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基因治疗（gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如，有人用5-氮胞苷（5-azocytidine)治疗镰形细胞贫血和β-地中海贫血，目的是使5-氮胞苷抑制甲基化酶，让已关闭的γ基因（胎儿及新生儿期的珠蛋白β基因簇的成员)开放，使之大量合成γ链，与α链形成HbF（α2γ2)，来替代HbA丧失的功能。此法已在患者取得一定效果，但尚须探索改进。再如80年代发展起来的反义技术（antisense technology)也是在RNA`DNA水平治疗疾病的一种很有发展前途的高新技术。......阅读全文
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
Biogen于1978年由几位著名的生物学家，包括爱丁堡大学的Kenneth Murray、麻省理工学院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大学的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日内瓦成立。后来，Walter Gilbert和Phil
华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室程义云教授课题组的最新成果近期在线发表于Nature子刊《Nature Communications》 ，该成果提出的氟化修饰方法为高分子基因载体的设计提供了一个全新的思路。 程义云教授(右)与该成果第一作者博士生王铭明在实验室 基
据外媒报道，2015年12月10日，中概股药明康德宣布完成私有化，以约33亿美元现金证实出售给新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 这场私有化从4月底启动之初到最终完成，历时近8个月。这场交易走得顺风顺水，作
【Technews科技新报】美国国立卫生研究院（NIH）资助的研究团队已经完成了一份详细的基因组分析，这个被称为泛癌症图谱（PanCancer Atlas）的研究结果收录了 27 篇论文，并包含了 33 种癌症、1 万多个种不同肿瘤分子和临床讯息的数据资料。 泛癌症图谱主要是针对癌症基因组
据外媒报道，2015年12月10日，中概股药明康德宣布完成私有化，以约33亿美元现金证实出售给新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 这场私有化从4月底启动之初到最终完成，历时近8个月。这场交易走得顺风顺水，作
遗传病早期诊断及预防对提高总体人口素质具有一定的作用。广东27日揭牌成立遗传病基因检测及治疗院士工作站。该院士工作站将利用中国工程院院士曾溢滔的院士团队人才以及相关技术平台优势，开展内地人群遗传病的研究，建立内地人群遗传病数据库并用于疾病诊断。 同时，该院士工作站针对广东地区发病率高、危害严重
核酸分子杂交技术由于核酸分子杂交的高度特异性及检测方法的灵敏性，它已成为分子生物学中最常用的基本技术，被广泛应用于基因克隆的筛选，酶切图谱的制作，基因序列的定量和定性分析及基因突变的检测等。其基本原理是具有一定同源性的原条核酸单链在一定的条件下（适宜的温室度及离子强度等）可按碱基互补原成双链。杂交的
IS PCR的技术特点 （1）既具有PCR的特异性与高灵敏性，又具有原位杂交的定位准确性；（2）测到低于2个拷贝量的细胞内特定DNA序列，甚至可检测出单一细胞中的仅含一个拷贝的原病毒DNA；（3）有助于细胞内特定核酸序列定位与其形态学变化的结合分析；（4）可用于正常或恶性细胞，感染或非感染细胞的鉴定
帕金森病和阿尔茨海默氏病是世界范围内最普遍的神经退行性疾病。常规药物和手术治疗只能缓解症状,不能推迟或者终止疾病进程。近年来分子生物学与医学研究进展促进了对帕金森病和阿尔茨海默氏病发病机制的深入了解,为其基因治疗策略提供了理论和实验依据。近期来自北京大学生命科学学院的研究人员围绕目前帕金森病、阿
哈佛医学院基因治疗项目主任Richard C. Mulligan博士和Fred Hutchinson癌症研究中心A. Dusty Miller博士，因其在基因转移技术方面的开拓性工作，获得了《Human Gene Therapy》期刊颁发的先锋奖。为庆祝25周年纪念，《Human Gene Th
记者日前在长沙召开的第三届东亚异种移植学术会议上获悉，我国在异种移植研究领域又获新进展：成为全球首个将生物安全医用供体猪和最先进“诱导移植受体免疫耐受”的免疫抑制方案应用临床异种胰岛移植的国家。 中南大学湘雅医学院细胞移植与基因治疗研究所所长王维介绍，克服移植过程中的免疫排斥反应，是目前异种移
美国医药卫生管理当局正在考虑是否应该给一项饱受争议的辅助生育技术(assisted-reproduction technique)——线粒体置换技术(mitochondrial replacement)临床试验开绿灯，该技术能够避免携带有遗传病致病基因的女性将疾病遗传给下一代。批评者们认
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrad
基因治疗通过基因操作达到治疗疾病的目的，是一种根本性的治疗策略。 日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。 在此项研究之前，交界性大疱性表皮松解症
以“心血管疾病生物学治疗的重大科学前沿”为主题的第 454次香山科学会议日前在杭州举行。会议旨在进一步阐明心血管疾病的发病机制以及干细胞治疗的影响因素，探讨我国心血管疾病干细胞治疗和组织工程的发展现状和问题，推动我国心血管疾病再生医学基础研究和临床转化取得实质性进展。同济大学裴钢院士、复旦大
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一
分析测试百科网讯 2020年11月16-18日，慕尼黑上海分析生化展（analytica China）正式开展。德国耶拿携qTOWER3系列荧光定量PCR仪、UVP GelSolo独立型凝胶成像仪、UVP GelStudio PLUS 多功能凝胶成像仪、全能型自动液体处理工作站等明星产品亮相慕尼
日前，由解放军307医院免疫室主任奚永志教授带领团队成功克隆的稀有“珍贵基因”——编码鸡II型胶原CCOL2A1全长cDNA，获得美国基因发明专利，由此成为我国迄今为止获得的国际公认具有重大药用价值的首个美国基因发明专利。同时，也标志着我国科学家可自主利用该基因，进一步研制开发有效治疗类风湿关节
《纳米尺度》杂志近日报道了中科院深圳先进技术研究院关于自组装高灵敏度MRI探针在微环DNA传递中的应用研究。 据介绍，微环DNA被认为是最具潜力的基因治疗载体，而如何实现微环DNA的高效递送以及载体非侵入性生物学信息的获取是当前亟待解决的问题。聚乙烯亚胺(PEI)作为阳离子基因传递载体，已
7月19日上午，国家药品监督管理局组织召开生物技术药物研发和产业发展状况报告会，中国科学院院士、四川大学生物治疗国家重点实验室主任魏于全教授作了题为《当代生物技术药物研发现状和趋势》的专题报告。国家药品监督管理局党组书记、副局长李利,局长焦红出席并听取了专家的报告，副局长徐景和主持会议。 报告
2019年9月17日，中国江苏苏州——中国医药行业权威的多元化媒体平台研发客发布《2019中国生物医药产业发展蓝皮书——从资本市场角度看我国生物医药产业的现状和发展》（以下简称“蓝皮书”）。 ·三地资本市场及19家企业分析 ·深入数据解析与权威专家访谈相结合 ·五大研发及投资热点介绍 2
9月6日，贵州百灵发布了关于签订《技术转让合同》的公告。公告指出，公司与成都恩多施生物工程技术有限公司（以下简称：“恩多施”）签订《技术转让合同》，受让恩多施一项基因治疗项目（EDS01,重组人内皮抑素腺病毒注射剂）相关技术，技术转让费为5000万元。 从官网了解到，成都恩多施生物工程技术有限
2016年6月18日，由生物谷主办的“2016（第三届）基因编辑研讨会”在上海交通大学浩然高科技大厦圆满闭幕。来自不同高校和研究院所的专家学者齐聚一堂，对基因编辑技术的过去，现在和未来进行了深入的探讨，为参会嘉宾对整个领域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。 最初作为自然界细菌防御系统的C
肿瘤免疫联合开发时代， 最值得关注的免疫&基因治疗论坛7月首都开幕 一年一度的IGC China由中国生物工程学会与BMAP商图信息联合主办，并获得中国研究型医院学会生物治疗学专委会及美中医药开发协会中国分会（SAPA China）的大力支持，也已获得300多位来自企业，院校以及科研机构的
据新华社伦敦12月19日电（记者张家伟）英国《自然》杂志网站19日公布该杂志评选出的2016年度全球科学界十大人物。入选者来自多个科学领域，均“在今年的重大科学实践中发挥了作用”。 美国“激光干涉引力波天文台”项目组发言人加布里埃拉·冈萨雷斯在引力波探测过程中发挥重要作用。 人工智能程序“阿
“珍贵基因”造福类风湿关节炎患者 解放军307医院免疫室主任奚永志教授日前收到美国国家专利商标局的公文通知：撤销在此前5年实质审查期间美国审查官员对由奚永志教授申报的《编码鸡II型胶原CCOL2A1全长基因及其用途》美国基因发明专利申请所作出的一切不实的驳回理由和错误结论，决定正式授权美国基因