基因治疗技术在帕金森及眼科领域展现巨大潜力

　　英国牛津生物医药公司（OxfordBioMedica）近日公布了2种基因疗法的临床研究新数据。相关数据证实，该公司基于LentiVector的基因递送平台具有突破性的长期持续的、剂量依赖的基因表达能力。

　　其中一项I/II期研究中，治疗帕金森的基因疗法OXB-101（ProSavin）可递送3个用于多巴胺合成的基因。之前的数据显示，该基因疗法具有良好的安全性，在进展类型的帕金森病患者中，接受OXB-101治疗6个月和12个月后，患者运功功能得到显著改善。而最近的随访数据显示，大多数帕金森患者在治疗4年后继续经历运功功能的改善，这些数据凸显了基因疗法OXB-101强大持久的疗效。该公司表示，已经开发出了OXB-101的强效版OXB-102，将在今年晚些时候开展I/II期临床研究。

　　此外，在视觉与眼科研究协会会议上公布的另一项数据显示，治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）的基因疗法RetinoStat表现出剂量依赖的基因表达，而且在治疗后超过4年时间，基因表达继续保持无显著下降。RetinoStat旨在通过慢病毒载体基因递送技术将2种抗血管生成基因（内皮抑素和血管抑素）直接递送至视网膜，通过阻断新血管的形成来保护甚至提高视力。

　　OxfordBioMedica首席执行官JohnDawson表示，来自这2个临床研究长达4年的随访数据非常振奋人心，这些数据再次证实该公司开创性的LentiVector基因递送平台具有长期的表达能力，同时强化了该技术平台治疗慢性疾病的临床潜力。

　　LentiVector基因递送平台是一种基于慢病毒载体的高效基因递送技术，能够将目的基因高效导入靶细胞，特别适用于对正在分裂的细胞进行高效遗传修饰，例如造血干细胞和T细胞，该技术有望单次给药实现永久治疗。目前，牛津生物医药已将LentiVector技术授权给多家医药巨头，包括葛兰素史克、默沙东、辉瑞、百健等。