武田制药携罕见病治疗新药亮相上海进博会

第七届进博会7日正在上海举行。跨国企业展台展现了对罕见病治疗的关注。

　　武田制药携全新“罕见出凝血创新药家族”集体亮相进博会舞台。该“家族”成员包括多款变革性治疗药物与创新疗法，比如：治疗获得性血友病的注射用舒索凝血素α(助因止®)、治疗血管性血友病的注射用伏尼凝血素α(维因止®)、治疗血友病B的基因疗法BBM-H901注射液、治疗血友病A的注射用重组人凝血因子Ⅷ(百因止®)和配合使用的注射用重组人凝血因子Ⅷ(FⅧ)剂量计算软件myPKFiT®3.0以及治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜的重组ADAMTS13(ADZYNMA®)。

　　在罕见出凝血疾病领域拥有70多年传承和创新研发经验的武田制药方面表示，其致力于为不同类型、不同治疗需求的罕见出凝血疾病患者带来个性化创新治疗药物和疾病解决方案。据介绍，在本届进博会上亮相的myPKFiT®3.0是支持血友病A药代动力学(PK)指导下的管理工具的升级版本，该软件新版本继去年进博首秀之后，已于今年9月正式在华获批。据了解，myPKFiT®3.0版本实现可视化监测患者凝血因子水平、交互式患者管理等功能，与百因止®配合使用，可针对不同患者特征和需求个体化计算出FⅧ所需用量，有效避免治疗不足或过度治疗，持续改善患者的生活质量。

　　在进博会的诺华展台，由中国罕见病联盟发起、诺华中国支持的《中国多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研》正式发布。该项报告作为多方协作的重要成果，旨在提高中国医患乃至全社会对多发性硬化的疾病认知及诊疗管理水平。多发性硬化(简称MS)是一种由免疫介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，面对多发性硬化，构建精准化的临床干预策略尤为关键。多项研究揭示，所有具有不良预后风险因素的MS患者都必须启用高效疾病修正药物治疗。然而，临床实践中对这些关键预后风险因素的深度认知仍待提升，预后风险因素的系统评估、规范治疗及长期随访体系亦有待完善。

中国罕见病联盟执行理事长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康对记者表示：“此次携手开展的多发性硬化优化管理调研，是联盟携手各方探索优化MS疾病管理模式的重要实践。未来，中国罕见病联盟将持续发挥平台优势，凝结多方力量，让MS患者获得更优质的诊疗服务。”

　　诺华方面表示，未来将继续深化与中国罕见病联盟等行业伙伴的合作，支持多发性硬化症等疾病研究，坚持对于创新治疗方案的探索，为中国患者的健康福祉而努力。