基因编辑技术：一把有魔力的剪刀

　　据人民网 11 月 26 日报道，来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病，这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，消息发出后引发全球学界震动。

　　什么是基因编辑技术？

　　新闻中提到的基因编辑技术即CRISPR-CAS9基因编辑技术，CRISPR是生物科学领域的游戏规则改变者，这种突破性的技术通过一种名叫Cas9的特殊编程的酶发现、切除并取代DNA的特定部分。也就是说，这些剪刀状的工具可以被发送到基因组中任何位置，剪断和破坏基因。

　　早在2012年和2013年，《科学》杂志就已将CRISPR纳入到年度10大科学发现的榜单中，不过它属于陪跑“角色”。

　　随着近些年来一系列的重要科学发现，CRISPR基因编辑技术备受注目，其中最重要的两项研究是：修饰物种的基因，以减少其数量或减少其携带的疾病（如蚊子等），以及人类胚胎细胞的基因组编辑，它们的出现都给现有的科学秩序提出严重挑战。

　　如何用于抗癌治疗？

　　1.基因置换

　　CRISPR的巨大潜力使得我们对通过基因编辑治疗疾病这一设想充满憧憬，事实上，我们已经在行动，CRISPR技术对于治疗特定的癌症来说意义十分重大。

　　我们知道，癌症的发生是基因突变逐渐积累的结果，找到导致癌症发生的基因突变并不是容易的事情，而且仅仅有一部分癌症是与遗传突变紧密相关，这被称为"根源突变（germline mutations）"。即使是对于根源性的突变来说，每个单独的突变也仅仅会提高癌症发生的风险，并不是"是"或"否"那么绝对。

　　"CRISPR技术的精确性意味着如果患者存在根源性突变，并有可能因此患癌的话，那么就有可能通过靶向矫正该突变防止癌症的发生"，来自伦敦癌症研究所的临床科学家Irene Chong说道。虽然她对于目前该方法在治疗癌症方面的现实价值存疑，但她认为该技术在未来会有助于家族性癌症的预防与治疗。

　　基于CRISPR技术，科学家们能够将正常的基因置换为发生突变的癌基因，从而研究这些基因单独的改变对细胞癌化的影响，从而设计针对性的疗法。

　　2.强强联合

　　最佳的研究癌症的方法就是以患者为对象，但目前来说还不太现实。因此，研究者们不得不花费巨大的力气证明实验室得出的结果符合真实情况。

　　 "类器官"是将细胞塑造成3D结构，使之更符合真实条件下器官的结构，而非传统的培养皿环境下的细胞。

　　最近，来自荷兰的研究者们利用CRISPR技术修复了癌细胞中两个发生缺失突变的基因。以类器官为研究对象，并且敲除上述两个致癌基因，作者视图重现胃癌的发生以及进展过程，这在以往的研究中是难以实现的。

　　 "基于CRISPR技术以及类器官培养技术，我们能够精确地重现患者基因突变累积的过程"，该研究的作者Jarno Drost博士说道。

　　此外，虽然我们已经知道许多基因影响了癌细胞的生长、分裂与扩散过程，但CRISPR能够帮助我们发现更多。"CRISPR技术能够帮助我们鉴定哪些基因影响了癌细胞的耐药性，从而帮助我们对癌症患者进行针对性的药物治疗"，Ali说道。

　　前沿技术背后的阴影

　　1.脱靶效应

　　随着 CRSIPR 的大热，基因编辑技术已经离我们越来越近。但事实上，这项技术依旧存在着不小的隐患，其中最大的一个问题就是基因编辑的脱靶效应。

　　这是因为，基因编辑一旦开始就无法中断，只能等待整个过程自然结束，就好像一辆汽车只有油门但是没有刹车。在修复了错误基因后，细胞里的基因编辑工具很可能会继续修改本来正常的基因。

　　2.伦理问题

　　尽管基因编辑技术发展十分迅猛，但是它所涉及的伦理问题也是不可忽视的“掣肘”原因之一。基因编辑所引发的问题主要有两种类型：基础研究引发的伦理问题、技术应用引发的伦理问题。目前，基因编辑技术的发展远未成熟，但对于其所可能引发的问题的争论已经开始。

　　针对是否应该对人类胚胎进行基因编辑研究的问题，国际上的认识存在一定差异。欧洲人权和生物医学理事会公约禁止对人类生殖细胞和人类胚胎进行任何程度的基因组编辑和基因修饰。此外，美国国家卫生研究所（NIH）明确表示禁止对人类生殖细胞和人类胚胎进行任何形式的基因编辑研究。在中国，法律法规明确规定和限制，基因编辑技术应用范围以及相关技术完全成熟之前，任何人都不应该进行完全的人体试验。

　　试想，一旦这个潘多拉魔盒打开了，人类会仅仅满足于用它治疗疾病吗？