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通过基因组编辑来纠正异常，这个概念似乎简单明了。几十年来，科学家也一直尝试用基因编辑来开展治疗，获得了不同程度的成功。最大的障碍来自基因导入系统，它往往使用病毒，具有一定的风险。图片来源于网络 2013年，研究人员首次利用CRISPR-Cas9系统来编辑哺乳动物细胞的基因组，对编辑发生的位置有了很好的控制1。从那时起，人们不断提高此系统的效率，创建转基因小鼠模型，并纠正许多遗传疾病。体外和体内的结果都预示着临床上的成功。然而，斯坦福大学的一项新研究给人们泼了一盆冷水，因为人们对Cas9蛋白存在免疫力2。 CRISPR的过去 许多发明都是无心插柳柳成荫，CRISPR-Cas9也不例外。1989年，研究生Francisco Mojica出于好奇，发现耐盐微生物（Haloferax mediterranei）基因组中存在回文重复序列3。这种规律间隔的重复序列不同于任何已知的重复序列家族。 很快，研究人员在更多的微生物中鉴定......阅读全文
随着基因领域研究的不断深入，基因编辑技术在医学治疗方面被寄予厚望。而在基因编辑中，CRISPR基因编辑技术以其快速、高效、自由度高被称为“基因魔剪”。而在过去的时间内，CRISPR也不辜负我们的期望，让我们看到了又一个突破。 然而近日，来自于斯坦福大学儿科血液学家Matthew Porteus
时至岁末，转眼间2018年就剩下最后的15天时间了，在即将过去的这一年里，科学家们在癌症免疫疗法研究领域取得了多项研究成果，本文中，小编就对2018年的重要研究成果进行梳理解读，分享给大家！ 【1】Science：特定肠道共生细菌能够提高癌症免疫疗法的治疗成功率 doi：10.1126/sc
类称为免疫检查点抑制剂的免疫治疗药物彻底改变引发了癌症治疗变革：许多直到最近还被认为无法治疗的恶性肿瘤患者正在经历长期缓解。但是，大多数患者对这类药物没有反应，而且它们对某些癌症的治疗效果要比其他癌症好得多，其中的原因令科学家们困惑不解。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字
一项8月7日在线发表在Nature上的最新研究确定了在癌细胞中免疫治疗起作用所必需的基因，解决了为什么一些肿瘤对免疫治疗没有反应或最初有反应，但随着肿瘤细胞对免疫疗法出现抗性而停止的问题。该研究是由美国国立癌症研究所Nicholas Restifo博士为首与MIT、哈佛大学和Broad研究院等单
精准医疗使医疗技术获得了飞跃式的发展进步，多项研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因疗法在遗传病治疗中有很大的应用前景。2017年，Spark公司的创新基因疗法Luxturna获得美国FDA批准上市，用于治疗患有特定遗传性眼疾的成人和儿童患者，为基因疗法研究注入了一剂强心剂。 2月18
分析测试百科网讯 2017年9月22日，ABO联盟第五十一期圆桌会在北京召开，本次会议主题是“肿瘤免疫研究中动物模型的应用”，会议由中国生物技术创新服务联盟（ABO）、北京生物技术和新医药产业促进中心、北京中关村生物工程和新医药企业协会主办，北京维通达生物技术有限公司承办。来自医院、高校院所以及
在2018年7月19日同时在线发表在Cell期刊上的两篇论文中，来自两个研究团队的研究人员提供了当入侵含有CRISPR的细菌时，噬菌体彼此间进行合作的证据。他们发现为了压制CRISPR的破坏，噬菌体通过联合起来快速地感染细菌来加以适应，而且有时一个噬菌体还会为此作为引火噬菌体（primer p
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
本期为大家带来的是肿瘤免疫疗法领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。 1. JCI：为何癌症靶向免疫药物有时会失效？ DOI: 10.1172/JCI128644 近日，来自俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员做出了一项突破性研究成果，该发现有助于科学家理解为什么某些肿瘤微环境中缺乏
在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、乔治城大学医学院、纽约大学、纽约基因组中心、宾夕法尼亚大学、布罗德研究所和麻省理工学院的研究人员鉴定出癌症免疫疗法发挥作用所必需的基因，这解决了为何一些肿瘤不对免疫疗法作出反应，或者初始时作出反应但随着肿瘤细胞对免疫疗法产生抵抗力后不再作出反应
在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、乔治城大学医学院、纽约大学、纽约基因组中心、宾夕法尼亚大学、布罗德研究所和麻省理工学院的研究人员鉴定出癌症免疫疗法发挥作用所必需的基因，这解决了为何一些肿瘤不对免疫疗法作出反应，或者初始时作出反应但随着肿瘤细胞对免疫疗法产生抵抗力后不再作出反应的问
细菌具有一种免疫系统来对抗称作为噬菌体的入侵病毒，也许会让你感到有些惊讶。并且像从单细胞到人类的所有免疫系统一样，细菌免疫系统面临的第一个挑战就是要检测出 “外源物质”与“自身物质”的差异。这并不简单，因为病毒、细菌和所有其他的生物都是由DNA和蛋白质构成。来自Weizmann研究所和以色列特拉
本文中，小编整理了多篇亮点研究成果，共同解读近期科学家们在癌症免疫疗法研究上取得的新成果，分享给大家！图片来源：Cell 【1】Cell：揭示增强免疫疗法疗效、对抗免疫抵抗性癌细胞的新方法 doi：10.1016/j.cell.2019.06.014 免疫疗法刺激病人的免疫系统对抗癌症。然
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
昨日，顶尖学术期刊《细胞》上发表了一篇重量级的论文。来自加州大学旧金山分校（UCSF）的科学家们发现，我们现有关于癌症免疫疗法的认知，很有可能是不完善的…… 其实不用这些科学家提醒，我们就知道现在的免疫疗法存在短板。“在黑色素瘤等最佳治疗案例中，免疫检查点抑制剂也只能对20%-30%的患者生效
近年来，科学家们逐渐开始使用大数据分析来对多种疾病进行研究，当然，研究人员也取得了多项研究进展，本文中，小编就对近年来相关研究成果进行整理，分享给大家！ 【1】Cancer Immunol Res：科学家有望利用大数据分析来预测癌症患者对免疫疗法的反应 doi：10.1158/2326-60
如果说CRISPR复合物听起来很熟悉，那是因为它们是新一波基因组编辑技术的最前沿。CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。 在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（cl
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑，实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来，取得了一系列重大突破，并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
两篇研究揭示Cas4核酸酶对于CRIPSR免疫反应的重要性2018年3月27日的，Shiimori团队在Cell Reports期刊上发文，证明了Cas4核酸酶是间隔序列前体临近基序( PAMs )靶向选择所必须的，有助于Cas1和Cas2选择新的CRISPR间隔物，并赋予天然宿主S
本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向；要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题；要么将原有的技术提升到了一个新的台阶；要么是在政策上有重大突破，为整个行业的发展杀出了一条血路。 Editas——基因编辑技术的“领头人” 我们认为2015年任何一项生物技术引
本文选出10家会改变世界的生物技术公司。他们要么开启了一个全新的方向；要么解决了一个困扰人类很久的医疗难题；要么将原有的技术提升到了一个新的台阶；要么是在政策上有重大突破，为整个行业的发展杀出了一条血路。 Editas——基因编辑技术的“领头人” 我们认为2015年任何一项生物技术引
【1】Cell Rep：猴流感病毒未来可用于HIV疫苗的开发 doi：10.1016/j.celrep.2019.04.082 来自加利福尼亚州Scripps Research in La Jolla研究所一项新研究表明，一种可以感染猴子和猿的猴猿免疫缺陷病毒（SIV）的蛋白质具有开发抗人类
2019年10月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。 1.Cell：开发出光学混合筛选技术，可在几天内筛选人细胞中的数千个基因 doi:10.1016/j.cell.2019.09.016 如今，在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研
5. 确定肿瘤细胞的来源揭示肿瘤发生过程中的细胞来源将为开发与改善治疗策略提供非常重要的理论基础。应用GEM模型已经成功阐明了某些不同肿瘤类型的细胞起源。在小细胞肺癌（SCLC）研究中，通过气管内注射细胞特异性的Adeno-Cre病毒载体，使Trp53和Rb1两基因分别在Clara细胞, 神
加州大学旧金山分校的科学家们利用CRISPR-Cas9基因编辑系统创造了第一个对免疫系统功能性“隐身”的多能干细胞，这是生物工程的一项壮举，有助于帮助实验室研究防止干细胞移植排斥的出现。这些“通用”干细胞比为每位患者量身定制的干细胞更有效地完成个性化医疗，实现再生医学。 这一研究成果公布在2月
日前，世界上最大的猪肉生产商史密斯菲尔德食品公司宣布，他们新组建了一个单独的生物科学单元，专门为医疗提供猪的器官，希望形成用于人体移植的猪器官生产链，并由此来填补人类器官捐献的空缺，为等待器官移植的患者提供一条生路。 像生产肉肠那样“生产”器官以供给人类进行移植！这并非是天方夜谭，那些科幻片中
一个是充满希望的“种子细胞”，一个是当今基因编辑领域的神兵利器“基因魔剪”，这两者结合，将摩擦出怎样的火花？又会发生怎样的故事？且听美国加州大学的科学家娓娓道来...... 难以绕过的“天堑” 科学家经常对外宣讲多能干细胞的治疗潜力，它可以成熟分化为任何组织，而在干细胞移植领域，急需解决的