白宫即将易主，FDA会怎样

　　美国总统大选落幕，特朗普胜出，共和党即将入主白宫。按照美国的政治规则，华盛顿的各部高级官员们的职业生涯即将发生变化。全世界都在猜测和担心，美国政府的各项政策会发生怎样的变化。美国股市在选举日的剧烈波动之后，居然迅速平静下来转而上涨；生物医药和医疗器械行业投资人情绪乐观，各大公司股票上涨。新总统将要上任，对美国的食品药品监管机构（FDA）会产生怎样的影响？

　　一、FDA的高级官员可能发生更迭，但决策的连续性不会受到影响

　　虽然FDA不是美国政府的内阁组成部门，但FDA的局长是由总统提名需参议院确认的政治任命公职官员。因此，一般来说，除非新总统邀请留任，FDA的现任局长将要随奥巴马总统离任而辞职。如果一切正常，明年FDA将迎来新的一位局长。作为美国卫生和公众服务部（HHS）的下属机构，FDA是一个级别并不高，但工作为人注目、所做决策高度敏感的部门，监管的产品约占美国人消费的20%。FDA局长的岗位常常能吸引具有全国性声誉的人士，常常需要直接与HHS部长联系报告工作，甚至有时直接联系白宫。

　　但是，不论高层如何更迭，不会对FDA决策的连续性产生重大影响。过去几十年来，FDA的“保护和促进公众健康”的使命和科学监管的理念从未改变过。FDA对其使命和科学监管最有力的体制保证，就是其内部以“中心”为核心的实体机构。食品、药品、生物制品、医疗器械、兽药和烟草制品等6个中心的主任都不是政治任命。因此，白宫易主，FDA局长的更换，不会直接导致FDA内部掌握实权的中高层管理者的辞职或调任。今时今日的FDA是一个拥有超过1.5万名员工的庞大机构。其最大量、最重要的日常工作，更多的是中心主任承担，而不是局长在运转整个机构。

　　同时，FDA的权力“下放”也是决策连续性的另一个保证。比如药品审评和研究中心（CDER）的主任，把一般情况下的创新化合物的首次批准的权力下放两级，至新药审评办公室下属的分办公室主任手里，从而减少惯常的政治压力，有利于保证决策的相对稳定连续性。FDA这样的相对稳定的组织结构和决策结构，对FDA的局长的人选也提出了很高的要求。一位有战略愿景、善于领导和协调、充满人格魅力的新掌门人，才是各界的期望。

　　二、特朗普“放松管制”的政策偏好会对FDA的监管规则产生更多约束

　　特朗普在竞选中提出了放松管制的主张，暂停执行联邦政府机构新的监管规定，并逐步废除那些损害就业的原有监管规定。尽管这些提法主要集中于放松经济性管制，尚未提及要调整与食品药品安全有关的社会性管制政策，但这些主张还是让人联想起20世纪80年代的里根总统。里根以放松管制促进经济发展闻名，20世纪八九十年代于是成为FDA发展历史上比较沉闷和低迷的阶段，监管规则出台数量减少，人员增加缓慢甚至略有减少，经费增加速度变缓，很多监管思路难以实现。

　　从历史来看，美国总统对FDA是有重大影响力的。一方面，总统通过对FDA局长的任命直接影响FDA的监管思路。FDA内部大中心设置的格局，具备决策独立性，但仍受整体制度的约束，是FDA全局的一部分。政治任命的官员可以迅速切入并掌控关键问题。另一方面，总统的影响力还可通过总统办公室行政管理和预算局（OMB，Office of Management and Budget）所创造的一整套密切监控规则制定活动的精巧系统来实现。根据总统行政命令，OMB有权对FDA以及其他行政机关现有的行政法规进行复审，对每一个行政机关的年度监管工作进行绩效审查。例如，里根总统发布了12291号总统行政命令和12498号总统行政命令，要求对每一项拟议和最终出台行政法规进行监管效果分析（如成本/效益分析），OMB对每一个行政机关实施的年度监管项目文档资料进行审查。又如，1993年克林顿总统发布12866号总统行政命令，对有关规定进行修订，并继续要求OMB的信息和监管事务办公室（OIRA，Office of Information and Regulatory Affairs）对每一项“重要的监管活动”（对经济产生1亿美元及以上的影响的规则，以及众多其他各类规则）进行成本/效益分析。现在，OMB已经将FDA指南的制定纳入监督审查的范畴。新总统新的施政理念会直接影响OMB的行为，从而从严审查FDA的行政法规和技术指南，很可能对FDA的监管造成影响。

　　不过，面对一个强势宣称要放松管制的总统，FDA在制定政策时可能不得不更为谨慎，对所监管的产业和FDA自己而言，都未必是一件坏事。

　　三、特朗普“美国优先”的政策会对FDA的长远发展产生影响

　　特朗普在竞选中提出了“美国优先”的经济政策，明确提出要改革奥巴马医改政策，放弃跨太平洋伙伴关系协定（TPP）。2016年11月10日，特朗普在与奥巴马白宫会见之后，有关医改的态度有很大转变，表示“也许不会废除”奥巴马医改法。从现在到就职这段时间，特朗普也许还会对他自己过去的很多主张进行调整。而医改政策和对TPP的态度都是会对医药产业造成很大影响的。不过，特朗普对医药行业的一些表态甚为积极。他认为，尽管医药行业属于私营部门，但药品企业提供了公共服务。他明确提出：为可以提供安全、可靠、便宜产品的药品供应商移除进入自由市场的障碍；允许消费者获得来自海外进口的、安全可靠的药物，可以为消费者提供更多的选择。而且，和希拉里相比，尽管特朗普对于药品价格上涨过快的问题也表示了关注，但对于药品价格改革的主张并不那么强烈。这些主张也许构成了全球医药股在选举结束后大涨的一个重要原因。

　　我们还不知道特朗普将会采取哪些有力且有效的措施在医药行业实现“制造业回归美国”、“允许海外进口”、“移除进入自由市场的障碍”等多重似乎相互冲突的目标。特朗普呼吁，国会应该有勇气避开特殊利益而为美国做正确的事。其实，近年来美国国会在医药方面确实有动作，而且是少见的共和党和民主党的两党合作，并可能对FDA的长远发展带来重大影响。

　　2014年，众议院能源与商业委员会主席、共和党众议员Fred Upton萌生了提出21st Century Cures Act的想法。这部法案名称从字面直译是“21世纪治愈法”，甚为难解其意；如要从法案动议的本意来解，似译为“21世纪医药促进法”或“21世纪医药法”为好。2014年4月，美国众议院能源与商业委员会启动了法案动议计划，认为需要向美国患者承诺提供新的治疗手段和治疗方案，以保持美国是“世界生物制药创新之都”（biomedical innovation capital of the world）的地位。这部法案动议的提出和产生获得了患者权益组织、非盈利团体、学术界、产业界、监管机构、立法机构等多方的参与。众议院能源与商业委员会组织了12次圆桌会议和8次国会听证，听取各方面的意见建议。2015年5月21日，众议院能源与商业委员会一致投票通过法案动议的修订稿。2015年7月10日，众议院以344比77的高票通过该法案。目前，这部法案尚在参议院审查。

　　Fred Upton和资深民主党参议员Diana DeGette联合提出这项法案动议，旨在全方位审视整个创新流程，加快治疗亟需的药品审批，弥补医学研究、产业进步与药品监管机构之间的缺口，理顺药品与器械研发流程，在治疗实现阶段充分释放数字医疗与社交网络的动力。主要包括两个目标：

　　一是进一步改革药品监管流程，推动FDA对新药和新医疗器械评审的改革，特别是缩短那些治疗亟需药品的审批。修订《联邦食品药品和化妆品法》，通过允许在新药风险效益评估中考虑患者体验数据来修正药品批准过程，要求FDA确证（qualify）药品开发方法（Drug Development Tools，DDT）；允许FDA使用先前提交的用于不同用途的数据加速某些药品的开发；为药品额外适应症的批准建立精简的数据审评计划。同时，给FDA增加5.5亿美元的经费用于帮助解决药品批准流程以及其它举措。

　　二是加强基础医疗研究，鼓励医学创新。赋予国立卫生研究院（NIH）更多的研究资源，改变NIH的预算多年来一直停留在90亿美元的局面，在法案通过后的5年里增加87.5亿美元的财政拨款，促进基础医疗研究的发展。在NIH设立新的治疗创新基金，专门用于突破性生物医学研究。增加的资金将帮助支持一些倡议（例如“奥巴马精准医疗倡议”），增强个性化医疗和基因组学以寻找更高效、有效的治疗方法。

　　Upton和DeGette众议员在发起这项动议的共同宣言中表示，美国必须保持在制药领域的领先地位，拯救更多的生命，同时创造出更多的就业岗位；通过监管机构和科学界、制药行业多方携手合作，将目前的主要疾病变为“过去时”，从而进入新的发展轨道。这部法案动议的终极目标是实现美国医疗保健的现代化和个性化，鼓励更多创新，支持研究，并精简系统为更多的患者提供更好、更快的治疗方式。这些主张和内容，与特朗普的关于医疗和医药的主张相合。这次美国大选，共和党全面取得胜利，未来特朗普若想在很多方面推进变革，可能面临更少的掣肘，获得更多的腾挪空间。

　　也许这将成就 TrumpCures？

　　让我们拭目以待。