罗氏Gazyva(奥比妥珠单抗)获美国FDA授予突破性药物资格！

　　瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Gazyva（obinutuzumab，奥比妥珠单抗）治疗狼疮性肾炎（lupus nephritis）成人患者的突破性药物资格（BTD）。狼疮性肾炎是由肾脏炎症引起的系统性红斑狼疮的一种潜在的危及生命的表现，与晚期肾脏疾病或死亡的高风险相关。目前，还没有获美国FDA批准治疗狼疮性肾炎的疗法

　　BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

　　此次BTD授予，基于II期NOBILITY（NCT05250652）的数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期研究，共入组126例成人患者，这些患者根据国际肾脏病学会/肾脏病理学会（ISN/RPS）狼疮性肾炎分型标准（2003年）确定为III或IV型增生性狼疮性肾炎。研究评估了Gazyva和安慰剂分别联合标准护理方案（麦考酚酸酯[MMF]或麦考酚酸[MPA]，联合皮质类固醇）的疗效和安全性。研究中，患者被随机分配在第1、15、168、182天接受Gazyva或安慰剂输注。主要终点是治疗第52周时达到方案定义的完全肾脏缓解（CRR）的患者比例。

　　结果显示，该研究达到了主要终点：在治疗第52周，当与标准护理方案（MMF或MPA，联合皮质类固醇）联合用药时，与安慰剂组相比，Gazyva组有更高比例的患者达到CRR。此外，与安慰剂组相比，Gazyva组总体肾脏缓解（完全+部分肾脏缓解）和疾病活动的血清学标志物均表现出改善，达到了研究的关键次要终点。在数据分析时，研究中未观察到Gazyva新的安全信号。该研究的全部结果将在未来的医学会议上公布。

　　罗氏首席医疗官兼全球产品开发主管Sandra Horning博士表示：“狼疮性肾炎是一种潜在危及生命的肾脏炎症，最常见于女性，迫切需要新的治疗方案。我们致力于开发Gazyva作为治疗狼疮性肾炎的潜在新疗法，并计划明年开始入组患者进行III期试验。”

　　狼疮性肾炎是指系统性红斑狼疮（SLE）合并双肾不同病理类型的免疫性损害，同时伴有明显肾脏损害临床表现的一种疾病，其发病与免疫复合物形成、免疫细胞和细胞因子等免疫异常有关。狼疮性肾炎是一种严重且可能危及生命的疾病，增生性狼疮性肾炎是最严重的类型，与最高风险的终末期肾病和死亡相关。

　　据估计，美国有150万狼疮患者，大约70%病例为SLE。多达60%的SLE患者会患上狼疮性肾炎，高达25%的患者出现终末期肾病。目前，还没有能够治愈狼疮或狼疮性肾炎的方法。

　　Gazyva是首个糖基化的II型抗CD20单克隆抗体，CD20是一种仅在特定类型的B细胞上发现的蛋白质。Gazyva被认为是通过直接攻击目标细胞以及与机体免疫系统一起发挥作用。截至目前，Gazyva已获批用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）和滤泡性淋巴瘤（FL）患者的治疗。

　　在美国，Gazyva由基因泰克与渤健共同开发，双方正在评估Gazyva联合其他已获批准的药物或实验性药物，治疗一系列血液系统恶性肿瘤。