罗沙司他治疗肾病患者贫血的患者（未接受透析）

　　在世界范围内，在未接受透析的慢性肾病患者中，贫血症仍然是一个常见且严重的问题。在中国，这种情况反映在开始透析的患者血红蛋白水平低，广州报告平均每分升7.3克，北京每分升8.2克，上海每分升7.7克。在中国农村开展透析的患者，平均（±SD）血红蛋白水平为每分升5.9±4.7 g，患者心衰和死亡率是城市地区的两倍。

　　有证据表明，当慢性肾病患者有效治疗贫血时，输血率降低，临床结果得到改善.。贫血的不治疗与住院率、输血率、死亡率和死亡率增加有关。Roxadustat（罗沙司他，FG-4592，FibroGen）是一种缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶抑制剂，可稳定HIF-α亚基，从而增加HIF转录活性。增加的转录活性导致编码蛋白质的早期应答靶基因的功能性活化，所述蛋白质例如促红细胞生成素，促红细胞生成素受体，血红素生物合成酶和促进铁吸收和转运的蛋白质，其导致协调的红细胞生成。用小分子HIF脯氨酰羟化酶抑制剂间歇性增加HIF活性可能构成治疗贫血的创新方法。

　　从2015年12月至2016年9月，共有154名患者（罗沙司他组102名，安慰剂组52名）接受随机分组。在这些患者中，2例没有接受试验方案，在安全人群中留下152例。安全性人群中的一名患者服用一剂安慰剂，随后失访，留下了治疗人数151人。共有131名患者完成了8周的治疗期（罗沙司他组有87名患者）， 安慰剂组44。

　　罗沙司他（FG-4592）是缺氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶的口服抑制剂，可刺激红细胞生成并调节铁代谢。 在涉及慢性肾病患者的2期研究中，罗沙司他将内源性促红细胞生成素水平增加至生理范围内或附近，同时增加血红蛋白水平和改善铁稳态。

　　该研究发现，在未接受透析的中国慢性肾病患者中，8周后，罗沙司他组的平均血红蛋白水平高于安慰剂组。