南京大学华子春课题组新药研究获突破

　　南京大学教育部长江学者特聘教授、生命科学学院博士生导师华子春课题组日前在具有自主知识产权的创新药物研究上接连获得突破性进展：他们与常州千红生化制药股份有限公司合作开发的抗肿瘤新药——“肿瘤靶向性细胞凋亡诱导剂药物”获得药物化合物ZL授权，已进入中试生产工艺阶段；同时，双方先期合作的一类新药——“靶向性抗血栓蛋白药物”目前正在申报临床批文。　

　　“肿瘤靶向性细胞凋亡诱导剂药物”和目前正在国内外开展研究II、III期临床试验的同类抗肿瘤药物相比，最大的优点就是让药物主要集中到肿瘤组织里去，“只在肿瘤里起作用”，从而把药物对身体其他组织的副作用降到最低。通过和国际上类似药物进行比较，华子春课题组研制的药物只用国际同类药物的不足三分之一剂量就可以达到同样、甚至更好的抗肿瘤效果。未来几年内，这种新型抗肿瘤药物有望因其高效和低副作用给病人带来福音。

　　华子春潜心科研二十余年，在长期的基础研究的过程中，他逐渐地认识到：科研不能仅仅停留在追求发表高质量的研究论文上，更要追求让研究成果能够增进人类健康，改善人类生活，秉持着这种“顶天立地”的理念，他追求的研究项目目标是：基础研究瞄准国际学术前沿，形成完整的自主知识产权；与国际主流药品相比要有自己的特点和优势；技术路线和工艺要考虑中国目前企业的承载能力和产业化设备及水平、考虑到产业化的可行性。

　　1989年，华子春从南京大学毕业留校任教之后，一直从事溶血栓方面的基础研究工作。1997年，“溶血栓”已成为热门研究领域，而他敏锐地预见到“溶血栓研究更像是亡羊补牢，而抗血栓药物则能防止血栓形成，应该具有更广阔的发展前景”，于是他毅然放弃了自己工作了8年的溶血栓领域，转攻抗血栓研究；华子春课题组经过蛋白质工程药物设计、基因工程高效表达和分离纯化工艺设计和研究、药效学研究等长达13年的基础研究，创制了具有完全自主知识产权的“靶向性抗血栓蛋白rHAP”，并获得国家发明ZL授权。该项目2002年通过以临床心血管科著名专家为主的专家鉴定，结论为：“该项目变体分子的设计具有很强的创新性，具有自主知识产权，较好地解决了变体分子的高效表达和分离纯化问题，并进行了发酵工艺的优化和探索，研究成果水平高，理论上有创新，已达到国际领先水平，为进一步开发一类创新抗凝药物奠定了良好的基础。”这个候选药物只在血栓形成部位防止血栓形成，极大地减少了现有血栓相关药物的出血副作用。

　　2003年起，华子春又开始尝试新的研究方向——抗肿瘤药物研究。对他而言，虽然研究领域在变，但长期致力于基础研究的厚重积累成为他学习和创新的助推器：他紧紧把握不同疾病过程中共同存在的“细胞凋亡”的科学问题，自如地运用他最为擅长的药物基本制备技术——“基因工程表达和纯化技术”。

　　2006年，常州千红药业与南京大学华子春团队共同投入创新药物——靶向性高效抗血栓蛋白药物的研发。经过近5年的联合研究，重组人抗血栓蛋白目前已完成2万只产量的生产工艺，并完成了临床前研究。这一重组人抗血栓蛋白以防止血栓形成为目标，通过靶向性作用发挥抗凝功能，药效好于目前国际上的一线药物、同时较好地解决了目前血栓相关药物共同面临的出血副作用的难题。　

　　首个新药转化项目的顺利进行极大鼓舞了该企业开展创新药物研发的热情和信心。2009年4月22日，双方再次携手，合作开发第二个创新药物——抗肿瘤新药“肿瘤靶向性细胞凋亡诱导剂”。合作模式不变：中试研发资金全部由企业承担，南京大学课题组成员驻扎企业全程参加研发过程，主要利益和回报将在销售阶段体现。　

　　谈及抗肿瘤新药的选题、特性与前景，华子春如数家珍：这两种药是我国完全拥有自主知识产权的新药，而且效果好、副作用低。在国外，研制新药的成功率很低，而这两个药当中能有一个成功就是很高的成功率。华子春说：“抗血栓新药大概还需要经过三年左右的临床试验才能投入市场，抗肿瘤新药则再有两三年才能进入临床试验阶段。但我们对研制的这两种新药前景十分乐观。”