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牛津大学2月19日宣布，该校眼科教授罗伯特·麦克拉伦在英国国家健康研究所牛津生物医学研究中心的支持下，完成了世界第一例解决老年性黄斑变性（AMD）视力下降问题的基因治疗手术。 老年性黄斑变性眼疾是造成英国人视力丧失的主要原因。干性AMD是指一种黄斑细胞的慢性退化，它会给病人视觉中心部分造成间隙或影像斑点，导致病人日常生活中出现阅读和识别困难。接受第一例手术的是牛津大学年高80岁的奥斯本夫人。像许多AMD患者一样，她的双眼都有这种疾患，但左眼情况更为严重，中心视觉已经恶化，视力非常模糊。她说自己参与试验的目的是为了给那些AMD患者带来帮助。 导致AMD的一个关键因素是补体系统，其是人体免疫系统中与细菌作斗争的一个蛋白质系统。在发生黄斑变性时，这些蛋白质过度活跃并攻击视网膜细胞，其方式与其攻击细菌的方式相似。而基因治疗的原理就是“停用”补体系统。 手术包括分离视网膜和向眼底注射含有病毒的溶液。该病毒带有一种经过修饰的DNA......阅读全文
老年黄斑变性是造成老年人失明的主要原因，但这种病早期症状并不明显。英国一家企业推出一项基因测试服务，只要寄去一份唾液样本，足不出户就可知道自己是否具有患老年黄斑变性的潜在危险，以便尽早采取预防措施。 不过，有关专家对测试准确性表示担忧。 基因测试 老年黄斑变性由
2015年7月，家在伦敦的道格拉斯·沃特斯（Douglas Waters）先生患上了严重的湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。当视力渐渐模糊，86岁的他常把鼻尖贴在每样东西上，为了看清哪怕一点轮廓。他的视力一度恶化得非常厉害，右眼视力甚至完全丧失。放在以往，像他这样的晚期患者结局是可以预想的，那
青光眼是一种致盲性的神经退行性疾病，其风险因子包括眼内压升高（IOP）、年龄增大和遗传学变异等。视网膜神经节细胞（RGC）的进程性死亡是青光眼最主要的一项特征，人们已经对这种疾病进行了数十年研究，但仍不清楚RGC的死亡机制。 中山大学和加州大学的研究团队对此进行了深入研究。他们将遗传学易感性与
记者近日从四川省人民医院获悉，该院与中国科学院合作共建的中国科学院四川转化医学研究院研究发现，吸烟是导致老年性黄斑变性的高危环境因素，并首次建立了针对中国人老年性黄斑变性的相关基因检测方法，开发了快速检测试剂盒，可检测老年性黄斑变性的患病风险。 中科院成都生物所所长、转化医院副理事长赵新全介
英国牛津大学日前发布公报说，该校学者实施了全球首例针对老年黄斑变性的基因疗法手术。如果未来疗效得到确认，将可能为许多因这种疾病而失明的人带来福音。 老年黄斑变性在英国是导致失明的主要原因，影响超过60万人。黄斑区是视网膜的一个重要区域，一旦黄斑发生病变，视力会受严重影响，随着病情恶化还有可能导
来自北京大学、深圳华大基因研究所、新加坡眼科研究员等机构的研究人员，采用外显子组测序的方法揭示出UBE3D基因与年龄相关性黄斑变性的发病有关联。这一研究发现发布在4月15日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。 北京大学人民医院的黎晓新(Xiao-Xin Li)教
近两年来，基因疗法可谓是风头无二。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验，包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。近期，宾夕法尼亚大学传来消息，基因疗法“又下一城”，对于治疗遗传性失明（卵黄状黄斑变性）有较好效果，科学家预计相关人体试验将在2年内
幸运的科里和家人在费城的家中。 该基因疗法的原理 费城儿童医院的医生拿着装有这种“复明基因”的小瓶。 英国《每日邮报》网站报道，一名生来就因病致盲的9岁美国男童在接受了注射手术后神奇复明。 长期以来，研究者一直在努力破解人体内产生感光视觉细胞的
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06，被称作“医学界的Science, Na
近日，广州市妇女儿童医疗中心基于深度学习开发出一个能诊断眼病和肺炎两大类疾病的人工智能系统，这项研究成果以封面文章登上了2月23日的世界顶级期刊《细胞》。 这项人工智能成果能够根据影像资料，给医生提出诊断建议，并解释判断的依据。比对实验发现，该系统在诊断眼疾时的准确率达96.6%；在区分肺炎和
英国牛津生物医药公司（OxfordBioMedica）近日公布了2种基因疗法的临床研究新数据。相关数据证实，该公司基于LentiVector的基因递送平台具有突破性的长期持续的、剂量依赖的基因表达能力。 其中一项I/II期研究中，治疗帕金森的基因疗法OXB-101（ProSavin）可递送3个
来自电子科技大学、中科院和新加坡国家眼科中心等机构的研究人员发现，FGD6基因中的一个错义变异提高了息肉状脉络膜血管病变（polypoidal choroidal vasculopathy,PCV）的风险。这一研究发现发布在4月18日的《自然遗传学》（Nature Genetics）杂志上。 任
在目前正式立项的1525项新药创制专项项目中，哪些是“十三五”有希望的品种呢? 鉴于目前已获批创新药从申报到获批的平均时间为6～8年，笔者纳入107个目前已至少进入申报临床阶段的重大新药创制一类新药(排除非自主研发品种)。 参考药物研发方向和已公开相关信息，尤其是大量专业人士在医药学论坛的前
8月27日，总部位于纽约的生物技术公司MeiraGTx宣布美国食品和药物管理局（FDA）孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位，用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一种基因疗法，用于恢复眼细胞的锥形功能，通过视网膜下注射
2017年，美国FDA很忙，一共批准了46个新药，是2016年的两倍多，也是近20多年来最高产的一年。2017年已经结束，又到了各种盘点的时刻。本文主要关注过去一年来全球眼科市场的情况，侧重新药获批及临床实验进展情况。 新上市产品 2017年眼科药物领域最大的突破来自青光眼疾病方面。
2017年，美国FDA很忙，一共批准了46个新药，是2016年的两倍多，也是近20多年来最高产的一年。2017年已经结束，又到了各种盘点的时刻。本文主要关注过去一年来全球眼科市场的情况，侧重新药获批及临床实验进展情况。 新上市产品 2017年眼科药物领域最大的突破来自青光眼疾病方面。
年龄相关性黄斑变性(AMD)是工业化国家失明的主要原因。它是由环境/个体(例如吸烟)和遗传因素对视网膜造成影响的多因子疾病。34 个独立的基因组位点与发生 AMD 的风险相关。图片来源于网络 研究人员目前正在调查吸烟与遗传之间的相互作用。至今为止，我们尚不清楚强有力遗传成分的知识如何参与实践眼
开发一种药物可能需要几十年、数十亿美元，药物的命运取决于临床试验的结果，通常也紧紧联系着开发人员。 2018年受到密切关注的肿瘤免疫组合pembrolizumab（Keytruda）与IDO抑制剂epacadostat联用的临床3期试验失败，一时间激起了肿瘤领域的涟漪，导致几家公司（包括百时美
视觉科学家们长期以来认为，感光细胞中缺乏极长链脂肪酸导致了Stargardt 3型视网膜变性儿童失明。Stargardt 3型视网膜变性是一种无法治愈的眼病。然而来自犹他大学John A. Moran眼中心的研究人员在新研究中证实，缺乏这些脂肪酸并不会导致失明，这意味着必须重新开始寻找夺
执行官兼总裁伦纳德·施莱弗尔（左）、首席科学家兼研发部门总裁乔治·雅克波罗斯（右） 两位创始人用一致的追求与理念共同执着地谱写了Regeneron的传奇故事，它讲述了生物制药、商业和科研之间的完美结合。担任公司首席执行官兼总裁的伦纳德•施莱弗尔擅长各类商业交易，通过寻求外部的合作来扩大企业的商
2006年，诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）首次登上历史舞台。这一有着类似于胚胎干细胞（ESCs）功能的特殊细胞为再生医学带来了新视角和福音。科学家对其最初的设想是重编程成体细胞，并诱导其分化成干细胞、神经元或者其他任何细胞，最终用于疾
个体化治疗和免疫疗法成创新热点 2014年，美国食品药品监督管理局（FDA）审批的个性化药物仅占21%，2015年增长至28%，其中抗肿瘤药物增长至35%。这与业界对个性化药物优先审批有关。针对遗传性罕见病的新药的批准数量也在扩增，这反映了基因组学和个性化药物的进步。 数据分
由胚胎干细胞分化而来的神经群，在培养基中聚集成球状。图片来源：Brivanlou Lab/Rockefeller University 胚胎干细胞（ES）为生命的早期发育提供了丰富的信息。类似于天文学家们回顾宇宙大爆炸，生物学家们也倾向于在这类细胞中寻找生命起源的秘密。科学家们将
来自中山大学、加州大学圣地亚哥医学院的研究人员在小鼠中证实，急性青光眼很大程度上是一种炎症性疾病，通过触动与细菌感染引发的相似的一种炎症反应眼高压引起了视力丧失。这项发表在本周《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的研究，对于治疗全球数以千万计的急性闭角型青光眼患者具有直接的临床意义。 中山大学
2017年1月17日，《纽约时报》刊登了一篇题为“The Stem-Cell Revolution Is Coming — Albeit Slowly”的文章，是对山中伸弥的专访实录。对于自问世以来已经发展10年的诱导性多能干细胞技术，山中伸弥表示，我们依然需要时间，它正处于研究初期。 200
童年时，Tami Morehouse的视力就不好，青少年时期，她发现自己的视力进一步变差。她试着阅读的文字慢慢从纸上消失，最后，所有的东西都褪色成一片灰暗。而罪魁祸首正是雷伯氏先天性黑内障（LCA）—— 一种遗传性疾病，会使患者视网膜中的光感细胞死亡，当患者30岁或40岁时通常会完全失明。 但
国际抗体学会（The Antibody Society）近日发表文章，对抗体领域的新药研发进展进行了分析。根据文章，自1986年首个抗体药物获批上市以来，在美国和欧盟，截至目前已分别累计批准了84个和78个抗体药物。 在2019年，共有5个抗体药物首次在美国或欧盟获得了批准。根据目前抗体研发管
干细胞研究是在上世纪90年代后期开始热起来的。自上世纪80年代中期以来，发育生物学家一直都在实验室使用人类胚胎癌（EC）细胞，但是对小鼠胚胎干细胞（ESCs）和胚胎生殖细胞的研究，已经让研究人员看到了希望：他们能够制备来自人类的多能干细胞，而不会有EC细胞的异常基因组。在新的千年之前，一些研究人员正
瑞士制药巨头诺华（Novartis）眼科药物Lucentis（ranibizumab，雷珠单抗）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会的（EC）已批准Lucentis（10mg/mL）用于治疗早产儿视网膜病变（ROP），这是一种罕见的眼病，也是导致儿童失明的主要原因。值得一提的是，Lucenti
美国国立卫生研究院国家眼科研究所（NEI）的研究人员开发了这一种干细胞治疗方法，以防止干性年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的失明，并且他们此前已经获得了积极的动物数据，这为即将开展的首次人体试验奠定了基础。 黄斑变性的疾病特点在于视网膜色素上皮细胞（RPE）的丧失，这是一种细胞层，可培养光感受