干细胞移植实现无毒预处理有望惠及更多遗传性疾病患者

美国斯坦福大学医学院22日宣布，最新研发的抗体疗法在Ⅰ期临床试验中取得突破性进展。该疗法不依赖传统有毒的白消安化疗或放疗，即可为患者干细胞移植做好准备。研究团队虽以范可尼贫血患者为试验对象，但预期这一方案有望惠及更多遗传性疾病患者群体。该研究成果发表于最新一期《自然·医学》，其安全性和有效性或将为遗传性疾病治疗带来范式革新。

范可尼贫血症是一种遗传性疾病，患者的造血功能存在缺陷，导致标准干细胞移植风险极高。研究团队创新性地采用靶向CD117抗体的治疗方案，成功为3名儿童患者完成移植。CD117是造血干细胞表面的关键蛋白质，通过注射新型抗体“布利奎利单抗”，可精准清除患者自身干细胞，且避免遗传毒性损伤。目前，3名患儿均已度过两年随访期，健康状况稳定。

研究人员称，传统移植前的预处理常需使用放疗与白消安化疗，这对本就脆弱的患儿而言风险巨大。范可尼贫血患者若未能及时接受移植，将因造血功能衰竭面临致命出血或感染风险。这项试验提供了一种全新策略，即在不改变疾病机制的前提下，以更温和的方式清除骨髓环境，为健康干细胞植入创造理想条件，这为挽救脆弱患者带来重大希望。

未来，这一抗体疗法有望扩展至更多适应症，让更多患者受益于低毒高效的移植方案。