早产儿视网膜病变治疗药Lucentis在欧盟获批第7个适应症

　　瑞士制药巨头诺华（Novartis）眼科药物Lucentis（ranibizumab，雷珠单抗）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧盟委员会的（EC）已批准Lucentis（10mg/mL）用于治疗早产儿视网膜病变（ROP），这是一种罕见的眼病，也是导致儿童失明的主要原因。值得一提的是，Lucentis是欧盟批准的第一种也是唯一一个治疗ROP的药物，该药（0.2mg剂量）将适用于早产儿I区（1+、2+、3或3+期）、II区（1+、2+、3或3+期）、AP-ROP（急进性后部型ROP）的治疗。

　　目前，ROP的护理标准是激光手术，通过破坏导致血管内皮生长因子（VEGF）升高的眼部组织发挥作用，可能导致严重的并发症，如近视和高度近视。虽然激光手术是一种有效的治疗方法，但对于在不破坏视网膜组织的情况下治疗ROP的创新方法存在着明确的需求。与激光手术不同，Lucenti直接靶向并降低眼内升高的VEGF水平，这是导致ROP的根本原因。

　　Lucentis治疗ROP新适应症的批准，基于III期临床研究RAINBOW（NCT02375971）的数据。这是一项随机、开放标签、对照、多中心临床研究，在26个国家开展，共入组了225例ROP患者，比较了玻璃体内注射Lucentis相对于激光手术的疗效和安全性。研究中，将两种不同浓度（0.1mg和0.2mg）Lucentis与目前的标准护理方案激光手术进行了比较，在研究开始后的第24周进行疗效评价。结果显示，用于治疗ROP婴儿时，Lucentis是一种有效的、安全的、耐受性良好的药物。虽然该研究在主要终点方面略微错过了统计学上的显著性（p=0.0254，注：p=0.025具有显著性差异），但Lucentis（0.2mg和0.1mg）治疗组与激光手术组在治疗成功率上的差异（分别为80%、75%、66.2%）具有临床意义。

　　鉴于这些脆弱的儿科患者群体以及当前治疗的局限性，确保这些患者群体安全有效地使用药物治疗非常重要。Lucentis将是激光治疗的一个有价值的替代治疗方案。

　　Lucentis是一种人源化的治疗性抗体片段，旨在阻断所有生物活性形式的血管内皮细胞生长因子A（VEGF-A），该因子的水平在湿性AMD和其他多种眼科疾病（如糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜静脉阻塞（RVO））中升高。Lucentis于2006年上市，由罗氏旗下基因泰克和诺华合作开发，罗氏拥有Lucentis在美国的商业化权利，诺华则拥有该药在美国以外国家和地区的独家权利。在2018年，Lucentis分别为罗氏和诺华带来了16.59亿瑞士法郎和20.46亿美元的销售额。

　　Lucentis是第一种获得眼科应用许可的抗VEGF疗法，已彻底改变了新生血管年龄相关性黄斑变性（nAMD）的治疗，并帮助减少了世界各地50%的nAMD失明。经过十多年的创新，Lucentis已批准多达6种适应症。目前，诺华和罗氏正在继续探索Lucentis用于治疗最年轻、最脆弱患者群体的潜力。

　　截至目前，Lucentis已在全球110多个国家上市销售，用于治疗多达7个适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜分支静脉阻塞（BRVO）、视网膜中央静脉阻塞（CRVO）、病理性近视脉络膜新生血管（mCNV）、其他病因相关的CNV、早产儿视网膜病变（ROP）。