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CRISPR/ Cas9已经作为基因组编辑工具被用于各种各样的研究，比如将HIV从人类基因组切下，以及在灵长类动物中关闭基因的表达。现在，科学家们又通过CRISPR/Cas9在人类细胞系中，改写了一个引起β-地中海贫血（β-thalassemia）的突变基因，这一成果于八月五日发表在Genome Research杂志上。 “这是通过基因组编辑校正致病突变的重要一步，”哈佛医学院和波士顿儿童医院的Paul Schmidt评论道（未参与这项研究）。不过他补充道，将这一技术真正用于临床还需要克服不少问题。 β-地中海贫血是由HBB基因突变引起的，会造成严重的血红蛋白缺乏。据估计，全世界每十万人中有一人受到这种疾病的影响。β-地中海贫血患者需要接受输血，但频繁输血会导致铁过载，这种并发症也需要进行治疗。一些研究者正在开发相应的基因疗法，但目前还没有能够治愈β-地中海贫血的办法。 加州大学旧金山分校的简悦威（Yuet Wai K......阅读全文
在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。 基因治疗扎堆最多的
Brigham和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）、哈佛医学院在《New England Journal of Medicine》发表文章，基因治疗成功治愈了22例严重血液疾病患者。国际临床医生研究小组宣布，基因疗法对患有严重血液疾病，β地中海贫血的病人
前段时间我们说过基因检测预报的问题，虽然是作为一项未来科技，但它的1.0版本已经进入我们的生活。 于是人人都面临一个新问题：基因检测，到底要不要做？ 其实，最简单的答案就是：能做就做，心态要开放；结果仅供参考，心态要放松。 对急性子的人来说，本文已结束。但对活得更仔细的人，关于基因检测的深
根据世界卫生组织（WHO）的统计，镰状细胞病和β-地中海贫血每年在世界范围内共影响33.2万人怀孕或分娩。这两种疾病都涉及β珠蛋白编码基因发生突变。在β-地中海贫血中，突变阻止红细胞产生足够多的携氧血红蛋白分子，从而导致贫血。在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白改变形状，使得红细胞变形为僵硬的“镰刀
地中海贫血症患者往往要靠定期输血来保持健康，而一个国际科研小组日前报告说，其开展的以基因疗法治疗一名地中海贫血症患者的试验取得初步成功。这名患者已不再需要输血，并拥有一份正常的工作。 法国、美国、意大利等国科研人员在新一期英国《自然》杂志上报告说，这名男性患者从3年前开始接受基因疗法
无创产前基因检测（Noninvasive Prenatal Test，NIPT），是对母体外周血中游离的胎儿DNA进行新一代高通量测序，并将测序数据比对到人类相应的染色体参照序列上，结合特定的遗传学信息分析方法，评估胎儿患遗传疾病的风险率，目前评估的疾病种类主要包括染色体非整倍体疾病及单基因遗传
NIPT是Non-invasive Prenatal Testing的缩写，即无创产前检测仅需采取孕妇静脉血，利用新一代DNA测序技术对母体外周血浆中的游离DNA片段（包含胎儿游离DNA）进行测序，并将测序结果进行生物信息分析，可以从中得到胎儿的遗传信息，从而检测胎儿是否患21三体综合征(唐氏
CRISPR Therapeutics是“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。今年8月底，在GEN官网发布的“全球十大基因编辑企业”排行榜中，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的总收入位列其中。 201
2020年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加
阅读延伸 基因歧视（Gene Discrimination）是指随着科学技术的发展，人们有可能从基因的角度对人类全体的遗传倾向进行预测，这些遗传信息的揭示和公开，将对携带某些“不利基因”或“缺陷基因”者的升学、就业、婚姻等社会活动产生不利的影响。基因歧视可以是针对一个人、一个家族或
英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说，在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 纳菲尔德生物伦理学协会并非政府机构，而是一家相当于民间智库的独立机构，着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困境
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
图片来源于网络 CRISPR技术日新月异，研究人员不仅为这种精确且相对易于操作的基因编辑技术寻找新的应用，而且也在进一步的完善这种技术，赋予它更多新的功能，今年CRISPR引人注目的技术突破包括： RNA编辑 虽然人体很多疾病是来自于DNA，但是由于基因承载着生命最根源的信息，因此直接对D
英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说，在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 纳菲尔德生物伦理学协会并非政府机构，而是一家相当于民间智库的独立机构，着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困
刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中，来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症，该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。 研究者Mitchell J. W
正在发育的胎儿的完整基因组，潜藏在它妈妈的血液里，这给准父母提供了一种潜在的非入侵方法，来检测婴儿是否患有某种先天疾病。 用羊膜腔穿刺术和其它入侵式方法，采集正在发育中胎儿的DNA会增加流产的风险。科学家发现，母亲的血浆能提供婴儿DNA片段。在此基础上，Sequenom公司目前
为了加快基因检测技术普及惠民，推动重大创新成果产业化，1月16日，海南省人民政府发布了《海南省人民政府办公厅关于支持基因检测技术应用的意见》，这也是继湖南、贵州、福建等地之后，又一省份发布政策措施支持促进基因检测技术的应用。 发展基因产业已上升为国家战略 2015年，发展基因产业上升为了国家
从0.2厘米到170厘米，在开始衰老之前，人体的成长似乎一直都在做加法，尤其是在那不见天日的10个月里，加得飞快。5周的时间，加上了原始心血管；7周的时间，加上了四肢；10周的时间，加上了全部器官。好像没有人在意都有什么被减掉了，毕竟人体这么精密，减掉的大概都是进化中不需要的东西。图片来源于网络
遗传性疾病、癌症、艾滋病、地中海贫血，将来有没有可能得到根治？国家首批“千人计划”特聘专家、中山大学生命科学学院松阳洲教授团队近日在接受新华社记者专访时作出了肯定的回答，并认为基因编辑技术将让人类获得“改写生命剧本的神笔”，为战胜疾病提供全新的有效工具。 2015年4月，中山大学生命科学学院
美国科学家日前在一项研究中发现，让接受供体细胞骨髓移植的患者接受加倍低剂量全身辐射，可使只有“半匹配”的移植成功率从50%提高到将近100%。这项研究结果于3月13日发表在《柳叶刀—血液病学》网络版。这一发现为镰状细胞贫血和β地中海贫血等严重和致命遗传性血液病患者带来了更高治愈几率。 “我们成
2月28日，国家临床重点专科建设项目—地方病科、广西地中海贫血防治重点实验室、自治区地中海贫血产前诊断中心、广西医科大学地中海贫血防治研究所在广西医科大学第一附属医院启用新的实验中心，并举行启用揭牌仪式。 该实验中心总面积达1000多平方米，包含地中海贫血、染色体疾病及其它遗传性疾病等的筛查、
1. 在分子层面上为生命提供“说明书” 人类历史的进步，并不总是直线上升的，而是呈现一种“间断平衡”的状态。意思是，人类社会在很长时间内可能会一直进步缓慢，但突然会在某一个时期跳上一个台阶。从生命科学的领域来看，最近的两次飞跃，一个是人类解剖学的发展，而这一次靠的便是基因组。 基因组
切过乳腺的安吉丽娜·朱莉。 1. 在分子层面上为生命提供“说明书” 人类历史的进步，并不总是直线上升的，而是呈现一种“间断平衡”的状态。意思是，人类社会在很长时间内可能会一直进步缓慢，但突然会在某一个时期跳上一个台阶。从生命科学的领域来看，最近的两次飞跃，一个是人类解剖学的发展，而这一次靠
约翰霍普金斯大学的研究人员在最新的一项研究中发现，让接受供体细胞骨髓移植的患者接受加倍的低剂量全身辐射，可使只有半匹配的移植成功率从 50% 提高到将近 100%。这项研究结果于 3 月 13 日发表在《柳叶刀血液病学》官网。这一发现为镰状细胞贫血和 β地中海贫血等严重和致命的遗传性血液疾病患者
复星医药今日发布公告称，公司董事会审议并通过了关于公司旗下控股子公司亚能生物技术（深圳）有限公司（以下简称亚能生物）境外上市方案的议案，同意提请股东大会批准亚能生物首次公开发行H股并在香港联交所主板上市。 公告称，亚能生物此次拟发行不少于其经扩大后股本25%的新股，并授予承销商不超过上述发行的
新冠病毒的主力检验仪器和试剂是PCR和相关试剂盒，推荐辅助设备基因测序仪和相关试剂盒，PCR、测序仪、相关试剂均属于分子诊断。新冠肺炎的全球蔓延，将近年来火热的分子诊断技术再推向应用的高潮。据悉，近5年来，中国的分子诊断市场每年增长率高达近30%，而2020年的增长将大大超
案例分享 2016年12月21日16时58分，随着一声清脆的啼哭声，承载着整个家庭梦想的“珍贵儿”诞生了。几天后的新生儿听力筛查结果显示：该婴儿听力完全正常。望着这个健康可爱的小宝贝，一家人喜极而泣。至此，这个家庭的显性遗传性耳聋被彻底阻断了。 此新生儿的奶奶及父亲均是耳聋患者，