丁宝全课题组在DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗获新进展
近日，国家纳米科学中心丁宝全研究员课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得重要进展。研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo为题，发表在Angew. Chem. Int. Ed.杂志上（DOI: 10.1021/anie.202315093）。 基因编辑作为一类定点的核酸操控技术，已被广泛应用于分子生物学研究中，并有望发展成为一类高效的基因治疗药物。然而，如何获得有效且安全的基因编辑递送系统是关键。DNA作为遗传信息的载体，可基于碱基互补配对，经自组装形成具有特定尺寸和形貌的纳米结构。DNA纳米结构具有优异的结构可设计性和生物相容性，在可控装载和智能递送核酸和蛋白等生物大分子方面具有显著优势。近年来，丁宝全课题组在利用核酸纳米载体递送基因治疗药物领域已获得了一系列进展（J. Am.......阅读全文
德国应用化学：国家纳米中心构建基于DNA纳米机器的基因编辑递送系统
近日，中国科学院国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得了重要进展。相关研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo为题，发表在
丁宝全课题组在DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗获新进展
近日，国家纳米科学中心丁宝全研究员课题组在利用DNA纳米机器递送基因编辑系统进行靶向基因治疗方面取得重要进展。研究成果以A DNA Origami-Based Gene Editing System for Efficient Gene Therapy in Vivo为题，发表在Angew. C
Nature子刊:DNA纳米机器人精准靶向癌症
导读：我们目前对抗恶性肿瘤的方法还远远不够，常见的化疗和放射治疗有时很成功，但也会带来巨大的副作用。这主要是因为体内的健康细胞也会被“连累”受到化学物质和辐射的“轰击”。研究人员一直在努力寻找一种靶向肿瘤且不伤害健康细胞的方法。而2月12日《Nature Biotechnology》杂志上发表的
基因治疗的药物靶向治疗介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
精确编辑基因！利用机器预测细胞修复CRISPR诱发的DNA断裂
当双螺旋DNA因损伤（比如X射线暴露）发生断裂时，细胞中的分子机器会开展基因“自动校正（auto-correction）”，从而将基因组重新连接在一起，但是这种修复通常是不完美的。细胞中的天然DNA修复过程能够以一种看似随机且不可预测的方式在断裂位点处添加或移除DNA片段。利用CRISPR-Ca
DNA碱基编辑：基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技术领
DNA碱基编辑:基因编辑工具“升级版”
美国哈佛大学14日宣布，将授予光束疗法（Beam Therapeutics，下称BT）公司全球专利许可，对可用于治疗人类疾病的一套革命性DNA碱基编辑技术进行开发和商业化。 BT公司同日宣布，已经筹集了高达8700万美元由F-Prime资本和ARCH风投牵头的A轮融资。BT公司由基因编辑技
可以快速检测病毒的DNA纳米“机器”
由合成DNA构成的纳米机器（nanoscalemachine ），可以快速、准确、廉价地诊断出包括艾滋病在内的多种疾病。 近日，一项研究可能会彻底改变冗长，繁琐，昂贵的抗体检测流程，来帮助医生们更好地诊断传染病和自身免疫性疾病，如类风湿性关节炎和艾滋病（HIV）。一个国际研究团队设计并合成了一
关于基因治疗的药物靶向治疗的介绍
此法机理可概括为病毒导向酶的药物前体治疗（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反转录病毒载体的外源基因转移到细胞内。该基因编码一种酶，此酶可将一种无害的药物前体转变为细胞毒素复合物。带有这一基因的病毒载体只在特殊组织或肿瘤细胞中而不在正常
川大华西CRISPR研究再获新进展
《自然》杂志关于四川大学华西医院卢铀教授首次利用CRISPR技术编辑T细胞并回输至病人体内进行肿瘤治疗的报道想必大家都看到了，惊叹于卢铀教授的勇气与先见的同时，笔者发现最近华西医院还有一项CRISPR应用研究也取得了新进展，来自华西生物治疗国家重点实验室的魏于全院士课题组首次采用人工病毒进行CR
科学家完成CRISPRCas13a介导的精确定点RNA编辑的人工机器
5月31日，国际学术期刊Nucleic Acids Research 在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its r
我国学者研制CRISPRCas13a介导的精确定点RNA编辑人工机器
国际学术期刊《Nucleic Acids Research》在线发表了中科院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所李轩研究组合作完成的题为“Implementation of the CRISPR-Cas13a system in fission yeast and its repurp
纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物可基因组编辑
编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是，将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的，并可能导致令人不安的副作用。 威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在Nature
基因治疗法的前世今生
去五年见证了基因和细胞治疗领域的复兴，以及经过数十年努力的首个获批疗法（图 1）。这包括第一个基于寡核苷酸的疗法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三种细胞疗法（Kymriah、Yescarta、Tescartus -和两种体内基因疗法（Luxturna 和 Zolge
Nature成功实现干细胞靶向基因组编辑
来自意大利San Raffaele科学研究所的研究人员，在人类造血干细胞（HSC）成功实现了靶向基因组编辑，这一突破性的成果发表在5月28日的《自然》（Nature）杂志上。 基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能
超高效纳米机器引擎，竟是用DNA做的？
近日，加拿大研究人员开创了一种利用DNA作为微观机器引擎的方法，用来检测病毒，细菌，可卡因乃至金属物质。 加拿大生物分析化学和生物接口领域研究主席，麦克马斯特大学生物接口研究所所长约翰·布伦南表示，这一全新平台可适应多种用途，DNA纳米结构具有很强的适应性，所以可以用来检测各种各样的目标生物。
全DNA纳米机器人可探索细胞过程
用DNA建造一个微型机器人，并用它来研究肉眼看不见的细胞过程——这不是科幻小说，而是法国国家健康与医学研究院（Inserm）、国家科学研究中心和蒙彼利埃大学的科学家们认真研究的主题。这种高度创新的“纳米机器人”能够更密切地研究在微观水平上施加的机械力，这对许多生物和病理过程至关重要，代表了一项
DNA纳米机器人：精准抑癌不再难
无论国籍、种族，几乎所有人都“谈癌色变”。尽管某些癌症已经不再是“不治之症”，但毕竟是少数。根据2018年2月国家癌症中心发布的最新一期全国癌症统计数据，我国平均每天超过1万人被确诊为癌症，每分钟就有7个人被确诊为癌症。其中，肺癌和乳腺癌分别位居男女性发病的首位。 攻克癌症长久以来都是科学家
定向基因编辑改写斑马鱼的DNA
斑马鱼是基因研究中一种常用的模式生物。现在科学家可以对它们的基因组进行定向的编辑。 据Nature近日报导，在对脊椎动物和人类疾病的研究中，斑马鱼是一种重要的模式生物。它的卵是透明的，在体外孵化，它的繁殖周期很短，生长速度快，这些都意味着，很适合在生物生存的条件下对它的胚胎进行密切研究。而
PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制
一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步，从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。 来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了，一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。 发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的这些研究结果，为
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA
重磅！消灭肿瘤细胞！新型基因疗法问世！
目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展，越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助，但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前，来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RN
国家纳米中心在可控基因治疗纳米药物研究方面取得进展
10月2日，Science Advances（《科学-进展》）杂志在线发表了中国科学院国家纳米科学中心梁兴杰课题组在可控基因治疗纳米药物领域的研究进展“Gold-DNA nanosunflowers for efficient gene silencing with controllable t
国家纳米中心利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米
英国：纳米基因靶向疗法－治疗癌症新手段
化学疗法是目前治疗癌症的主要手段，但由于化疗使用的药物是好坏通吃，不仅杀死癌细胞，也会对人体的正常细胞组织造成破坏，给患者身体造成极大的损伤。英国科学家如今研究出一种纳米靶向疗法，有望将好坏细胞区别对待。 英国伦敦大学医学院一个科研小组通过对动物活体实验发现，如果利用纳米技术能够将一组基因
CRISPR创新“发现和替换”基因组编辑，基因治疗被重新定义
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
重新定义基因治疗:CRISPR创新的“发现和替换”基因组编辑
基因组编辑，特别是CRISPR-Cas9方法，为严重联合免疫缺陷(SCIDs)和其他遗传疾病提供了革命性的解决方案。巴伊兰大学的研究人员通过他们的GE x HDR 2.0策略加强了这种方法，旨在实现精确的基因替换。巴伊兰大学的研究人员利用一种名为GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。 第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具 研究人员在成年猴子中使用基因编辑工具来阻断大部分肝脏中的
武汉大学：建立体外高效CRISPR/Cas9靶向DNA编辑系统
在我们的DNA深处潜伏着许多“寄生虫”，那就是被称为跳跃基因的转座子。这些尾巴很长的家伙如果插入健康的基因，就可能会引发疾病。不过迄今为止，人们还不清楚这种尾巴对于转座子的跳跃有何作用。 密西根大学医学院的研究团队在十一月十二日的Molecular Cell杂志上发表文章指出，没有尾巴的转座子
颠覆性技术，引领上海生物医药产业新跨越
如果将AI应用于新药研发，从靶点发现到临床候选化合物的确定，研发时间与经费投入将大大减少，生物医药产业格局可能骤然发生巨变。颠覆性技术如此残酷而新奇，却是上海引领生产力实现新跨越的“战略必争”领域。 近日，上海重磅发布生物医药产业三大行动方案，推动合成生物、基因治疗、医疗机器人三大前沿赛道发展