WIKI资讯
WIKI资讯
加州大学伯克利分校的研究人员用CRISPR-Cas9基因编辑修改了肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）致病缺陷基因，推迟了疾病发病时间，延长（25%）了小鼠生命。 ALS又叫运动神经元病（MND），病因至今不明，约20%病例可能与遗传及基因缺陷有关。发病初期患者只感觉无力、肉跳、容易疲劳等轻微症状，渐渐地发展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后呼吸衰竭，危及生命。 12月20日发表的一篇《Science Advances》文章，打响了采用CRISPR治疗ALS的第一炮。 虽然ALS患者的表型大多伴随着脑干和脊髓运动神经元的过早死亡，但它们的全部遗传原因仍有待揭示。因此，研究人员选取了导致2% ALS案例的人类突变基因，构建转基因小鼠。 “大脑需要通过神经元控制肌肉，缺乏神经元意味着肌肉控制受阻，因此，拯救运动神经元，恢复它们对肌肉的控制能力对患者的生存和维持一定的生活质量至......阅读全文
近日，顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊，为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里，药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容，一道展望它能如何指引基因工程的未来。 CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模
几周前，位于马萨诸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了价值4350万美元的A轮融资，投资者包括了5AM Ventures与ARCH Venture Partners等知名风投机构。这也让Homology的首席执行官Arthur Tzianabos博士能够与团队一起，进一步研发
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又称路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者渐冻人症，是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人，其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。这种疾病引起渐进性肌
美国国立卫生研究院资助斯坦福大学的研究人员，使用基因编辑工具CRISPR-Cas9快速鉴定出了C9orf72基因突变是修改人类肌萎缩性脊髓侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和额颞叶痴呆（frontotemporal dementia，FTD）严重性的
根据发表在12月18日《科学》（Science）杂志上的一篇新研究论文，人体一小段DNA（比典型的基因要小几千倍）生成的一个分子，对个体是否能够控制他们的肌肉具有决定性的影响。 在这篇文章中，来自Salk研究所的科学家们报告称，不能生成一种叫做microRNAs的遗传分子的动物会出现诸如肌萎缩