辉瑞基因疗法fidanacogeneelaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX预防性替代疗法在B型血友病常规护理中的有效性和安全性。 fidanacogene elaparvovec是一种新型实验性载体，含有一个生物工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳（蛋白外壳）和一个经密码子优化的高活性人类凝血因子IX基因，一旦输注后，能够在患者体内持续产生内源性的因子IX，从而消除定期输注因子IX的需求。目前，fidanacogene elaparvovec正被评估作为一种有潜力的一次性治疗药物，用于B型血友病的治疗。 监管方面，美国FDA已在2016年7月授予fidanacogene elaparvovec治疗B型血友病......阅读全文
辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
2018年7月18日讯，--美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF
辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
辉瑞基因疗法fidanacogene elaparvovec进入III期临床开发
美国制药巨头辉瑞（Pfizer）与合作伙伴Spark Therapeutics近日联合宣布，启动一项开放标签、多中心、导入III期临床研究（NCT-3587116），评估实验性基因疗法fidanacogene elaparvovec（前称SPK-9001/PF-06838435）作为一种因子IX
辉瑞与Touchlight签署专利许可协议，使用mRNA疫苗基因疗法
2022年7月5日，生物技术公司Touchlight宣布与辉瑞签署协议，辉瑞获得使用Touchlight的酶促doggyboneDNA（“dbDNA”）的权利，用于辉瑞在全球范围内生产和商业化包括mRNA在内的基因疗法。Touchlight将获得一笔预付款，并有望获得开发和商业里程碑付款，以及商业化
囊获新型AAV9载体 辉瑞达成合作开发基因疗法
今日，REGENXBIO公司宣布与辉瑞（Pfizer）公司达成研发许可协议，允许辉瑞公司使用REGENXBIO专有的NAV腺相关病毒9（AAV9）载体开发基因疗法，治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一种最常见的遗传性共济失调类型，每
基因疗法获得重大突破，Spark携手辉瑞有望终结血友病
近日，Spark Therapeutics公司在2017 HTRS（止血和血栓形成研究学会）科学研讨会上发布了SPK-9001治疗乙型血友病的I/II期试验新进展，结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。截止到目前的数据，年出血率（ABR）降低了96％，年化输注率（AIR）下降了99％。
辉瑞加入基因治疗竞争 7亿美元将罕见肝病疗法收入囊中
3月20日，致力于基因疗法开发的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布称，辉瑞制药已经收购了其15%的股权，同时获得了所有流通股的独家收购选择权。辉瑞和Vivet公司将合作开发后者专有的Wilson病（威尔逊症）疗法VTX-801。 根据交易条款，辉瑞在签署协议时支付了约4500
辉瑞与Sangamo公司达成基因疗法合作协议 治疗“渐冻人症”
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其与辉瑞（Pfizer）合作研发一种使用锌指蛋白转录因子（ZFP-TF）的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性（FTLD）。 ALS也被称为Lou Gehrig病，是一种罕见疾病，可以攻击和杀死控
辉瑞牵手IBM华生开发更好的免疫疗法
【新闻事件】：最近辉瑞和IBM开始一个合作项目，将使用其智能软件“华生新药发现”帮助辉瑞寻找更好的免疫疗法。华生是一个智能搜索加工软件，不仅可以快速搜索海量文献（2500万摘要，100多万文章），更重要的是可以从这些文献中提取智能信息。华生已经有多个不同专业化版本，用于不同的领域如肿瘤基因测序。
辉瑞牵手IBM华生开发更好的免疫疗法
【新闻事件】：最近辉瑞和IBM开始一个合作项目，将使用其智能软件“华生新药发现”帮助辉瑞寻找更好的免疫疗法。华生是一个智能搜索加工软件，不仅可以快速搜索海量文献（2500万摘要，100多万文章），更重要的是可以从这些文献中提取智能信息。华生已经有多个不同专业化版本，用于不同的领域如肿瘤基因测序。