这项临床试验中获得的更多积极结果。该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。对24周临时数据的
据国外媒体报道，所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻
癌症目前仍然是全世界人类最大的杀手之一。近日，Nature Genetics 和 Nature Medicine 联合发表了题为：Nature Milestones in Cancer 的文章，总结了21世纪以来癌症研究旅程中的14个重要的里程碑事件，以展示在理解癌症和开发新疗法方面取得的重大进
在《社交网络》这部由大卫·芬奇执导、以Facebook创始人马克·扎克伯格为原型拍摄的电影中，有一位配角颇为人所印象深刻，他就是好莱坞大帅哥贾斯汀·汀布莱克扮演的肖恩·帕克（如上图）。在电影中，他吸食毒品，并与维多利亚秘密女郎风流约会，而且为了利益他写了一张支票给爱德华多·萨维林，并朝其脸上扔
2018年，全球都在经历一场艰难的资本寒冬。募资难、融资难、估值缩水，这是许多投资人和创业者最深的体会。但尽管在这样艰难的岁月，基因领域依然创下了约9.86亿美元的高融资额，与2017年10亿美元相比基本持平。 这一年里，NMPA批准了首款基于NGS的肿瘤检测试剂盒，燃石医学喜提中国“肿瘤NG
转移性肾细胞癌（mRCC）几乎是无法治愈的，是RCC有关的高死亡率的主要原因。Von Hippel Lindau (VHL)是一个肿瘤抑制基因，在大多数的透明细胞RCC（ccRCC）病例中是缺失的。然而，它对于缺氧诱导因子-1α(HIF-1α) 和 -2α (HIF-2α)的调控发挥了什么作用，
童年时，Tami Morehouse的视力就不好，青少年时期，她发现自己的视力进一步变差。她试着阅读的文字慢慢从纸上消失，最后，所有的东西都褪色成一片灰暗。而罪魁祸首正是雷伯氏先天性黑内障（LCA）—— 一种遗传性疾病，会使患者视网膜中的光感细胞死亡，当患者30岁或40岁时通常会完全失明。 但