基因疗法可帮助恢复因退行性疾病而丧失的视力

加拿大的科学家们已经开发出一种新技术，有朝一日可能帮助遗传性视力障碍患者恢复一些视力。这种再生疗法通过表达基因，将休眠细胞转化为视网膜上的新感光细胞，以取代那些因疾病而失去的细胞。当视网膜中的感光细胞开始退化时，就会发生诸如色素性视网膜炎等遗传性疾病。随着时间的推移，这将损害患者的视力，通常会降低他们检测细节和颜色的能力，产生"隧道视觉"效应，在严重的情况下，最终可能导致完全失明。

在一项新的研究中，蒙特利尔大学的科学家们开发了一种技术，显示出逆转视力下降的希望。该团队发现了一种激活视网膜中"休眠"细胞的方法，将其重新编程为所谓的诱导神经元细胞，然后可以将其转化为新的光感细胞，以恢复失去的视力。

穆勒细胞是一种胶质细胞，为视网膜中的神经元提供结构支持。耐人寻味的是，在鱼类中，这些穆勒细胞也可以被重新激活，在视网膜因受伤或疾病受损后再生，但遗憾的是，我们哺乳动物缺乏这种能力。这项新研究筛选了一系列基因，以寻找可能有助于释放这种再生能力的基因。

在此过程中，研究小组发现了一对名为Ikzf1和Ikzf4的转录因子，它们可以在缪勒细胞中表达，将其转化为视网膜神经元。这些细胞反过来可以被哄骗，以取代关键的光感应细胞。其他研究发现，用其他转录因子做类似的事情也有很好的效果。

虽然这仍然是非常早期的研究，但该团队表示，这项研究为最终能够再生视网膜和恢复退行性疾病晚期患者的视力提供了新的希望。其他基因疗法已经显示出减缓疾病进展或预防疾病的希望，或植入人工视网膜以恢复失去的视力。

"该研究的共同作者Ajay David说："我们也许有一天能够利用正常存在于视网膜中的细胞，并刺激它们再生因病理状况而丧失的视网膜细胞，恢复视力。

这项研究发表在《美国国家科学院院刊》上。