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对于那些之前在研究基因功能方面受到挫折的研究人员而言，体内RNA干扰（RNA interference，RNAi）技术的出现就好像是救兵一般，令人欣喜。理论上体内RNAi能进行更加细致的敲除，从而研究人员能获得时间和空间调控的基因敲除效果。 但是这并不意味着体内RNAi是一件容易完成的实验，实际上RNAi实验操作声名狼藉，即使是细胞培养这一步，都面临着许多困难。就像来自整合DNA技术（Integrated DNA Technologies）的Mark Behlke说的一样，“在体内，问题其实是一样的，不同的只是要更加困难十倍”。研究人员需要将RNA导向他们的靶器官，和靶细胞，有效的转染细胞，并且还要解决好毒性和脱靶的问题。 值得留意的是也有一些小技巧能解决一些问题，比如说，对于人工合成的小干扰RNAs，可以利用一些阳离子脂质体来中和RNA的负电荷，从而使得这些RNA更容易通过细胞膜，或者进行化学修饰，保护RNA不受到核酸酶，......阅读全文
以RNA为基础（RNA-Base）的生物制药是一类相对较新的技术，包括以RNA为基础开发新疗法和疫苗，该技术主要针对一些慢性疾病和罕见疾病的治疗和预防，如癌症、糖尿病、肺结核以及某些心血管疾病等。据市场研究分析，DNA与RNA疗法预计以12%的年复合增长率增长，预计到2020年市场规模达12亿美
研究历史 20世纪80年代初，胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年，首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因，传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用，但是，这
提及基因编辑技术，我们会立马想到这两年的明星技术—CRISPR/Cas9基因编辑系统，从某种意义上来讲，该技术就如何科学家们制造的新型小汽车一样，如今科学家们不仅仅是停留在制造这种“小汽车”的程度，而且科学家们已经开始开着小汽车开始兜风了。2012年底科学家们开始利用CRISPR/Cas9进行基
20世纪80年代初，胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年，首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因，传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用，但是，这个方法在当年来说，存
近年来，科学家们在很多研究中都利用纳米颗粒来进行疾病的治疗和诊断等，比如有研究人员就利用纳米颗粒开发出了能检测胰腺癌的新型生物传感器；那么近期纳米颗粒还在哪些方面推动了医学研究呢？本文中，小编对相关研究进行了整理，分享给大家！ 【1】Nat Biotechnol：重磅！科学家开发出能携带CRI
免疫疗法能够治愈一些直到最近才被认为是致命性的癌症。除了开发能够提高免疫系统抗癌能力的药物外，科学家们正在成为操纵患者自己的免疫细胞的专家，将它们变成杀灭癌症的军队。但是癌症有躲避这种攻击的技巧，因此科学家们正在以谋略战胜癌症，并提高免疫细胞疗效的效果。如今的科学家们都是技术娴熟的免疫系统工程师
众所周知，药物的研发过程不仅漫长而且失败率高、耗资巨大。很多抗癌药物在实验室检测中似乎很有希望，但常常在人体临床试验中失败。为什么大多数进入临床试验的抗癌药物会失败？其背后的机制是怎样的？ 对于这一难题，冷泉港实验室的科学家在一项新研究中给出了部分答案。研究发现，靶向蛋白质的抗癌药物虽然可以杀
Cell创刊于1976年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。Cell以发表具有重要意义的原创性科研报告为主，许多生命科学领域最重要的发现都发表在Cell上。最新一期（7月6日）Cell杂志就公布了不少重要的研究成果：
基因编辑技术一直都是生命科学的热门研究领域，近来编辑领域出现了可与转基因小鼠技术相媲美的新RNAi干扰技术，该技术由洛克菲勒大学的研究人员研制出，在全基因组水平上首次对小鼠进行RNAi筛查研究，并在数月内发现了导致表皮肿瘤生长的基因，研究成果发表在《自然》期刊上。 RNAi技术筛查致病基因
免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自加州大学旧金山分校的研究人员设计了一种名为SLICE的基于CRISPR的新系统，这一系统能帮助科学家
基于CRISPR的新系统将为新一代靶向免疫疗法打开大门，大规模扩展免疫系统的抗癌作用 生物通报道：免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自
Broad研究所的张锋（Feng Zhang）博士是近几年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。而在改良及进一步操控CRISPR/Cas9这
Broad研究所的张锋（Feng Zhang）博士是近几年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。而在改良及进一步操控CRISPR/Cas9这
近日，以封面形式发表在《Science Translational Medicine》上的一篇研究中，来自美国冷泉港实验室(CSHL)的研究人员已经确定了10种目前正在进行临床试验的癌症药物并未靶向目标蛋白，因此药物不能按预期发挥作用。 这一发现缘于一个完全不同的事件。在过去的几年里，CSHL
最近，来自哈佛大学医学院Dana-Farber癌症研究院、哈佛大学统计系和麻省理工学院-哈佛大学布罗德研究所的研究人员，在国际基因组研究权威期刊《Genome Research》发表题为“Sequence determinants of improved CRISPR sgRNA design”
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
今天是生命科学领域的又一个“中国日”！在今日出版的最新一期国际顶尖学术刊物《细胞》中，一共有10篇科研论文得到发表，其中5篇论文来自华人科学家的课题组，占到了半壁江山！此外，今天还有1篇来自华人科学家的研究在《细胞》上在线发表。更关键的是，这些科学家的绝大部分任职单位或通讯单位在中国。正如许多人
Cell创刊于1974年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。Cell以发表具有重要意义的原创性科研报告为主，许多生命科学领域最重要的发现都发表在Cell上。本月《Cell》前十名下载论文为： A Method for
来自美国冷泉港实验室，加拿大麦吉尔大学等多处研究机构的研究人员发表了题为“A tumour suppressor network relying on the polyamineChypusine axis”的文章，报道了一种基于多胺hypusine轴(polyamineChypusine
昨天，说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接：2019年需要重点关注的临床试验（上篇）】。今天，是这项清单的其他部分，其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。 9、疾病领域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
George Church：哈佛医学院著名遗传学家 11月26日，Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队，在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来，评估了Cas9编辑iP