基因编辑技术:一把有魔力的剪刀

据人民网 11 月 26 日报道,来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于 11 月在中国健康诞生。这对双胞胎的CCR5基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,消息发出后引发全球学界震动。 什么是基因编辑技术? 新闻中提到的基因编辑技术即CRISPR-CAS9基因编辑技术,CRISPR是生物科学领域的游戏规则改变者,这种突破性的技术通过一种名叫Cas9的特殊编程的酶发现、切除并取代DNA的特定部分。也就是说,这些剪刀状的工具可以被发送到基因组中任何位置,剪断和破坏基因。 早在2012年和2013年,《科学》杂志就已将CRISPR纳入到年度10大科学发现的榜单中,不过它属于陪跑“角色”。 随着近些年来一系列的重要科学发现,CRISPR基因编辑技术备受注目,其中最重要的两项研究是:修饰物种的基因,以减少其数量或减少其携带的疾病(如蚊子等)......阅读全文

先进科学:基因编辑如何摆脱“脱靶”困扰

  基因组编辑技术是当前生命科学研究的前沿领域。在多种不同的基因组编辑方法,以CRISPR/Cas9系统最为便捷、高效,应用也最广泛。  但CRISPR技术存在的脱靶效应依旧是影响其能否广泛应用的主要限制因素,如何正确评估、检测脱靶效应,并提出相应的策略降低脱靶效应,是当前基因编辑研究领域的重要研究

英伦理协会:基因编辑婴儿“伦理上可接受”

英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说,在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下,通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA(脱氧核糖核酸)“伦理上可接受”。 英国纳菲尔德生物伦理学协会是一家独立机构,着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困境。协会发布的最新报告《基因

英伦理协会:基因编辑婴儿“伦理上可接受”

  英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说,在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下,通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA(脱氧核糖核酸)“伦理上可接受”。  英国纳菲尔德生物伦理学协会是一家独立机构,着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困境。协会发布的最新报告《基因编辑

给基因编辑做“体检”:让脱靶无处隐藏

 研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图  “渐冻人”(运动神经元症)、“玻璃娃娃”(成骨不全症 )、“月亮孩子”(白化病)、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案,给患者和家庭带来无限的痛苦。  据统计,全球有7000多种罕见病,其中80%的罕见病是单基因

新技术可灵敏检测基因编辑是否脱靶

  基因编辑的“子弹”如果没有命中目标,就会产生脱靶效应,可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日,中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术,能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应,使基因编辑技术向

Nature子刊:巧解基因编辑脱靶问题

  科学家们发现,只需要对一种强力基因编辑工具作一个简单的改动,就能大大提高它的特异性。   在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引导性核酸酶(RNA-guided nucleases,RGNs)中,引导性RNA(gRNA)是一个重要的组分。麻省总医院(MGH)的研究人员发现,对gRNA的长

综述:给人类基因编辑划出伦理“红线”

  人类基因编辑技术掀起的热潮正在席卷全球,但随之而来的是巨大的不安与批评。基因编辑应该向何处发展?是否应该暂缓甚至禁止?是否会导致“定制婴儿”?人类基因编辑国际峰会3日在华盛顿发表声明,明确划出了一道不得逾越的“红线”:禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。人类基因编辑技术热潮

世界首次证实单碱基基因编辑存在脱靶效应

  基因编辑技术越来越火,然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应,一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉,其团队与多家机构合作完成的研究,建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术,这一技术首次证实:近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶

基因编辑会议召开在即指点如何避免脱靶效应

  生物谷主办的第四届基因编辑与临床应用研讨会将于2017年6月9-10日于上海召开。 本届会议的主题为基因编辑对于疾病的精准治疗。 对于基因编辑技术对于生命科学以及医学研究领域所带来的突破, 我们毋庸置疑。 但是未来如果基因编辑技术用于疾病治疗, 我们必须考虑这一技术的安全性问题。  5月30日,

基因科学和医学领域的新学科——脱靶基因组编辑

  随着基因组编辑技术的不断发展,基因组编辑设计过程中的非特异性基因突变导致的脱靶效应形成了一门新的基因科学学科和医学学科。基因编辑和检测方法,基因改变的解析方法或对照参考的不同,使基因组编辑发生脱靶效应,从而导致不同程度的短期和长期副作用,毒性或动力学改变。对基因组编辑产生的直接或间接的动态脱靶效

人类基因编辑国际峰会聚焦伦理争议

  随着基因组编辑技术CRISPR-Cas9的普及,对于人类基因改造的伦理道德争议愈加激烈。1日至3日,人类基因编辑国际峰会在华盛顿召开,相关的科学和医学进展以及伦理和监管问题成为研讨焦点,分歧各方将借此机会展开充分辩论。  据《自然》杂志网站报道,此次峰会由中国科学院、美国国家科学院、美国国家医学

基因编辑技术修改人体胚胎-“伦理上可接受”

   7月17日电, 英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告说,在充分考虑科学技术及其社会影响的条件下,通过基因编辑技术修改人体胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA(脱氧核糖核酸)“伦理上可接受”。 英国纳菲尔德生物伦理学协会是一家独立机构,着重关注生物与医学技术进步过程中出现的伦理困境。协会发布

David-Liu团队发表新型基因编辑工具,有效减少脱靶效应

  目前,CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组,但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行,科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。  2019年10月21日,单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊

证实CRISPR/Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应

  作为CRISPR基因组编辑的新工具,Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA,即crRNA(CRISPR RNA),因而组装更加简单;它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列;它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列,而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序

完美基因编辑:-新方法可消除CRISPRCas的脱靶效应

  前段时间,麻省理工的研究人员发现基因编辑工具CRISPR-Cas系统具有脱靶效应。近日,这个研究小组的负责人张峰教授表示,他们已经找到了影响CRISPR-Cas系统精确度的关键因素,这一发现将使该系统在人类细胞中的应用更安全。目前,这一研究发表在Nature Biotechnology上。

基因编辑新进展:-关键酶消除CRISPRCas技术脱靶效应

  近来全球兴起的CRISPR-Cas编辑技术是基于细菌和古细菌天然防御机制的一项技术。与真核生物体内的RNA干扰过程极为相似,CRISPR-Cas 技术能够特异性切割核酸片段,不过该技术也有可能发生非特异性切割,引起基因组非靶向位点的突变,这一问题越来越受到科研人员的关注。   CRISPR

透过“基因编辑婴儿”事件-看当下医学伦理暴露的问题

  本月26日(周一),一则关于“艾滋病免疫基因编辑婴儿”的新闻,瞬间引发了医药行业的大讨论,朋友圈也很快被这则消息持续刷屏,“贺建奎”、“基因编辑”、“莆田系”、“和美”等关键词迅速被推到风口浪尖,人们在讨论之余,也在等待着官方的层层报道。笔者相信,有关事件的来龙去脉,相关部门会给出真实答案,而在

中国人类胚胎基因编辑研究再引伦理争议

  中国科研人员对人类胚胎基因进行编辑的研究再次在国际上引发关注。整整一年前,中山大学科研人员的类似研究在国际上掀起巨大波澜。  这一次,处在舆论漩涡中心的是广州医科大学的研究人员。他们使用CRISPR技术对人类胚胎的基因组进行了修改,目的是使其能够抵抗人类免疫缺陷病毒(HIV)的感染。4月6日,该

专家解读《人类基因组编辑研究伦理指引》

究伦理指引》 7月8日,科技部官网公布《人类基因组编辑研究伦理指引》(以下简称《指引》),意在规范人类基因组编辑研究行为,促进人类基因组编辑研究健康发展。《指引》明确了开展人类基因组编辑研究的目的、基本原则、一般要求和特殊要求。这份由国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究制定的文件,旗帜鲜明地划出红

降DNA剪切速度增强基因编辑特异性,脱靶指数降低3000倍

  近日,一项近日发表于Nature Biotechnology的题为“Enhancing gene editing specificity by attenuating DNA cleavage kinetics”研究中,来自Sangamo Therapeutics, Inc.公司的研究人员在Ed

CRISPRCas9基因编辑系统在灵长类中不会导致明显脱靶效应

  CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究,研究人员正在尝试利用这一系统进行人类疾病的基因治疗。然而,CRISPR-Cas9系统在临床前的安全性却缺少全面的评估。之前有研究表明,CRISPR-Cas9系统在小鼠中会造成大量脱靶突变。此外,对细胞系的研究发现,Cas9编辑细胞的

科技部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》

《人类基因组编辑研究伦理指引》发布为规范人类基因组编辑研究行为,促进人类基因组编辑研究健康发展,国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制了《人类基因组编辑研究伦理指引》,供相关科研机构和科研人员参考使用。附件:人类基因组编辑研究伦理指引 

基因编辑婴儿诞生后-中国批准设立伦理咨询委员会

  在首例基因编辑婴儿诞生引发全球争议近一年之后,中国将设立一个国家委员会就科研伦理监管向政府提供建议。根据中国媒体的报道,国家发改委上个月底批准了建立委员会的计划,委员会如何工作政府没有披露多少细节。  但社科院生物伦理学家 Qiu Renzong 表示它将能减少不同部委之间生物伦理监管的碎片化,

科技部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》

  2024 年 7 月 8 日,中华人民共和国科学技术部发布《人类基因组编辑研究伦理指引》,规范人类基因组编辑研究行为,促进人类基因组编辑研究健康发展。    《人类基因组编辑研究伦理指引》中提到的基本原则包括:  开展人类基因组编辑研究活动应尊重人的尊严,保障研究参与者的知情权、隐私权和自主决定

基因编辑和修饰类器官时的注意事项

在对类器官进行基因编辑和修饰时,需要注意以下几个方面的问题:脱靶效应:基因编辑工具可能会在非预期的位点产生基因修饰,导致意外的基因突变和潜在的不良影响。因此,在进行基因编辑前,需要仔细评估和选择编辑工具,并优化编辑条件以减少脱靶效应。伦理和法律问题:基因编辑涉及到伦理和法律的考量,特别是在涉及人类类

两种新方法能增强基因编辑精准度可避免“脱靶效应”

  美国科学家发现,较短的向导核糖核酸和Cas9核酸内切酶二聚体均能提高基因编辑技术精准度,可对基因组进行更加准确的编辑和修饰。相关结果近期发表于《人类基因疗法》杂志上。  多种细菌和古细菌中存在很多成簇的、规律间隔的短回文重复核糖核酸序列(CRISPR)和CRISPR相关基因(Cas genes)

DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变!

  DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正,同时并不会产生任何双链的断裂(DSBs,double-strand breaks),但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用,腺相关病毒(AAV)是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统,由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能,因此

引发伦理争议和忧虑-基因编辑CRISPR/Cas9新技术路在何方?

正在生物体内发挥功能的CRISPR/Cas9系统  ■新视野  CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制,引发了遗传学和细胞生物学领域的革新,科学家们对它寄予厚望,希望借助它的力量,治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。  但这一基

基因编辑技术在类器官模型中的应用存在哪些潜在风险?

基因编辑技术在类器官模型中的应用存在以下潜在风险:脱靶效应:基因编辑工具可能在非预期的位点进行切割和编辑,导致产生意外的基因突变,影响类器官的正常功能和特性。脱靶突变可能引发不可预测的细胞行为和表型变化,干扰对实验结果的准确解读。镶嵌现象:编辑过程可能并非在所有细胞中都完全成功,导致类器官中存在同时

基因编辑技术在类器官模型中的应用存在哪些潜在风险?

基因编辑技术在类器官模型中的应用存在以下潜在风险:  **脱靶效应**: 1. 基因编辑工具可能在非预期的位点进行切割和编辑,导致产生意外的基因突变,影响类器官的正常功能和特性。 2. 脱靶突变可能引发不可预测的细胞行为和表型变化,干扰对实验结果的准确解读。  **镶嵌现象**: 1. 编辑过