15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
近日，辉瑞公司（NYSE:PFE）宣布，FDA已受理其用于治疗成年人B型血友病的基因疗法fidanacogeneelaparvovec的生物制品许可证申请（BLA），审查的最终日期是2024年第二季度......
美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形......
马萨诸塞大学阿默斯特分校(UniversityofMassachusettsAmherst)和马萨诸塞大学陈医学院(UMassChanMedicalSchool)的研究人员最近宣布，他们以前所未有的清......
7月20日，PTC宣布，欧盟委员会（EC）批准Upstaza（eladocageneexuparvovec）上市，用于治疗18个月及以上芳香族L-氨基酸脱羧酶（ADCC）缺乏症患者。Upstaza不仅......
以色列特拉维夫大学开展的一项新研究为艾滋病治疗提供了一种新的独特方法，有望开发成相关疫苗或促成一次性治疗艾滋病。这项技术利用了B型白细胞，这些白细胞能在患者体内进行基因改造，并分泌针对艾滋病病毒（HI......
好消息！诞生于成都天府国际生物城的中国首个B型血友病原创靶标基因疗法将在中国医学科学院血液病医院启动临床研究。有望实现“一针治愈”！近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事......
马萨诸塞州米尔福德--(美国商业资讯)--沃特世公司(WatersCorporation,NYSE:WAT)今天宣布已经收购了电荷检测质谱(CDMS)技术和服务早期开发商MegadaltonSolut......
今日，据CDE官网显示，上海朗信启昇（朗信生物）生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液的临床试验申请，已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：......
截至目前为止，基因疗法往往依赖于无法进行精细化控制的复杂“构建物”，近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“Regulatedcontrolofgenetherapiesbydrug-induce......
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRockTherapeutics（BlueRock）公司在1期临床试验中，成功地将多能干细胞生成的多巴胺能神经元疗法DA01首次移植给一名帕......